[인터뷰]강스템바이오텍 "글로벌 선두 아토피 줄기세포치료제 임상 3상 전망 밝아"
나종천 대표, 줄기세포 기반 근본적 치료제 개발 목표…신약 개발 성과 가시화
입력 2022.03.21 06:00 수정 2022.03.23 10:46
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“'Noble life & Healthy ageing' 강스템바이오텍이 추구하는 인류의 미래로, 100세 시대에서 단순히 '오래 사는 것'이 아닌 '건강하고 행복한 양질의 삶'을 제공하는 신약을 개발하기 위해 전력을 다하겠다”
 

▲강스템바이오텍 나종천 대표이사

강스템바이오텍에서 진행 중인 아토피 피부염 치료제 임상 3상에 긍정적인 신호가 켜졌다. 지난 2018년 실시한 임상 3상에 대한 장기추적조사의 중간분석 결과, 아토피 증상 개선 효과 확인 및 중대한 이상반응이 발생하지 않은 것으로 나타났다. 이에 따라 이번 임상 3상 성공에 대한 기대감이 고조되고 있다. 이에 약업신문은 강스템바이오텍 나종천 대표이사에게 퓨어스템-에이디주의 임상 3상 진행 현황과 사업 전략을 전해 들었다.

Q. 강스템바이오텍 소개 부탁드린다.
강스템바이오텍은 혁신적인 제대혈 줄기세포 치료제를 개발하는 신약개발 전문기업이다. 줄기세포 치료제 개발을 통해 인류의 삶을 근본적으로 변화시키는 것을 미션으로 하고 있다. 

지난 2015년 코스닥 상장 이후 아토피 피부염, 골관절염, 류머티스성 관절염 치료제 등 주요 파이프라인 연구개발에 매진하고 있으며, 현재 아토피 피부염 줄기세포 치료제 개발 선두에서 임상 3상을 진행 중이다.

Q. 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj., 아토피 피부염 치료제) 임상 3상 진행 현황은.
총 17개 기관에서 308명의 환자를 대상으로 진행하는 이번 ‘퓨어스템-에이디주’ 임상 3상(K0106)은 지난해 9월 첫 환자에게 투여를 시작했다. 현재 100여 명의 환자가 모집돼 임상시험이 진행되고 있다.

코로나19 확산 상황에서 대상자 모집이 어려울 것으로 생각됐는데, 줄기세포 치료제에 관한 환자들의 기대와 철저한 사전준비를 통해 순조롭게 진행되고 있다. 연내 환자 모집이 완료될 것으로 보인다. 이에 강스템바이오텍에서는 임상 3상에 전력을 다해 2024년에 품목 허가를 목표하고 있다.

Q. 퓨어스템-에이디주의 장기추적조사 중간 결과는.
2018년부터 최근까지 실시된 1차 아토피 피부염 3상 임상시험의 장기추적조사(K0102-E) 데이터를 검토한 결과, 투여 후 3년 시점까지 EASI-50(Eczema Area Severity Index에서 50% 개선) 달성률이 유의미한 수준으로 나타나 단회 투여 후 장기유효성이 확인됐다.

이 결과는 2019년 발표된 2a상 임상시험의 장기추적조사로부터 확인된 3년 시점의 EASI-50 개선 비율(78.6%, 14명 중 11명 개선)을 재현한 결과라고 생각하며, 특히 이번 결과는 이전보다 큰 표본(49명)에서 3년까지 장기유효성을 보여줬기에 그 중요성이 크다고 본다.

또한 2a상 임상시험의 장기추적조사에서 확인된 것처럼 안전성 평가에서도 시험약물과 연관된 중대한 이상반응은 확인되지 않았다. 이러한 결과는 퓨어스템-에이디주가 장기유효성을 개선할 수 있는 안전성이 확보된 약제라는 것을 시사한다.

Q. 이번 임상 3상 프로토콜의 개선점은.
우선 이전과 현재의 임상 3상에서는 임상의약품에 큰 차이가 있다. 이전 임상시험의 경우 동결보관 된 치료제를 해동한 후, 병원에 공급해 환자에게 투약했다. 이 경우 냉장 상태로 공급된 임상의약품의 세포 활성도가 장기간 확보되지 않아, 공급 후 투여가 지체될수록 약효가 감소할 수 있는 여지가 있었다. 이 점을 개선하기 위해 이번 임상 3상에서는 영하 70도 이하로 유지된 임상의약품을 냉동 상태로 병원에 공급하고, 환자에게 투약 직전 해동해 상온 노출 시간을 최소화했다. 이렇게 세포 활성도가 높게 유지된 상태로 환자들에게 투여되므로 유효성이 개선될 것으로 기대하고 있다. 

특히 동결 제형으로 공급된 임상의약품을 병원에서 직접 해동해 사용할 수 있도록 세포해동기(Purple Vie, 퍼플비)를 개발했다. 이는 기존 일반적인 해동기와 달리 물 없이도 해동이 가능해 해동시간이 짧고 일관된 품질을 유지할 수 있는 등, 퓨어스템-에이디주 임상에 최적화돼 있다.

Q. 대상자의 적극적인 참여 유도와 변수를 줄이기 위한 방안은.
임상디자인 측면에서는 임상시험계획서 준비과정에서부터 연구자들의 조기 참여를 통해 임상현장에서의 환경이 잘 반영될 수 있도록 했다. 또 임상에 참여하는 환자의 어려움을 감안해 시험약과 위약의 비율을 2:1로 변경하고, 전환설계를 도입해 참여자 전원이 시험약물을 투여받을 수 있도록 했다. 이에 따라 중등도 이상의 심한 증상을 가진 환자들이 임상시험에 필요한 준수사항을 잘 지킬 수 있도록 해, 전체적인 임상 품질이 제고될 것으로 기대된다.

특히 이번 임상시험에는 의사와 환자로부터 객관적이고 정확한 결과를 수집하기 위해 모바일 등 전자기기를 활용한 전자환자보고 서비스 eCOA(electronic Clinical Outcome Assessment) 솔루션을 도입했다. 이를 통해 임상결과 데이터 수집 중의 오류를 줄여 고품질의 유용한 데이터를 획득하게 됐다.

Q. 퓨어스템-에이디주의 경쟁력은.
퓨어스템-에이디주는 세포-환경 상호작용(Cell-environment Interaction)을 기반으로 복합경로(Multipathway)를 통해 손상된 면역체계 항상성을 복원하는 기전이다. 염증 환경에 존재하는 염증성 사이토카인 및 항원을 인지해, PGE2, TGF-beta, IDO와 같은 다양한 면역조절인자를 분비한다. 이에 따라 아토피 피부염 유발에 관여하는 면역세포의 활성을 다각적으로 조절함으로써 효과적으로 아토피 피부염 증상을 개선시킨다. 

이는 기존 치료제와 다른 퓨어스템-에이디주만이 가지는 혁신적인 기전이다. 특정 인자만을 '억제'해 증상을 개선시키는 기존 치료제와 달리, 증상유발에 관여하는 여러 종류 면역세포의 특성을 ‘세포 수준’에서 변화시키고 ‘조절’한다. 이에 따라 일률적 면역억제에 따른 부작용이 전혀 없으며, 단회 투여만으로도 그 효과가 장기적으로 유지되는 근본적 원인 치료 효과를 나타낸다.

Q. 퓨어스템-알에이주(FURESTEM-RA Inj., 류마티스성 관절염 치료제) 임상 2상 진행 현황은.
현재 1/2a상 투여를 완료하고 데이터 분석을 진행하고 있는 상태다. 2a 임상은 총 7개 임상기관에서 기존의 항류마티스제제에 불응인 중등도 이상 류마티스성 관절염 환자 30명을 대상으로 진행됐다. 현재 시험약을 투약받은 환자들에 대해 60개월까지 장기추적조사를 진행하고 있다.

1/2a상에 대한 결과는 올해 상반기 내 발표할 것이며, 이에 대한 면밀한 검토를 통해 연내 후속 2상을 위한 절차를 진행할 예정이다.

Q. 신약후보물질 파이프라인 사업 계획은.
퓨어스템-에이디주는 현대바이오랜드(구 SK바이오랜드)와 국내 독점판매권 및 기술전수 계약을 맺은 상태다. 해당 계약은 대규모 설비 투자에 대한 부담을 덜고 연구개발에 역량을 집중하기 위함이다. 이를 통해 초기에는 당사가 치료제를 생산하고, 제조기술이전 이후에는 현대바이오랜드와 공동생산할 예정이다.
 
또한 퓨어스템-에이디주는 글로벌 개발 선두에 있는 만큼 국내외 많은 제약사에서 관심을 보이고 있고, 글로벌 제약사와 기술검토를 진행한 바 있어, 해외진출 시기가 더욱 앞당겨 질 것으로 예상된다. 현재 강스템바이오텍에서는 국내외 품목 허가 및 시판, 글로벌 기술수출, 판권지역을 타깃으로 한 수출 등 글로벌 시장 진출 전략을 가속하고 있다.

Q. CDMO 사업 성과와 앞으로 계획은.
지난해 CDMO 사업을 통해 37억원 규모 3개의 프로젝트를 수주했다. 이를 통해 윤부줄기세포 생산과 품질시험, 엑소좀 생산과 관련 품질시험을 진행했다. 또 세포유전자체료제의 원료의약품 출발물질로 강스템바이오텍의 제대혈 줄기세포를 제공하며, 비임상 및 임상 시험용 세포유전자치료제도 수탁생산했다.
 
현재 강스템바이오텍은 글로벌 수준의 줄기세포 GMP센터와 고품질·고효율 세포 생산이 가능한 ’스마트 세포 배양 플랫폼‘ 기술을 보유했으며, 이 기술을 바탕으로 위수탁생산뿐만 아니라 의약품 생산 기획, 개발, 상용화 등 전 공정에 대한 고객사별 맞춤형 One Stop Service를 제공하고 있다.

Q. 줄기세포 초격차 전략기술 'SELAF' 플랫폼 소개와 경쟁력은.
SELAF(셀럽) 플랫폼은 줄기세포 분리 및 생산부터 임상까지 아우르는 줄기세포에 최적화된 One-Stop 플랫폼이다. 우수한 줄기세포를 선별해 대량생산하고 최첨단 동결제형 기술을 이용해 동결 및 해동까지 아우르는 기술이다.

제대혈유래 줄기세포는 다른 성체줄기세포 대비 분리가 어려운데, 강스템바이오텍에서는 생체 모사 환경 조성을 통한 줄기세포 분리방법으로 증식능, 분화능, 면역 조절능이 뛰어난 줄기세포를 분리해낼 수 있다. 자체 개발한 배양배지(KSB-3 Complete Medium Kit)를 사용해 세포의 크기와 상태를 균일하게 유지하며 고품질의 세포를 대량배양하고, 자동화 기기를 도입해 세포를 세척해 세포 생존율을 높게 유지하는 표준화된 제조공정으로 대량생산기술의 완성도를 높였다. 

또한 대량배양한 세포의 생존율을 최상으로 유지하며 동결 및 저장하기 위해서 자체 개발한 Cell box와 Tray(CryoSupport)를 사용해 세포를 동결 및 보관한다. 이를 활용하면 대량으로 세포를 동결 시, 냉매 순환을 최적화하고, 공정을 간소화시켜 세포 생존율을 높게 유지하며 세포를 동결 저장할 수 있다.

아울러 일반적으로 동결된 세포를 해동할 때는 항온수조(Water bath)를 이용해 해동하지만, 강스템바이오텍에서는 비접촉식 건조 해동시스템(Dry Thawing System) ‘Purple Vie Thawer’를 아모라이프사이언스와 공동개발했다. 이에 따라 무균성, 균일성, 추적성을 개선했다. 또 해동 시마다 생길 수 있는 바이알 간 온도 및 작업자 간의 편차를 줄여 해동 과정을 표준화했다.
    
Q. 강스템바이오텍의 미래 비전에 대해 말씀 부탁드린다.
강스템바이오텍은 희귀·난치성 질환 환자를 위한 줄기세포 치료제 개발을 목적으로 설립된 기업으로 그 소명을 다하고자 한다. 그동안 쌓아온 연구개발 기술을 토대로 줄기세포 및 차세대 바이오 의약품을 개발해 첨단재생바이오의약품 시장을 선도하는 글로벌 기업으로 성장해 나갈 것이다.
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