첨단바이오의약품의 성공적인 개발과 품목허가를 위해선 기업, 규제기관, CRO(의약품 개발 대행 기관) 등 각 전문 분야의 긴밀한 협력이 필요하다는 전문가 의견이 제시됐다. 첨단바이오의약품은 복잡한 연구개발 및 인허가 절차가 필요하고, 특히 환자에게 사용된 기간이 길지 않으므로 아직 명확한 개발 프로세스가 확립되지 않았다는 이유에서다.

씨엔알리서치 김진학 상무는 2일 노보텔엠배서더 서울 동대문 호텔에서 열린 ‘제7회 미래의학춘계포럼’에 연자로 참여, 첨단바이오의약품의 성공적인 개발과 품목허가를 위한 전략을 내놨다.

첨단바이오의약품은 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학치료제 등 △사람 또는 동물의 살아있는 세포를 체외에서 배양 및 증식하거나 추가적인 조작을 통해 제조한 의약품 △유전물질의 발현에 영향을 주기 위한 의약품 △조직의 재생, 복원, 대체를 목적으로 하는 의약품 등을 말한다. 즉, 최근 개발된 최첨단 기술이 적용된 바이오의약품 일부를 가리킨다. 대표적으로 유전공학과 면역세포 기술이 접목된 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제를 들 수 있다.

김 상무는 “첨단바이오의약품은 다양한 전문 분야와의 의사소통을 통해 인허가 프로세스가 진행되는 경우가 많다"면서 "케미컬의약품과 같이 명확한 개발 및 허가 프로세스가 아직 확립되지 않았기 때문에 연구개발 전주기에 걸쳐 다양한 전문가들과 긴밀한 협력을 이어가야 한다”고 강조했다.

특히 김 상무는 최근 여러 기업에서 첨단바이오의약품 개발에 나섰지만, 국내 관련 기업들은 소규모 형태로 전문 인력 부족, 인허가의 이해도 부족으로 개발에 난항을 겪는 사례가 발생하고 있다며 주의를 당부했다.

김 상무에 따르면 유전자치료제는 현재 이용 가능한 다른 치료법과 비교해 안전성과 유효성이 명백히 개선된 경우에만 허가받을 수 있다. 이 외에는 허가가 불가하다. 특히 다른 치료법 대비 명백한 개선을 입증하기 위해선 개발 초기부터 신약후보물질의 작용기전과 유효성을 증명할 수 있는 데이터를 충분히 만들어야 하는데, 이 데이터를 인정받기 위해선 식품의약품안전처 등 전문가와 지속적인 의사소통이 필수라는 것이다.

또한 김 상무는 “많은 기업에서 첨단바이오의약품의 조건부 허가를 공략하고 있지만, 현재 여러 질환에 대한 치료제가 나온 경우가 많아 조건부 허가를 받기 까다로운 상황”이라며 “연구개발 전략을 최신 인허가 규정에 맞도록 전문적이고 체계적으로 설정해야 한다”고 강조했다.

실제 국내 바이오의약품 기업은 작은 규모가 대다수로 자체적으로 의약품 개발 과정을 해결하기엔 어려운 상황이다. 한국바이오협회가 발간한 ‘2021년 기준 국내 바이오산업 실태조사 보고서’에 따르면 바이오의약 분야 기업 329곳 중 1~49명으로 구성된 기업은 48.9%(161곳)로 절반에 육박했다. 50~299명으로 구성된 기업도 32.5%(107곳)로, 이 둘을 합치면 80%가 넘는 것으로 나타났다. 종사자 1000명 이상 기업은 단 16곳에 불과했다.

종사자 100명 미만의 코스닥 상장사 ‘바이오텍’ 관계자는 “첨단바이오의약품 개발 과정은 매우 복잡하고, 그 과정과 규정이 시시각각 변하는 경우가 많다”며 “제품 개발 성공을 위해선 전문 기관과 소통과 협력이 필수”라고 말했다.

현재 식약처는 의약품 개발 과정의 어려움을 함께 해소하고자 사전상담 제도를 운용하고 있다. 사전상담은 의약품 개발 과정 전반에 걸쳐 방향, 계획, 결과 등을 최신 규정에 맞도록 조언하고 상담해 주는 제도다. 그러나 사전상담은 법적인 구속력은 없다.

발표 후 이어진 ‘CRO가 첨단바이오의약품의 성공적인 개발과 품목허가를 위해 할 수 있는 역할’에 대한 질문에 김 상무는 “최근 국내 CRO의 전문성과 역량이 국제 수준을 상회할 만큼 성장했고, 특히 첨단바이오의약품 분야에서 국내 CRO 시스템 퀄리티는 매우 우수한 편”이라며 “기업의 연구개발에 더 밀접하고 신속하게 협력함에 따라 연구개발 성공 가능성을 높일 수 있다”고 답했다.

한편 이번 포럼은 미래의학연구재단(이사장 전승호)과 서울대학교병원 세포치료실용화센터(센터장 김효수)가 ‘차세대 혁신 기술의 최신 동향과 비전’을 주제로 공동 주최했다. 이번 포럼에선 미래의학산업분야 생태계 확산을 위해 산·학·연·병·벤처를 연계하는 오픈이노베이션이 강조됐다.