세계 최초 경구 마이크로바이옴 치료제가 출시 약 4개월 만에 순매출(Net Sales) 750만 달러(약 100억원)를 기록하며 새로운 치료제 영역을 구축해가고 있다. 국내 마이크로바이옴 신약개발 기업엔 가뭄에 단비 같은 소식이다.

마이크로바이옴(Microbiome)은 미생물(Microbe)과 생태계(Biome)의 합성어다. 인체 내 공생하는 모든 미생물 군집 또는 군집의 유전정보 전체를 가리킨다. 특히 장내 마이크로바이옴 무게는 1.5~2㎏으로 알려졌다. 이는 인체 주요 장기인 뇌 1.3㎏, 간 1.5㎏과 비슷 수준으로 일각에선 제2의 장기라고까지 평가한다.

세레스 테라퓨틱스 에릭 샤프(Eric Shaff) 대표는 13일 “경구용 마이크로바이옴 치료제 'VOWST(보우스트)' 미국 내 처방이 올해 3분기 기준 1513건을 돌파했고, 순매출 750만 달러(약 100억원)를 기록했다”고 밝혔다. 이 수치는 세레스 테라퓨틱스가 VOWST 판매 영업활동을 본격화한 지 약 4개월 만에 이룬 성과로 매우 의미 있다. VOWST는 지난 4월 26일 미국 FDA로부터 승인받은 세계 최초 경구용 마이크로바이옴 치료제다.

VOWST는 현재 재발성 클로스트리디움 디피실 감염증(CDI, Clostridium Difficile Infection)에 대한 항균 치료 후 재발을 예방하는 용도로 승인됐다. CDI의 1차 치료제는 아닌 셈이다. 그러나 재발이 빈번하게 일어나는 CDI 특성상, 치료 후 장기간 처방으로 이어질 가능성이 커 매출도 지속해서 증가할 전망이다. 특히 실제 환자 사용 데이터 확보를 바탕으로 다양한 질환 치료제로 확장도 가능하다. CDI는 미국에서만 연간 16만명 이상의 환자가 생기고, 최대 3만명이 사망하는 중대 질환이다. 재발률도 약 20% 이상으로 보고되고 있다.

코스닥 상장 마이크로바이옴 신약개발 관계자는 “그동안 식품 영역으로 치부됐던 마이크로바이옴이 치료제로서, 또는 상업적으로 성공할지는 미지수였다”면서 “그러나 VOWST가 의약품 시장에 안정적으로 안착하면서 후속 마이크로바이옴 신약에도 기대감이 커지고 있다”고 전했다.

국내 마이크로바이옴 신약개발 기업들도 임상시험을 본격화하며, 제2의 VOWST를 노리고 있다. 국내 기업들은 위장질환을 포함해 항암제, 난치성질환과 같은 시장이 큰 분야를 타깃하고 있다.

지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴 면역항암 파이프라인 'GEN-001'을 구축, 고형암 치료제로 개발 중이다. GEN-001은 위암과 담도암을 적응증으로 국내에서 각각 임상 2상이 진행되고 있다. 특히 위암은 머크의 면역관문억제제 바벤시오와 병용요법으로 공동연구 중이며, 담도암은 MSD와 협력해 키트루다 병용투여를 통한 면역항암제 효능 증강을 목표로 개발 중이다.

지놈앤컴퍼니 배지수 대표는 “마이크로바이옴 기반 면역항암치료제와 기존 면역항암제와의 병용요법은 면역항암제의 반응률을 끌어 올릴 수 있다”면서 “이를 통해 2차 치료제로서 포지셔닝(Positioning)도 가능할 것으로 본다”고 전했다.

엠디헬스케어는 마이크로바이옴 중 새로운 모달리티인 미생물 'EV(세포외소포)'를 기반으로 신약개발 중이다. 엠디헬스케어는 바실러스 파라카제이(Lactobacillus paracasei)가 분비하는 EV로 중추신경계질환 파이프라인 MDH-014을 확보했다. 엠디헬스케어는 MDH-014를 자폐증 치료제로 먼저 임상시험 할 계획이다. 엠디헬스케어는 식품의약품안전처에 MDH-014의 자폐증 임상을 위한 IND를 제출, 임상시험 진입을 앞두고 있다.

이뮤노바이옴은 염증성 장질환(IBD) 및 난치성 자가면역질환 신약으로 개발 중인 'IMB002'의 1상을 지난 8월 식약처로부터 승인받았다. 이뮤노바이옴은 이번 임상을 통해 장내 미생물 조성 변화와 안전성을 확인할 계획이다. 이 외에도 이뮤노바이옴은 항암 마이크로바이옴 치료제 'IMB001'을 구축하고 고형암과 아토피성 피부염 치료제로 개발하기 위한 연구를 수행 중이다.

이 밖에도 셀트리온이 차세대 신약개발 파이프라인으로 마이크로바이옴을 선정, 고바이오랩, 바이오미, 에이치이엠파마 등과 공동 연구개발 진행 및 전략적 투자를 단행했다. 여기에 지아이바이옴, 이지놈, CJ바이오사이언스, 리비옴, 에이투젠 등도 마이크로바이옴 기반 신약을 개발하고 있다.