미국 워싱턴州 시애틀 인근도시 보셀에 소재한 동종계열 최초/동종계열 최고 표적 항암제 개발 전문 생명공학기업 이뮤놈社(Immunome)는 바레가세스타트(varegacestat)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사가 개시될 수 있게 됐다고 8일 공표했다.

경구용 1일 1회 복용 감마 분해효소 저해제(GSI)의 일종인 바레가세스타트는 성인 데스모이드 종양(desmoid tumor) 환자들을 위한 치료제로 지난 4월 말 허가신청서가 제출된 바 있다.

비 전이성 연조직 육종의 한 유형에 속하고 재발 위험성이 높은 데다 공격적인 섬유종증(纖維腫症)의 일종으로도 알려진 데스모이드 종양은 미국에서 연간 1,000~1,650명 정도가 진단받는 것으로 알려져 있다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 4월 28일까지 바레가세스타트의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

이뮤놈社의 클레이 B. 시걸 대표는 “FDA가 바레가세스타트의 허가신청 건을 접수한 것이 비단 이뮤놈 뿐 아니라 데스모이드 종양 환자들을 위해서도 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라면서 “우리는 핵심적인 전체 효능목표들에 걸쳐 견고한 임상자료가 확보되어 뒷받침하고 있는 바레가세스타트가 중요한 경구용 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

이에 따라 우리는 FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것이라고 시걸 대표는 다짐했다.

바레가세스타트의 허가신청서는 임상 3상 ‘RINGSIDE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 진행성 데스모이드 종양 환자들을 대상으로 바레가세스타트의 효능을 평가한 시험례이다.

핵심적인 시험결과들을 보면 첫째로, 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 84% 감소한 것으로 나타났다.

둘째로, 맹검사외중앙평가(BICR)를 진행한 결과 바레가세스타트를 복용한 피험자 그룹의 객관적 반응률이 56%에 달해 플라시보 대조그룹의 9%를 크게 상회하는 등 전체적인 핵심적 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 분석됐다.

셋째로, 바레가세스타트를 복용한 피험자 그룹은 12주차에 가장 심한 통증 강도가 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

이와 함께 임상적으로 괄목할 만한 격차는 4주차에 첫 번째 평가를 진행한 시점에서부터 관찰됐다.

넷째로, 탐색적 분석에서 맹검사외중앙평가를 진행했을 때 바레가세스타트를 복용한 피험자 그룹은 종양의 부피가 최대 83% 감소한 것으로 나타나 오히려 11%가 증가한 플라시보 대조그룹과 확연한 격차를 드러내 보였다.

다섯째로, 바레가세스타트는 대체로 양호한 내약성을 나타내면서 관리할 만한 안전성 프로필을 내보여 감마 분해효소 저해제 계열에 속하는 다른 약물들과 대동소이했다.

피험자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 피로, 발진, 구역 및 기침 등이 보고됐다.

아울러 대부분(95%)의 부작용은 등급별로 볼 때 1급 또는 2급으로 수반됐다.

시험에서 도출된 결과는 지난 5월 29일~6월 2일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.