[인터뷰]하플사이언스 "항노화 단백질 HAPLN1, 근본적 치료로 노인성 질환 정복"
최학배 대표, 혁신신약으로 글로벌 IP 장벽·대량생산 기술 구축…임상시험 진입 가시화
입력 2022.03.28 06:00 수정 2022.04.01 09:37
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“노화로 인한 질병의 정복과 건강수명 연장에 선구 기업이 되겠다”

통계청에 따르면 2020년 한국의 기대수명은 83.5년, 건강수명은 66.3년으로 나타났다. 단순히 생각해 보면 약 17년을 질병과 함께 살아가야 한다는 의미다. 아프지 않고 오래오래 살고 싶은 마음은 욕심일까. 이런 희망을 실현하기 위한 연구가 하플사이언스에서 진행되고 있다. 하플사이언스는 항노화 기능을 가진 단백질 HAPLN1을 최초로 발견해 이 단백질을 기반으로 노화로 인한 질병 치료제를 개발하고 있다. 

하플사이언스는 서울대학교 약학대학 동문인 최학배, 김대경 대표가 지난 2018년 공동으로 창업한 신약개발 전문기업이다. 김대경 대표가 항노화 기능을 가진 새로운 단백질 HAPLN1을 발견하고, 노인성 질환 치료제 개발 가능성을 확인했다. 이에 두 대표는 항노화 치료제 개발을 목표로 연구개발에 매진하고 있다.
 

▲하플사이언스 최학배  대표이사

Q. HAPLN1 단백질의 항노화 기능 특징과 경쟁력은.
하플사이언스는 어린 쥐와 늙은 쥐의 병체결합 연구에서 늙은 쥐의 조직들이 젊어지는 현상을 발견했다. 이에 관한 심층적인 연구를 진행한 결과, 쥐의 혈액 단백질들에서 늙은 쥐가 젊어지는 데 가장 큰 역할을 하는 HAPLN1(Hyaluronan And Proteoglycan Link Protein 1) 단백질을 찾아냈다.

기존에는 HAPLN1 단백질이 사람과 동물의 혈액이나 조직 내 세포외기질(ECM)에서 고분자 다당류 히알루론산(HA)과 복합 당단백질 프로테오글리칸(PG)을 안정적으로 결합시키는 단백질로만 알려져 있었다. 그러나 하플사이언스에서 조직회복 및 염증 치료 효과와 관련 작용기전을 처음으로 밝혀냈고, 이를 기반으로 HAPLN1을 활용한 조직 노화 및 퇴행성 질환 치료제 개발을 목표로 하게 됐다.

현재 퇴행성 질환은 근본적인 치료가 어려운 경우가 많다. 그러나 HAPLN1 단백질은 근본적인 치료를 위한 조직회복이 가능해 기존의 치료제들과 차별적인 경쟁력을 보유하고 있다. 특히 재조합 단백질(rhHAPLN1)의 대량생산에 성공해 우수한 원가 및 가격 경쟁력을 확보했다.

Q. 골관절염 치료제(HS-101) 비임상시험 결과와 DMOAD(근본적 치료제)로서 경쟁력은.
HS-101은 퇴화된 연골의 회복 및 악화 방지 작용기전을 가진 골관절염을 근본적으로 치유하는 DMOAD(Disease Modifying OA Drug) 제제다. Rat와 Goat에서 진행한 연구에서 연골회복 및 보호 효과가 확인됐다. 특히 MMT(Medial Meniscus Tear) Lewis Rat 모델에서 rhHAPLN1을 단회 투여 효력시험 결과, Vehicle control 대비 6주 후 우수한 연골 재생 효과를 보였다. 또한 DMOAD로 개발 중인 경쟁품에 비해서 적은 용량으로도 더욱 강력한 효과가 확인됐다.

현재 줄기세포를 관절뼈에 이식하는 요법을 통해 연골의 부분적 복원 효과를 나타내는 제품이 판매되고 있다. 그러나 해당 제품은 수술 및 입원과 재활기간을 필요로 하며, 효과가 1~2년 후 발현되는 등의 아쉬운 점이 있다. 이에 따라 하플사이언스의 HS-101는 수술과 재활이 필요하지 않으면서도 근본적인 치유가 가능한 점에서 경쟁력이 높을 것으로 전망된다.
 

▲MMT(Medial Meniscus Tear) Lewis Rat에서 rhHAPLN1을 단회 투여한 결과, 6주 후 우수한 연골 재생 효과가 확인됐다.

Q. 골관절염 치료제(HS-101) 임상시험 진입 계획은.
올해 안으로 대부분의 유효성 연구(Efficacy study), PK 및 독성시험 등 비임상시험이 완료될 예정이다. 최대한 신속하게 미국 FDA에 IND를 제출하고, 내년 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다.

특히 성공적인 임상시험 수행을 위해 지난해 11월 일본 베링거잉겔하임에서 임상시험 프로젝트 리더로 근무한 임상 연구 전문가 윤장수 상무를 최고의료책임자(CMO)로 영입해 HS-101 임상개발에 박차를 가하고 있다.

Q. 만성폐쇄성 폐질환 치료제(HS-401) 비임상 결과와 임상 진입 계획, 폐섬유화증 적응증 확대 방안은.
마우스 폐기종(Emphysema) 유발 모델에서 진행한 효력시험에서 심각하게 손상된 폐포들이 대부분인 대조군에 비해 HS-401 투여군에서는 큰 폭으로 회복된 폐포를 확인할 수 있었다. 또한 COPD(만성폐쇄성 폐질환) 환자 섬유아세포를 이용한 세포 실험에서도 HS-401을 처리한 시험군에서 건강한 폐포를 형성하는 엘라스틴(Elastin) 단백질이 다량 생성됐고, 염증반응을 주도하는 pNFkB도 급격히 감소한 것을 확인했다. 

올해 추가적인 효력 시험 및 독성시험을 실시하고 내년에 임상시험에 돌입할 예정이다.

특히 HS-402(폐섬유화증 치료제) 연구도 함께 진행되고 있으며, HS-401의 임상 1상을 완료한 후, 임상 2상에 돌입할 때 적응증을 추가로 임상 2상 시험을 동시에 전개할 계획이다. 이에 따라 만성폐쇄성 폐질환(COPD)과 특발성 폐섬유화증(IPF) 두 질환 모두를 치료할 수 있는 신약으로 주목받고 있다.

Q. 신약후보물질 파이프라인의 사업 계획은.
HS-101(골관절염 치료제)와 HS-401(만성폐쇄성폐질환 치료제)은 임상시험에서 POC를 입증하면, 글로벌 제약사에 기술이전할 계획이다. HS-201(피부노화 치료제), HS-301(탈모 치료제), HS-601(안구건조증 치료제)은 현 연구단계에서부터 공동개발을 위한 파트너링을 추진하고 있다.

그러나 모든 제품의 국내외 일부 판권은 하플사이언스가 보유하도록 할 것이며, 이를 통해 향후 지속가능한 사업으로서 개발과 마케팅을 발전시켜 나갈 계획이다. 

Q. 지식재산권(IP) 특허맵 구축 현황은.
강력한 특허 장벽을 구축하기 위해 특허 포트폴리오 전략을 수립해 물질·용도·제제·방법·장치 특허맵을 구축하고 있다. 현재 파이프라인(피부노화, 폐질환, 연골재생, 연골질환, 탈모, 안구건조증, 섬유화증)별 용도특허를 국내외 출원 또는 등록했다. 이외 HAPLN1 검증방법, HAPLN1 제조방법 특허도 국내에 등록하고 해외에 출원했다. 이를 통해 유사 경쟁품 출현을 차단하고 후속 개량품의 개발을 통한 제품 라이프 사이클 연장과 HAPLN1 치료제의 가치를 높이고 있다.

특히 지난 1월 HS-101(골관절염 치료제)의 용도·기술 특허가 미국과 유럽 등에서 등록돼, 강력한 글로벌 특허맵 구축이 완성돼가고 있다.

Q. 기업공개(IPO) 계획은.
하플사이언스는 현재 임상 진입이 가시화되고 있는 선두 파이프라인 품목들의 성공적 임상개발과 기술이전 사업화를 통해 2024년 기업공개(IPO)에 도전할 계획이다.

Q. 마지막으로 전하고 싶은 말씀 부탁드린다.
항노화 치료제 전문 개발회사로서 고령화, 조직퇴화로 인한 질환에 대한 신약 파이프라인을 지속 확장해 나갈 것이다. 현재 노화 질환 치료제 개발 플랫폼을 구축하고 있으며, R&D 효율성과 성공 확률을 지속적으로 높여 나가고 있다. 

특히 재조합 HAPLN1 단백질 생산 및 글로벌 공급과 개발 제품들의 국내 영업으로 사업을 확장해 IPO 후 수익성을 내기 어려운 국내 바이오 벤처의 문제점을 조기에 극복할 수 있도록 하겠다.
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