“신약개발 벤처기업에 최대 난점은 성공 여부가 불확실하다는 점이다. 파로스아이바이오는 성공 공식으로 일컬어지는 ‘AI(인공지능) 신약개발’과 ‘난치성 희귀질환’ 타깃 전략을 통해 신약개발 성공 가능성을 3배 이상 끌어올렸다.”

파로스아이바이오 윤정혁 대표이사는 10일 서울 여의도 콘래드 호텔에서 진행된 코스닥 상장 기자간담회에서 파로스아이바이오의 신약개발 성공 가능성에 대해 이같이 자신 있게 밝혔다.

파로스아이바이오는 10~11일 수요예측, 17~18일 청약을 거쳐 27일 코스닥에 상장할 예정이다. 공모주식수는 140주며, 공모예정금액은 최대 252억원이다. 주관사는 한국투자증권이다.

윤 대표는 신약개발 벤처기업이 가진 가장 큰 불안요소인 막대한 개발 비용과 장시간 소요되는 개발 기간을 AI 신약개발 플랫폼과 난치성 희귀질환 타깃 전략이 해결해 줄 수 있다고 강조했다.

신약개발은 막대한 비용과 오랜 연구 기간이 필요하지만 벤처 기업은 이를 감당할 자금이 턱없이 부족하다. AI 신약개발과 난치성 희귀질환 타깃은 효율성을 극대화 함으로써 신약개발 벤처의 한계를 극복할 수 있는 가장 합리적인 방안으로 꼽히고 있다. 

 한국보건산업진흥원과 AI신약개발지원센터에 따르면 AI 신약개발은 기존 15년이 소요되는 개발 기간을 절반 수준인 7년 정도로 감소시킬 수 있다. 또 연구개발 비용도 50% 이하로 대폭 줄일 수 있다. 아울러 국가신약개발사업단은 2022년 FDA가 승인한 신약 중 절반이 넘는 54%(20건)가 난치성 및 희귀의약품 치료제였고, 미충족 의료수요 해결을 위한 가속승인도 16%(6건)로 집계됐다.

윤 대표는 “자체 개발한 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’는 연구개발 비용과 기간을 크게 감소시킬 수 있는 파로스아이바이오의 최대 강점”이라며 “특히 AI를 활용해 사람이 할 수 없는 방대한 양의 테스트를 통해 도출된 신약후보물질은 안전성과 유효성에서 더 우수하다”고 말했다.

또한 파로스아이바이오가 난치성 희귀질환을 타깃하는 개발 전략도 효율성을 올리는 대표적인 방법이다. 고혈압 또는 당뇨병과 같은 일반적인 질환에 대한 신약 승인은 임상 3상까지 전 과정을 마치고도, 기존 사용 중인 의약품 대비 우월성을 입증해야 한다. 반면 난치성 희귀질환은 현재 사용할 수 없는 치료제가 없기 때문에 FDA EMA 등, 규제기관에서 조건부 승인 제도를 통해 임상 2상의 결과로 우선 사용 및 판매를 승인한다. 즉, 가장 많은 비용과 긴 기간이 소요되는 임상 3상을 정당한 방법으로 건너 뛸 수 있는 전략인 셈이다.

파로스아이바이오의 선두 파이프라인 PHI-101은 급성골수성백혈병(이하 AML)에 대해 2019년 미국 FDA로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다. 또 다른 유망 파이프라인 PHI-501도 악성 흑색종 등 난치성 고형암에 대해 2021년 희귀의약품지정을 받았다. PHI-101은 AML 환자에게서 최대 30% 발현되는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이에 작용하는 표적항암제다. 파로스아이바이오는 현재 PHI-101-AML에 대해 국내와 호주에서 임상 1상을 진행 중이다.

파로스아이바이오 한혜정 CDO(최고개발책임자)는 "임상 1상에서 총 19명 환자에게 PHI-101을 투여한 결과, 골수악성세포 비율이 평균 77% 감소하는 강력한 항암효과를 보였다”면서 “특히 환자 4명에게서 정상 수준인 완전관해(CR)가 관찰됐다”고 밝혔다.

한 CDO는 PHI-101가 같은 기전의 현재 사용 중인 일본 아스텔라스의 ‘조스파타(Xospata, 성분명 Gilteritinib)’보다 더 우수하다는 입장이다. 임상 1상 대상자 중 조스파타 치료 후 재발 또는 불응자에게서도 강력한 항암효과가 관찰됐다는 이유에서다.

한 CDO에 따르면 조스파타의 재발 및 불응한 환자 5명에게서 PHI-101은 임상적 효능이 나타났다. 특히 5명 중 2명에게선 완전관해가 확인됐다. 또한 유사한 조건에서 PHI-101의 객관적반응률(ORR)은 67%인데 반해, 조스파타는 47.3% 수준으로 PHI-101이 더 우수하다. 아울러 PHI-101을 28일간 투여했을 때 용량제한독성(DLT)도 관찰되지 않아 우수한 안전성과 유효성이 입증됐다.

파로스아이바이오는 임상 1상에 대한 자세한 결과를 오는 12월 미국 혈액암학회에서 공개할 예정이다. 한 CDO는 “파로스아이바이오는 코스닥 상장이라는 도약을 통해 글로벌 기술이전 및 조기 상용화를 이뤄 글로벌 바이오텍으로 거듭나겠다”고 밝혔다.