강스템바이오텍(대표 나종천)은 세계 최초 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상 3상 투약환자가 250명을 돌파했다고 밝혔다.

퓨어스템-에이디주 임상 3상은 아토피 피부염의 근본적 치료를 목표로 국내에서 총 308명을 대상으로 진행하고 있다. 단일국가 기준 300명대 환자 모집이라는 대규모 임상진행에 코로나19 확산까지 더해진 어려운 상황에서도 전체 목표대상자의 80% 이상인 250명의 환자에게 투약이 완료됐고 약물과 관련된 중대한 이상반응도 나타나지 않았다. 

강스템바이오텍은 2분기 내 투약을 마무리하고, 2023년 말 또는 2024년 초까지 탑라인 데이터를 확보해 2024년 내 국내 품목허가를 승인받을 계획이라고 밝혔다.

강스템바이오텍은 해외시장 진출을 위한 준비도 진행 중에 있다. JP모건 콘퍼런스 등 글로벌 제약바이오 행사를 통해 퓨어스템-에이디주에 관심을 보인 빅파마와 라이선스 아웃, 해외지역 판매 등을 추진하고자 이번 임상 3상 진행현황에 대해 지속적으로 공유하며 교류를 이어가고 있다.

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 “퓨어스템-에이디주가 기존 치료제에 효과를 보지 못한 환자에서 긍정적 반응을 보여주고 있는 것으로 생각한다"라며 "남은 투약 대상자는 50여 명으로 대상자 모집이 막바지에 이른 만큼 안전성이나 효과 불충분으로 고민 중인 환자들에게 당사의 임상시험 참여가 좋은 기회가 될 것으로 본다“고 밝혔다.

이어 “이번 임상시험 데이터를 바탕으로 그간 글로벌 제약사의 규제업무와 임상경험에서 쌓은 노하우를 더해 세계 최초 줄기세포 기반 아토피 치료제의 품목허가 승인이 될 수 있도록 전력을 다하겠다”고 말했다.

강스템바이오텍에 따르면 퓨어스템-에이디주는 탯줄 혈액에서 채취한, 성체줄기세포 중 가장 건강하고 어린 줄기세포를 원천으로 한다. 주목할 점은 특정인자만을 억제해 증상을 개선시키는 것이 아닌 PGE2, TGF-beta 등과 같은 면역조절인자를 분비해 아토피성 피부염 유발에 관여하는 TH2 세포, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절한다는 것이다. 이에 환자의 면역기전을 정상화해 기존에 없던 근본적 치료를 목표로 하고 있다. 

회사 측은 영하 70도 이하로 유통되는 동결 제형으로 우수한 세포 활성을 가진 치료제를 세포은행 구축 완료를 통해 표준화할 계획이다. 이를 통해 고품질 특성과 대량생산 능력을 확보하여 기존 아토피 치료제와 비교해 연간 환자당 치료 비용을 낮추는 데 기여할 것으로 기대하고 있다.

이번 임상시험 실시기관은 총 21개로 △순천향대학교 부속 부천병원 △건국대학교병원 △고려대학교 안산병원 △강동경희대학교병원 △가톨릭대학교 서울성모병원 △서울대학교병원 △조선대학교병원 △한림대학교 동탄성심병원 △양산부산대학교병원 △경북대학교병원 △가톨릭대학교 은평성모병원 △경희대학교병원 △가톨릭대학교 인천성모병원 △한림대학교 강남성심병원 △한양대학교병원 △노원 을지대학교병원 △국립중앙의료원 △아주대학교병원 △순천향대학교 부속 천안병원 △강원대학교병원 △강남세브란스병원이다.