한국이 '자체 CAR-T 치료제 개발 및 제조’ 국가가 될 것으로 기대된다. 전세계적으로 미국, 중국에 이어 세 번째다. 큐로셀이 개발한 CAR-T 치료제가 임상 후기 단계에 진입했고, GMP 제조소까지 구축되면서 실현 가능성이 높아지고 있다. 

큐로셀은 CAR-T 세포의 기능 저하 요인으로 지적돼온 면역관문수용체를 제거하는 OVIS^TM 기술을 세계 최초로 개발했다. CAR-T 치료제는 면역 'T세포'와 '유전자 조작'의 기술이 접목된 신개념 항암제다. 이 기술력을 인정받아 국내 처음으로 식품의약품안전처로부터 CAR-T 임상시험도 승인받았다. 이 기술이 적용된 CAR-T ‘안발셀(Anbal-cel)'은 ’미만성거대B세포림프종'과 ‘재발 및 불응성 성인 급성림프구성백혈병’을 적응증으로 각각 임상 2상, 1상이 진행 중이다. 두 질환 모두 치료가 어렵고 재발도 잦아, 미충족 의료수요가 매우 큰 질환이다.

큐로셀은 상업용 CAR-T 치료제를 생산할 수 있는 GMP 제조소도 지난 4월 완공했다. 큐로셀 CAR-T 센터는 GMP 공장과 연구소, 2개 동으로 이뤄졌다. 지하 1층부터 지상 5층까지 총 연면적 1만7325㎡(5200평) 규모로 구축됐다. 

큐로셀 관계자는 17일 “미만성거대B세포림프종 타깃 임상 2상의 마지막 환자 투약이 10월 둘째주에 완료됐다”면서 “올해 내 2상을 마무리하고, 내년 상반기 내에 권위 있는 국제 학회를 통해 2상 최종 결과를 발표할 것”이라고 밝혔다. 큐로셀은 임상 2상 결과를 바탕으로 식약처에 조건부 허가를 신청, 신속한 상업화를 추진할 계획이다.

큐로셀이 공개한 미만성거대B세포림프종 임상 2상 중간결과에 따르면 전체 41명 중 유효성 분석자 38명에서 1차유효성평가변수인 객관적반응률(ORR)과 완전관해율(CRR)이 각각 84%, 71% 나왔다. 이는 킴리아의 임상 결과인 객관적반응률 53%, 완전관해율 39% 대비 긍정적인 결과다. 특히 안전성에서도 킴리아 대비 3등급 이상 이상반응이 최대 8%까지 낮았다.

큐로셀이 허가 획득에 성공하면 현재 외국에 전량 의존하는 CAR-T 국산화와 더불어 건강보험 재정을 절약할 수 있는 단초가 된다. 현재 식약처 품목허가를 받은 CAR-T는 노바티스의 킴리아와 얀센의 카빅티뿐이다. 킴리아는 비급여 시 1회 투약비용이 약 4억원에 달한다. 현재 킴리아는 건강보험 급여가 적용, 환자 부담금은 약 600만원 선이다. 글로벌 시장 조사기관 프로스트 앤 설리번에 따르면 2021년 글로벌 CGT(세포·유전자치료제) 시장은 46억7000만 달러(약 6조756억원) 규모로 집계됐고, 2027년에는 417억7000만 달러(약 54조3427억원)에 이를 전망이다.

큐로셀은 CAR-T 치료제 생산 역량을 바탕으로 국내에선 코스닥 상장에 나서는 한편, 국외 진출도 계획하고 있다. 

큐로셀은 20일부터 26일까지 수요예측, 31일~11월 1일 공모주 청약을 실시한다. 큐로셀은 올해 초 기술평가에서 A·BBB 등급을 획득하며 9월 7일, 두 번째 도전 만에 상장예비심사를 통과했다. 큐로셀은 희망 공모가 밴드 2만9800~3만3500원을 제시, 500억원 규모 자금을 조달할 계획이다. 총 공모주식수는 160만주며 상장예정일은 11월 중순으로 예정돼 있다.

큐로셀 관계자는 “큐로셀의 GMP 제조소를 국내와 아시아 CAR-T 치료제 생산의 허브로 발전시킬 것”이라고 강조했다. 대부분의 CAR-T 치료제가 미국과 유럽에서 개발 및 생산되면서 발생하는 아시아 공급 부족 문제를 큐로셀이 CAR-T 제조소를 통해 해결해 나간다는 것이다. 큐로셀은 이 전략을 인앤아웃(IN & OUT) 전략이라고 이름 붙였다.

큐로셀 관계자는 “후속 임상 프로젝트인 성인 급성림프구성백혈병 타깃 1상도 지난 7월 개시된 후, 현재까지 특이적인 이상 사례 없이 우수한 안전성을 보여주고 있다”면서 “큐로셀의 우수한 CAR-T 기술력과 생산력을 바탕으로 ‘국가대표 CAR-T 치료제’ 개발에 성공하겠다”고 전했다.