‘줄기세포치료제(Stem cells)’가 미래 바이오의약품 중 핵심 분야를 차지할 것이라는 전문가 의견이 나왔다. 특히 오랜 기간 연구를 통해 안전성과 재생력이 입증된 ‘중간엽줄기세포(Mesenchymal stem cells, MSCs)’의 활용성이 기대된다는 의견이다.

줄기세포치료제 연구개발 기업 관계자는 23일 “최근 미국 보스턴에서 열린 2023 국제줄기세포학회(ISSCR)에 참관객이 눈에 띄게 증가했다”면서 “미국 정부가 첨단재생의료 분야의 육성 의지를 내비치면서, 줄기세포치료제에 전 세계적인 관심이 늘고 있다”고 말했다. 그는 국내 줄기세포치료제 기술력이 선두 그룹에 속한 만큼, 이 분야에 관심과 지원이 어느 때보다 필요하다고 강조했다.

미국 정부는 지난 6월 보건첨단연구계획국(ARPA-H) 첫 번째 해결과제로 골관절염을 선정하며 ‘조직 재생’을 키워드로 꼽았다. 증상 완화 수준이 아닌, 근본적인 치료를 가능하게 하는 기술을 개발하겠다는 것이다. ARPA-H는 조 바이든 대통령이 국방고등연구계획국(DARPA)을 바이오헬스 분야까지 확장 및 관리하기 위해 설립했다.

미국 정부가 근본적 치료를 강조함에 따라, 관련성이 깊은 줄기세포치료제 분야에 관심이 집중되고 있다. 글로벌 시장 조사기관 데이타엠(DataM)은 전 세계 줄기세포치료제 시장이 2022년 58억 달러(약 7조8381억원) 규모로 집계됐고, 연평균 16.6%씩 성장해 2030년에는 191억 달러(약 25조8117억원)에 이를 것이라고 내다봤다.

줄기세포치료제는 크게 유형별, 세포 공급원별로 나눌 수 있다. 유형별론 동종줄기세포, 자가줄기세포로 구분할 수 있다. 세포 공급원 기준으론 지방 조직 유래 MSC, 골수 유래 MSC, 태반 및 제대혈 유래 MSC 등으로 분류된다.

줄기세포치료제 연구개발 기업 관계자는 “최근 여러 공급원을 활용한 다양한 줄기세포치료제가 연구개발되고 있다”면서 “이 중 오랜 기간 연구를 통해 안전성과 재생력이 확인된 성체줄기세포치료제 중 골수 유래 중간엽줄기세포 치료제의 성과가 특히 기대된다”고 전했다.

중간엽줄기세포는 다양한 세포 유형으로 분화할 수 있는 다분화능을 가진 기질세포를 가리킨다. 조골세포, 연골세포, 근육세포, 골수의 지방 조직을 만드는 지방세포 등, 다양한 세포로 분화할 수 있는 특징을 지녔다. 특히 최근 면역 시스템을 조절하고 염증을 억제할 수 있는 능력도 확인됐다. 이에 따라 면역질환 및 퇴행에 관련된 질환 치료제로도 연구개발이 이뤄지고 있다.

국내에선 코아스템켐온, 강스템바이오텍, 파미셀 등이 줄기세포 기반 치료제 파이프라인을 구축하고 연구개발을 선두에서 이끌고 있다. 중간엽줄기세포 분야에선 코아스템켐온이 임상 3상 및 조건부 허가를 받는 성과를 달성했다.

코아스템켐온은 중간엽줄기세포 기반 ‘뉴로나타-알주(Neuronata-R)’를 루게릭병(근위축성측삭경화증) 적응증으로 임상 3상을 진행 중이다. 뉴로나타-알주는 2014년 식품의약품안전처로부터 조건부 허가를 받아 시판되고 있다. 또 현재 정식 허가를 위한 임상 3상의 마지막 환자 모집이 완료됐다. 특히 코아스템켐온은 최근 국제 학회서 뉴로나타-알주의 시판 후 조사 데이터 일부도 발표했다.

코아스템켐온 관계자는 “루게릭병 환자 대상 시판 후 조사 데이터에서 뉴로나타-알주는 대조군 대비 생존 기간을 무려 19개월 연장시켰다”고 말했다. 연구 결과에 따르면 치료군의 생존 기간은 39.48개월, 대조군은 20.68개월로 분석됐다. 이 결과는 통계적 유의성도 확보됐다(p-Value, 0.001).

코아스템켐온은 뉴로나타-알주 외에도 △다계통위축증 중간엽줄기세포치료제 'CE111BR16'와 △루푸스 중간엽줄기세포치료제 'CE211AT15'를 임상 개발 중이다. 여기에 △CE211BR19(소뇌실조증) △CE211NS21(시신경척수염)과 배아줄기세포를 활용한 △Astrocyte(파킨슨병) 파이프라인을 구축했다. 또한 코아스템켐온은 자가면역 질환 신약개발 파이프라인으로 △CE211AT15(루푸스) △EV231LU20(섬유화증)도 구축해 연구개발하고 있다.