미국 FDA가 난치성 및 희귀유전질환 치료제를 연이어 승인하고 나섰다. 알츠하이머 치료제 ‘레켐비(Leqembi)’와 듀센근이영양증(DMD) 치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’가 그 주인공이다. 국내에서도 많은 기업이 이 질환을 타깃으로 신약개발에 매진하고 있어 귀추가 주목된다.

FDA는 7일 바이젠과 에자이가 공동 개발한 알츠하이머 치료제 레켐비를 정식승인했다. 이에 앞서 6월 DMD 치료제 사렙타 테라퓨틱스의 엘레비디스를 가속승인했다. 레켐비는 1월 가속승인된 지 약 6개월 만에 정식승인을 받게 됐다. 알츠하이머 치료제로는 최초의 성과다. 또한 엘레비디스도 최초의 DMD 치료제가 됐다. FDA가 그동안 신약 불모지였던 난치성 및 희귀유전 질환 분야에 연이어 승인을 결정함에 따라 이 분야에서 신약을 개발 중인 국내 기업에도 긍정적으로 작용할 전망이다.

실제 FDA는 환자의 치료받을 권리를 최우선으로 난치성 질환과 희귀유전질환에 대한 신속하고 유연한 심사 기조를 유지하고 있다. 2022년 FDA가 승인한 신약 중 절반이 넘는 54%(20건)가 난치성 및 희귀의약품 치료제였다. 또한 미충족 의료수요 해결을 위한 가속승인도 16%(6건)로 집계됐다.

국내 알츠하이머 신약개발은 젬백스엔카엘과 아리바이오가 선두에서 이끌고 있다. 젬백스엔카엘은 알츠하이머를 타깃으로 'GV1001'의 국내 임상 3상과 미국 및 유럽 7개국에서 임상 2상을 진행 중이다. GV1001은 인간 텔로머라제(Telomerase)의 핵심 부분인 16개 아미노산 서열을 이용, 합성한 펩타이드(Peptide) 기반 물질이다. 텔로머라제는 노화 인자 텔로미어(Telomere)의 노화를 저해해 DNA와 세포의 노화를 저해하는 효소다.

특히 젬백스엔카엘은 지난 5월 삼성제약에 GV1001의 국내 임상개발 및 상업화 권리를 1200억원 규모로 라이선스 아웃 했다. 젬백스엔카엘은 확보한 자금력을 기반으로 글로벌 임상시험에 매진할 계획이다.

아리바이오도 알츠하이머 치료제 'AR1001'의 국내와 미국에서 임상 3상을 진행 중이다. 또 삼진제약과 1000억원 규모로 AR1001에 대한 국내 상업화 권리를 이전, 글로벌 임상개발 비용을 확보했다. AR1001은 알츠하이머의 대표적인 원인 단백질 아밀로이드 베타(Aβ) 표적과 함께 복잡한 알츠하이머에 다중기전으로 작용하는 것이 특징이다.

이 외에도 이수앱지스, 엔케이맥스, 샤페론, 바이오오케스트라, 메디헬프라인, 브이티바이오, 지뉴브, 지엔티파마 등이 알츠하이머치료제를 개발하고 있다.

또한 DMD 치료제 개발 기업에는 이뮤노포지와 이엔셀이 대표적이다. 이뮤노포지는 DMD 적응증으로 'PF1801'에 대한 미국 임상 2상을 진행 중이다. 특히 PF1801는 FDA  희귀의약품지정(ODD)을 받아 신속한 심사, 연구개발 비용 등 다양한 혜택을 받을 수 있다.

이에셀도 같은 적응증으로 6월 식품의약품안전처로부터 ‘EN001’의 임상 1b/2상을 승인받았다. EN001은 1상에서 6명의 DMD 환자에게 투여한 결과,  환자 모두에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았다. 특히 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 나타나지 않아 안전성을 확보했다.

국내 희귀유전질환 신약개발 바이오텍 관계자는 “과거에는 FDA가 신약을 승인할 때 완벽한 자료를 기반으로 승인하는 경향이 있었으나, 최근에는 환자의 치료받을 권리와 미충족 의료 수요 해결을 최우선으로 하고 있다”고 밝혔다. 그는 FDA의 이러한 유연한 심사 기조는 국내 바이오텍 입장에서도 성공 가능성을 통한 지속적인 연구개발과 라이선스 거래에 긍정적인 작용을 한다고 덧붙였다.