글로벌 제약바이오 시장에서 유전자치료제가 차지하는 비중이 더 확대될 것이라는 전문가 예측이 나왔다. 특히 유전자치료제의 전달체로 사용되는 바이러스 벡터(Viral vector) AAV(Adeno-associated virus, 아데노부속바이러스)는 코로나19 백신의 전달체 mRNA만큼 큰 성공을 거둘 수 있다고 평가했다.

글로벌 종합 생명공학 기업 벡터빌더(VectorBuilder) 호이 록 쳉(Hoi Lok Cheng) 박사는 18일 “100년 이상에 걸친 기초 과학연구를 통해, 최근 DNA와 RNA를 활용한 우수한 유전자치료제가 탄생하고 있다”면서 “앞으로 더 폭넓은 유전물질에 대한 이해를 바탕으로, 유전자치료제는 생명과학 분야에 새로운 패러다임을 제시할 것”이라고 밝혔다.

쳉 박사는 이날 생물학연구정보센터(BRIC)가 'AAV 유전자치료제 개발 전략'을 주제로 개최한 온라인 웨비나에서 '글로벌 유전자치료제와 AAV 전달체 동향'에 대해 발표했다. 벡터빌더는 세포·유전자치료제 기반의 연구개발, 제품 판매, CMDO 등 유전자 전달 기술 전 분야에서 서비스를 제공하고 있다. 

쳉 박사는 블록버스터로 성공한 유전자치료제의 공통점으로 우수한 '바이러스 벡터'를 꼽았다. 그 중에서도 AAV의 우수성을 강조했다. 바이러스 벡터는 유전물질(DNA, RNA 등)을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용하는 전달체를 가리킨다. 그는 “코로나19 백신을 통해 전달체로 사용되는 'mRNA'가 일반 대중들에까지 널리 알려졌다”면서 “바이러스 벡터와 이의 한 종류인 AAV도 mRNA와 마찬가지로 치료 효과를 내는 핵심 물질로서 큰 성공을 거둘 것으로 보인다”고 말했다.

실제로 그동안 치료가 어려웠던 희귀유전질환을 치료할 수 있는 유전자치료제들이 최근 잇달아 출시되며, 제약바이오 시장 판도를 흔들고 있다. 대표적으로 2019년 FDA에 승인된 척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마(Zolgensma)는 2022년 매출액이 22억 달러(약 2조9000억원) 규모로 집계됐다. 이에 앞서 2017년 FDA에 승인된 유전성망막질환(IRD) 치료제 럭스터나(Luxturna)도 연 매출 약 1조원으로 추산되고 있다. 글로벌 시장 조사기관 얼라이드 마켓 리서치(Allied market research)는 유전자치료제 시장이 2020년 60억 달러 규모(약 8조1000억원)에서 2030년에는 465억 달러(62조7750억원)로 연평균 22.5%씩 성장할 것으로 전망했다.

AAV를 전달체로 사용한 유전자치료제는 앞서 블록버스터로 성공한 졸겐스마, 럭스터나가 대표적이다. 또한 글로벌 규제기관에 승인받은 글리베라(Glybera), 록타비안(Roctavian), 업스타자(Upstaza) 등도 AAV를 전달체로 사용하고 있다. AAV는 다른 바이러스 벡터보다 면역 문제가 적고, 중추신경계와 근육 안구 등에도 유전자 전달이 가능해 활용도가 높다.

쳉 박사는 글로벌 유전자 전달체 시장이 2020년 4억5050만 달러(약 6081억원)를 기록했으며, 연평균 18.5%씩 성장해 2026년에는 12억 달러(약 1조6200억원)의 시장을 형성할 것이라고 내다봤다. 그는 “특히 AAV는 유전자치료제 전달체를 지배하고 있다고 해도 과언이 아닐 만큼, 많이 활용되고 있다”면서 “앞으로도 AAV의 활용은 지속될 것”이라고 전망했다.

그러나 AAV에도 한계는 있다. AAV는 혈청(Serotype)에 따라 유전자의 특이적 전달 효율성과 면역원성에서 차이가 나타나기 때문이다. 쳉 박사는 “개발자는 목표로 하는 치료제의 특성에 맞춰 AAV 기초 연구에서부터 타깃 AAV를 선택해야 한다”면서 “특히 AAV 혈청에 대한 면역반응과 중화항체 발생에 따른 전달 효율성 저하 문제를 극복하기 위한 초기 전략을 세워야 한다”고 강조했다.