입셀 "GMP 시설 구축…유도만능줄기세포 치료제 임상 본격화"
연골세포치료제 '뮤콘' IND 보완 막바지…동물모델서 연골재생 효과 입증
입력 2022.07.11 06:00 수정 2022.08.02 22:18
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“입셀은 유도만능줄기세포의 강점을 기반으로 Recovery(회복), Regeneration(재생), Rejuvenation(항노화)을 미션으로 삼았다. 현대의학이 해결하지 못한 난치병과 퇴행성 질환의  진단 및 치료제 개발에 매진해, 인류 건강에 기여하는 기업으로 성장할 것이다.”

입셀 주지현 대표이사가 가톨릭 의과대학 유도만능줄기세포연구세터와 공동 개최한 ‘제1회 가톨릭 첨단 재생의료 국제심포지엄’에서 입셀의 비전에 대해 이같이 밝혔다. 
 

▲입셀 가톨릭대 서울성모병원 옴니버스파크 확장이전 및 SMART-GMP 개소식

이번 심포지엄은 ‘Closing the Gap among Gene, Cell and Patient(유전자, 세포, 환자 간 격차 해소)’를 주제로 글로벌 석학이 모여 최신 지견을 나눴다. 특히 같은 날 입셀의 개소식도 열렸다. 입셀은 가톨릭대 서울성모병원 옴니버스파크로 본사, 연구소, GMP 시설을 확장 이전했다. 이번 GMP 시설 구축으로 파이프라인들의 임상 개발이 본격화될 전망이다.

입셀은 유도만능줄기세포 기반 연구와 진단 및 치료제 개발을 전문으로 하는 기업이다. 현재 유도만능줄기세포(iPSC) 제작 서비스 및 약물 스크리닝, 임상 등급 유도만능줄기세포 은행, 동물실험대체시험 사업 등을 하고 있다. 지난해 5월에는 우수한 기술력을 인정받아 120억원 규모의 시리즈A를 유치했다. 해당 투자에는 인터베스트, 아주아이비, 프리미어파트너스, HB인베스트먼트 등이 참여했다. 

이날 행사에 연자로 나선 입셀 남유준 연구소장은 ‘New Arthritis Treatment Strategy-Microscopic Hyaline Cartilaginous Tissue from hiPSCs for intra Articular injection Method(새로운 관절염 치료 전략-관절 내 주사를 위한 hiPSCs의 미세 유리질 연골조직’를 주제로 hiPSC의 강점과 입셀의 MIUChon(Minimal Injectable Unit Chondrosphere, 뮤콘) 연구개발 과정을 소개했다.
 

▲입셀 남유준 연구소장

남 연구소장은 “유도만능줄기세포(iPSC)는 기존 세포치료제로 사용되고 있는 MSC(중간엽줄기세포)의 제한된 분화능 등, 한계점을 극복할 수 있을 것으로 각광받고 있다. 이에 따라 입셀에서는 hiPSC를 기반으로 3D 연골 팰렛뿐만 아니라 장 오가노이드, 뉴런 세포, 연골 팰렛 및 시트 등을 개발하고 있다. 나아가 치료제 개발을 위한 연구도 진행 중”이라고 전했다.
 
이어 “입셀의 파이프라인 중 하나인 뮤콘은 동형(homozygous) iPSC 유래 연골세포치료제로, 주사를 통해 집적 환부에 주입해 치료하는 새로운 방식의 골관절염 치료제다. 이 전략을 위해 일반적으로 사용되는 주사기 니들의 지름인 약 200마이크로미터 내외 형태로 3D 팰렛을 개발했고, 이를 동물모델에 적용했을 때, 우수한 효과가 확인됐다”고 설명했다.

뮤콘은 동종유래(Allogenic) 방식 iPSC로 세포 배양 및 증식이 용이하고, 상업화를 위한 대량생산이 가능한 장점이 있는 것으로 알려져 있다. 또 세포밖기질(Extracellular Matrix) 기능으로 유지(Retetion) 및 생착(Engraftment)의 강점이 있고, 특히 수술이 필요하지 않아, 편의성이 높은 것으로 평가되고 있다.

남 연구소장에 따르면 뮤콘의 유효성을 확인하기 위해 레트, 토끼, 비글, 돼지 OA 모델을 대상으로 실험했다. 그 결과, 실제 연골이 회복되는 긍정적인 결과가 나타났다. 동물 결함(Defect) 모델에서 뮤콘을 주입했을 때, 결함 영역에 미립자인 뮤콘들이 채워지고, 융합(Merge)되면서 실제 연골과 유사한 형태를 띠는 것이 관찰됐다. 

아울러 비글 OA 모델에서 연골의 한쪽 부분만 손상시켜 비교했을 때도 뮤콘 투여군에서 치료학적인 효과가 나타났고, 이를 Human GAPDH(Glyceraldehyde 3-phosphate dehydrogenase) 분석을 통해, 실제 뮤콘에 의한 치료 효과임을 다시 한번 검증했다. 이를 바탕으로 돼지(minipig) OA 모델에서 뮤콘이 약 30% 통계적으로 유의하게 치료 효과를 나타내는 것을 확인했다.
 

▲입셀 주지현 대표이사

끝으로 주지현 대표는 “뮤콘은 지난해 8월 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청서를 접수했고, 말 모델에서 연골재생 효과를 확인하는 실험도 시작했다”라며 “현재 일반적으로 사용되는 치료제와 달리 줄기세포 기반 치료제는 실제 상용화되기까지 많은 어려움이 있다. 입셀에서는 이를 극복하기 위해 학계(과학자), 산업(기업), 병원(의사)과 협력하며 연구개발에 매진하고 있어, 긍정적인 성과가 기대된다”고 전했다.
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