경구용 조로(早老) 증후군 치료제 EU 허가지지
아이거바이오 ‘조킨비’(로나파닙)..FDA 2020년 11월 승인
입력 2022.05.23 12:38
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유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허친슨-길포드 조로(早老) 증후군 또는 조로증 돌연변이를 진단받은 환자들을 위한 치료제로 예외적인 상황에서 ‘조킨비’(Zokinvy: 로나파닙)을 복용할 수 있도록 허가권고 심사결과를 20일 내놓았다.

‘조킨비’는 아일랜드 제약기업 아이거바이오 유럽 리미티드社(EigerBio Europe)에 의해 1세 이상의 소아 허친슨-길포드 조로 증후군 또는 조로증 돌연변이 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.

아이거바이오 유럽 리미티드社는 지난 2020년 11월 FDA로부터 허친슨-길포드 조로 증후군 및 조로증 돌연변이 치료제로 FDA로부터 ‘조킨비’의 허가를 취득했던 미국 캘리포니아州 팰러 앨토 소재 중증 희귀질환 및 초희귀질환 표적치료제 개발 전문 제약기업 아이거 바이오파마슈티컬스社(Eiger BioPharmaceuticals)의 유럽 내 자회사이다.

이와 관련, 허친슨-길포드 조로 증후군은 초희귀 다기관 조로질환의 일종으로 알려져 있다.

유전자 검사를 통해 진단될 수 있는 가운데 성장제한을 포함한 임상적 특징이나 움푹 들어간 턱, 좁고 삐죽한(pointed) 코, 탈모, 체지방, 치아 밀집 등 안면에서 눈에 띄는 특징, 왜소하고 취약한 뼈 및 관절경직 등을 근거로도 진단이 이루어지고 있다.

허친슨-길포드 조로 증후군을 진단받은 소아들은 대부분 중증 심혈관계 합병증으로 인해 10대 초 연령대에 사망하고 있는데, 평균 사망연령은 14.5세로 나타나고 있다.

초희귀질환이어서 허친슨-길포드 조로 증후군의 발생률은 신생아 약 400만명당 1명, 유병률은 2,000만명당 1명 정도로 집계되고 있다.

조로증 돌연변이의 경우 허친슨-길포드 조로 증후군과 관련해서 매우 드물게 나타나는 유전성 질환으로 탈모, 단신(短身), 심혈관계 질환 및 골다공증과 같이 임상적으로 신체적인 노화를 동반하는 증상의 일종이다.

현재까지 유럽에서 소아 허친슨-길포드 조로 증후군 또는 조로증 돌연변이 치료제로 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.

이 때문에 환자들은 관련징후 및 증상들을 치료하기 위해 최선의 지지요법(BSC)을 받는 단계에 머물러 있는 것이 현실이다.

환자들은 경질캡슐 제형의 ‘조킨비’를 1일 2회 복용해야 한다.

‘조킨비’는 파르네실 전달효소(FTI: farnesyltransferase) 저해제의 일종이다.

이처럼 ‘조킨비’를 복용한 환자들은 세포 내부에서 독성 단백질의 일종인 프로제린(progerin) 이상의 형성이나 프로제린 유사 단백질의 생성이 예방되면서 세포의 완결성과 기능 수행이 유지되도록 촉진될 수 있게 된다.

더욱이 ‘조킨비’의 지속적인 복용을 통해 체내의 프로제린 단백질 수치를 감소시킬 수 있게 된다.

바꿔 말하면 ‘조킨비’를 복용한 환자들은 평균적으로 수명을 6개월 안팎 연장시킬 수 있는 것으로 나타났다는 의미이다.

CHMP는 ‘조킨비’를 복용한 환자들의 경우 통상적으로 치료를 받지 않은 환자들에 비해 수명이 연장된 것으로 나타난 긍정적인 결과를 근거로 허가권고 의견을 집약했다.

다만 생존기간 유익성을 평가하기 위한 2건의 임상시험은 초희귀질환이라는 증상의 특성상 매우 제한적인 규모의 피험자들을 충원한 가운데 별개의 2개 단일그룹을 대상으로 이루어졌다.

임상시험에서 대부분의 피험자들은 치료에 착수한 후 처음 4~6개월 기간 동안 중등도 또는 중증의 부작용을 수반한 것으로 분석됐다.

대부분의 부작용은 구토, 구역, 설사, 피로, 상기도 감염증, 식욕감퇴 및 두통 정도가 관찰됐다.

한편 ‘조킨비’에 대한 허가권고 의견을 예외적인 상황(exceptional circumstances)에서 사용을 전제로 이루어졌다.

이에 따라 허가를 취득한 제약사는 매년 특정한 의무를 수행해야 한다.

이 같은 의무는 증상의 희귀성이나 증상 자체에 대한 과학적인 지식의 제한성, 자료수집상 수반될 수 있는 윤리성 문제 등으로 인해 효능과 안전성을 평가한 포괄적인 자료를 제출할 수 없을 때 부과되고 있다.
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