“파킨슨병 신약후보물질 TED-A9은 아시아에서 최초로 임상시험을 승인받은 인간배아줄기세포 유래 도파민 신경전구 세포치료제다. TED-A9은 동물실험에서 우수한 유효성과 안전성이 입증돼, 임상시험에서도 긍정적인 결과가 기대된다. 미충족 의료수요가 큰 파킨슨병의 First in class(계열 내 최초) 신약 개발에 성공해 난치병 정복 선두주자가 되겠다.”
 

△강세일 대표.(사진=권혁진 기자)

강세일 에스바이오메딕스 대표의 말이다. 강 대표는 지난 8일 서울 여의도 CCMM빌딩에서 열린 에스바이오메딕스 기업공개(IPO) 기자간담회에서 IPO를 발판 삼아 진행 중인 임상시험을 성공으로 이끌겠다고 포부를 밝혔다.

에스바이오메딕스는 기존 세포치료제의 한계를 개선한 '질환특이적 세포치료제' 개발을 목표로 하는 신약개발 전문기업이다. 에스바이오메딕스는 TED(국제 표준화 배아줄기세포 분화 기술)와 FECS™(3차원 기능성 스페로이드 구현 기술) 원천 플랫폼 기술을 바탕으로 코스닥 기술특례 상장을 목표로 하고 있다.

TED는 모든 배아줄기세포와 유도만능줄기세포로부터 보편적이고 효율적인 신경전구세포(NPC)로 분화시키는 원천 기술이다. FECS는 2D 단일 세포군을 3D 스페로이드로 구현해 세포기능을 활성화 및 강화하는 기술이다.
 

 
에스바이오메딕스는 현재 5개 파이프라인에 대한 임상시험을 진행 중이다. 각광받고 있는 파이프라인 TED-A9(파킨슨병치료제)와 더불어 △TED-N(척수손상치료제) △FECS-Ad(중증하지허혈치료제) △FECS-DF(눈가주름 개선) △큐어스킨(함몰 여드름 흉터 치료제)이 임상시험이 진행 중이다. 이외에도 3개 파이프라인을 구축, 총 8개의 파이프라인을 보유했다.

강 대표는 “TED-A9은 파킨슨병의 증상 완화나 지연이 아닌, 근본적인 치료를 목표로 하고 있다”라며 “TED-A9은 파킨슨병 환자에게서 특이적으로 사멸되는 중뇌 흑질부 A9 도파민 신경세포의 대체제로 작용한다. TED-A9을 이식해 대체함으로써 근본적 치료를 가능하게 한다”고 말했다.

이어 “TED-A9은 원숭이와 렛트 질환 모델에서 이식된 도파민 신경전구세포의 생착과 도파민 활성 기능이 확인됐다”라며 “우수한 비임상시험 데이터를 식약처로부터 인정받아, 해당 기전으로는 아시아에서 최초로 임상시험을 승인받았다”고 강조했다.
 

△영장류(Marmoset Monkey) 효능시험.(출처=에스바이오메딕스 홈페이지 캡쳐)

강 대표가 발표한 데이터에 따르면 MPTP(1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine) 원숭이 모델 여섯 마리 중 세 마리에 TED-A9을 투여(이식)한 결과, PD Score(파킨슨병 환자 평가 점수)가 투여 후 2주부터 감소했다. 특히 최대 28주까지 PD Score가 지속해서 감소, 정상 수준까지 개선되며 파킨슨병에 치료 효과가 입증됐다.

또 PET-CT 분석을 통해 TED-A9 투여에 따른 도파민 활성도와 기간을 측정한 결과, 투여 후 시간이 지남에 따라 도파민 활성도는 증가했고, 32주까지 도파민 활성이 유지됐다.

특히 TED-A9은 글로벌 경쟁 약물인 미국 로렌스 스투더(Lorenz Studer) 교수의 후보물질과 스웨덴 말린 파르(Malin Parmar) 교수의 후보물질보다 행동 회복에서 더 빠른 개선 효과를 나타냈다. TED-A9는 투여 후 2개월부터 행동 개선 효과가 나타났지만, 로렌스 스투더 교수의 후보물질은 투여 후 5개월, 말린 파르 교수의 후보물질은 투여 후 4개월부터 행동 개선 효과가 나타났다.

강 대표는 TED-A9이 경쟁 약물보다 효능뿐만 아니라 상업성에서도 보다 우월하다고 주장했다. 그는 “에스바이오메딕스는 25일 만에 6조개의 A9 도파민 신경전구세포를 생산할 수 있는 세포대량생산 기술을 보유했다”라며 “이는 1회 분화 시, 약 50만명 이상의 환자에게 투여할 수 있는 양이다. 경쟁 기업 대비 약 1100배가량 높은 수율”이라고 강조했다.

로렌스 스투더 교수의 기술은 16일 내 약 100억개, 말린 파르 교수의 기술은 16일 내 38억개의 세포를 생산할 수 있는 것으로 알려져 있다.

TED-A9은 지난 1월 12일 식품의약품안전처로부터 임상 1/2a상이 승인됐다. 에스바이오메딕스는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과 환자를 대상으로 동종배아줄기세포 유래 도파민 신경전구세포 이식 요법의 안전성 및 탐색적 유효성을 평가한다. 임상시험은 연세대학교 의과대학 세브란스병원에서 진행되며, 현재 대상자 모집 중이다. 에스바이오메딕스 관계자는 올해 상반기 내에 임상시험을 개시할 것이라고 밝혔다.

한편 에스바이오메딕스 공모 일정은 오는 28일과 29일 수요 예측을 통해 31일 공모가액을 확정하고, 4월 3일과 4일 청약 예정 및 6일 납입 후, 13일에 상장할 예정이다.