“큐리언트의 신약 파이프라인이 효능 확인 단계에 진입했다. 특히 Q901 임상 1상에서 치료 효과가 거의 없는 말기 췌장암 환자에게서 부분관해(PR)가 나타났다. Q901과 함께 면역항암제 Q702, 라이선스 아웃한 Q203의 가치를 끌어올리는 데 전력을 다할 것이다.”

큐리언트 남기연 대표는 14일 서울 영등포구 여의도 KB증권에서 열린 애널리스트·기자간담회에서 큐리언트의 신약 파이프라인이 ‘가치 변곡점(Value Inflection Point)’ 구간에 진입했다며, 기업과 신약 파이프라인 가치 향상 전략에 대해 이같이 밝혔다. 부분관해는 종양의 크기와 암 진행이 감소하는 즉, 항암효과가 나타나는 것을 가리킨다.

Q901은 CDK7(Cyclin-dependent Kinase 7) 저해제로 암세포의 자멸사(Apoptosis)를 유도하는 기전을 바탕으로 고형암 치료제로 개발되고 있다. 'CDK'는 암세포에서 발현되는 대표적인 단백질로, 세포주기 조절 및 증식에 관여한다. 현재 CDK4/6 저해제는 항암효과가 증명돼, SERD(선택적 에스트로겐 수용체 분해제) 계열 호르몬 치료제와 병용요법으로 1차 유방암치료제로 사용되고 있다. 그러나 CDK4/6 저해제에 내성이 발생하거나 불응하는 환자가 많아, 여전히 미충족 의료수요가 크다.

큐리언트는 이러한 한계 극복을 목표로 CDK4/6의 세포분열 신호 전달 체계의 상위 단백질인 CDK7을 타깃, Q901을 △유방암 △췌장암 △소세포성폐암 치료제로 연구개발 및 임상시험 중이다. 현재 Q901은 미국 메이요클리닉 등 7개 임상병원에서 진행성 고형암 환자 약 70명을 대상으로 임상 1상, 세 번째 코호트(60mg/m²) 용량점증시험이 진행되고 있다.

남 대표는 Q901이 췌장암에서 항암효과가 나타난 것에 매우 고무적이라는 입장이다. 남 대표는 “1차와 2차 치료에 실패한 말기 췌장암 환자에게서 Q901은 부분관해와 췌장암 지표 CA19-9가 4500에서 200대까지 감소하는 획기적인 결과가 도출됐다”면서 “이는 치료제가 전무한 췌장암 분야에 새로운 가능성을 제시하는 것”이라고 강조했다.  CA19-9 정상 수치는 mL당 37U 이하며, 이 환자는 Q901 최저용량 투여 4개월 후 CA19-9 수치 200U/mL을 기록했다.

또한 남 대표는 Q901을 최저 용량으로 투여했음에도 경쟁 약물의 임상 2상 용량에 버금가는 효과가 나타났다며, 이는 Q901의 CDK7 저해를 통한 항암 타깃의 정확성과 이에 따른 안전성을 방증하는 결과라고 강조했다. 남 대표는 “이 결과가 향후 기술이전으로 이어지는 데 촉매제로 작용할 것”이라고 전망했다.

실제 큐리언트가 간담회에서 공개한 췌장암 환자의 CT와 PET CT 결과에 따르면 Q901 투여 4개월 후, CT상에서 암세포 크기가 감소한, 부분관해가 확인됐다. 또 PET CT에선 암세포의 에너지 대사활동도 확인되지 않았다.

큐리언트는 Q901 미국 임상 1상에서 긍정적인 결과가 확인됨에 따라 신속하게 임상 2상에 진입할 계획이다. 특히 빠른 환자 모집과 임상 진행을 위해 한국에도 임상 사이트를 개소한다. 큐리언트는 6월 식품의약품안전처로부터 임상 1/2상을 승인받았다. 이에 따라 Q901은 한국과 미국에서 진행성 고형암 환자 약 128명을 대상으로 임상이 진행된다. 특히 이번 임상에선 Q901 단독요법뿐만 아니라 MSD와 공동 연구개발 계약에 따른 키트루다와의 병용요법도 진행된다.

큐리언트는 바이오텍의 문제로 지적되는 매출에 대한 해결책도 제시했다. 남 대표는 “결핵치료제 Q203(Telacebec)이 임상 2a상에서 1차유효성평가지표를 충족하며 기존 결핵치료제 대비 우월성을 보였다”며 “임상 2b상 완료 후, 빠르면 2025년 사용승인과 우선심사권(PRV)을 통해  큐리언트의 탄탄한 캐시카우 역할을 할 것”이라고 전했다. 

Q203은 2019년 6월 미국 결핵치료제 전문 국제기구 TB얼라이언스에 기술이전됐다. 미국에서 결핵치료제는 조건부 사용승인이 가능하다. Q203은 미국 FDA로부터 2015년 희귀의약품, 2018년 신속심사대상으로 지정됐다. 또 우선심사권은 거래가 가능하며, 시장가격이 1000억원 이상을 웃돈다.

한편 Q702는 임상 1상의 용량점증시험이 완료돼, 11월 미국 면역항암학회(SITC)에서 임상 결과가 발표될 예정이다. 특히 Q702는 미국 AI 기반 진단회사와 오픈이노베이션 논의가 진행 중이다. 큐리언트는 기술이전까지 내다보고 있다.