에스바이오메딕스(공동대표: 강세일 김동욱)는 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심 기술인 ‘줄기세포로부터 도파민 신경세포 고수율 분화 및 대량 생산 방법’에 대한 특허가 일본, 호주에 이어 미국에서도 등록 결정돼 미국 시장 진출을 위한 교두보를 마련했다고 14일 밝혔다.

본 기술은 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 및 iPS세포)로부터 도파민 신경세포를 고수율, 대량 분화시키는 기술로써 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심기술이다. 미국 이외에도 현재 유럽, 중국, 홍콩, 인도, 캐나다, 러시아 등에서도 특허 등록 심사가 진행 중이다.

해당 기술은 유전자 변형 없이 3차원 분화유도 기법을 통해 배아줄기세포를 중뇌 도파민 신경전구세포로 분화시키는 기술이다. 1회 분화 시 약 100만명의 환자를 치료할 수 있도록 도파민 세포 대량생산이 가능하다.

본 기술을 적용한 파킨슨병 세포치료제는 고수율로 인한 안전성, 유효성과 더불어 대량 생산으로 인한 안정적 공급이 가능해 임상 적용 및 상용화에 국제 경쟁력을 갖췄다. 에스바이오메딕스는 그동안 도파민 신경세포 생산 및 파킨슨병에 적용을 위한 여러 개의 파생 특허들을 차례로 총 42건 출원하여 파킨슨병 세포치료제의 글로벌 사업화를 대비하고 있다.

에스바이오메딕스는 배아줄기세포 유래 도파민 신경세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제에 대해 2023년 1월 식품의약품안전처로부터 임상 승인을 받았다. 올해 상반기 연세대학교 세브란스 병원 신경외과 및 신경과에서 임상시험을 할 예정이다. 본 임상시험의 대상자는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자로 세브란스병원 신경과에서 대상자 모집 및 선별을 진행 중이다.

손 떨림, 느린 보행, 근육강직 등의 증상을 보이는 파킨슨병 (Parkinson's disease)은 퇴행성 뇌 질환이며 중뇌 도파민 신경세포가 사멸돼 발생한다. 증상 완화 요법으로 L-DOPA 등의 약물 요법과 뇌심부자극술이 있으나 도파민 신경세포가 지속해서 사멸되는 것을 막지 못한다. 시간이 지남에 따라 효력감소 및 다양한 부작용이 발생한다. 따라서 세포사멸의 진행을 멈추거나 죽은 세포를 새로운 세포로 대체해주는 보다 근본적인 치료 방법의 개발이 필요하다.

이에 가장 적합한 치료 방법의 하나가 도파민 신경세포를 이식하는 재생 치료며, 이 경우 환자 뇌 속의 중뇌 도파민 신경세포를 얼마나 정확하게 재현 및 생산해 낼 수 있는지가 치료제 개발 성공의 관건이라 할 수 있다. 미국에서 특허 등록된 에스바이오메딕스의 기술은 중뇌 도파민 신경세포 특징을 가장 정확하게 재현 생산할 수 있는 기술로 안전성과 더불어 큰 효능을 기대하고 있다.

에스바이오메딕스 최고기술책임자 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 “이번 미국 특허 등록을 발판으로 향후 미국 및 글로벌 임상시험도 진행할 계획”이라며 “기존 치료 방법과는 완전히 차별화된 개념의 근본적 치료제 개발을 통하여 글로벌 시장을 선점해 나가 회사를 세포치료제 분야의 글로벌 기업으로 확장시키겠다”고 포부를 밝혔다.