미국 펜실베이니아州 피츠버그에 소재한 국소도포형‧경피형 희귀 피부질환 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 크리스탈 바이오텍社(Krystal Biotech)는 자사의 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 환자용 상처 치료제 ‘비주벡’(Vyjuvek: 베레마진 게페르파벡-svdt 또는 B-VEC)의 허가신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 지난달 28일 공표했다.

‘비주벡’은 출생시점부터 제 7형 콜라겐 알파 1 사슬(COL7A1) 유전자에 변이를 나타내는 이영양성 수포성 표피박리증 환자들이 사용대상이다.

자문위는 ‘비주벡’을 의료기관 또는 가정에서 모두 투여할 수 있는 치료제로 승인토록 권고했다.

‘비주벡’이 허가를 취득할 경우 비단 의료인 뿐 아니라 교육을 거친 환자 또는 간병인 등에 의해 투여가 가능할 것이라는 의미이다.

앞서 FDA는 지난 2023년 5월 ‘비주벡’의 발매를 승인한 바 있다.

EU 집행위원회는 ‘비주벡’의 승인 유무에 대한 결정을 오는 2/4분기 중으로 도출할 수 있을 전망이다.

독일 프라이부르크대학 의과대학의 크리스티나 하스 교수(피부의학)는 “이영양성 수포성 표피박리증 환자들에게 유전적 결함을 고치고, 환자들의 삶에 진정한 변화를 가능케 해 줄 최초의 치료제가 공급될 수 있을 것이라는 희망을 갖게 된 것이 대단히 고무적”이라면서 “이처럼 복잡한 이영양성 수포성 표피박리증의 병태생리적 측면의 최초 단계에서부터 대응이 가능토록 해 줄 ‘비주벡’은 획기적인 치료제의 하나”라고 강조했다.

심지어 영‧유아들에게조차 간편하고 비 침습적인 방식으로 사용할 수 있는 ‘비주벡’의 장점은 놀라움이 앞서게 하는 부분이라고 하스 교수는 덧붙였다.

프랑스 파리에 소재한 네케르 소아환자병원의 크리스틴 보데머 교수(피부의학)는 “출생시점부터 증상이 나타난 환자들에게 이처럼 간편하면서도 지속적으로 상처 부위를 봉합해 주는 국소용 치료제를 확보할 수 있게 될 것이라는 점은 대단히 환영할 만한 소식”이라면서 “지금까지 지속적인 상처 부위의 봉합을 가능케 해 주는 치료제는 존재하지 않았다”고 말했다.

이는 이영양성 수포성 표피박리증 환자들을 위해 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이자 유전성 피부질환을 치료할 획기적인 유전자 치료제라는 새로운 접근방법을 제시해 주는 것이라고 덧붙이기도 했다.

자문위는 학술지 ‘네이처 메디슨’誌와 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 각각 게재된 임상 1/2상 ‘GEM-1 시험’과 임상 3상 ‘GEM-3 시험’의 결과를 포함해 포괄적인 임상시험 자료를 근거로 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 것이다.

이들 시험에서 제 7형 콜라겐 알파 1 사슬(COL7A1) 유전자가 성공적으로 전달된 것으로 입증된 데다 ‘비주벡’을 국소투여한 후 지속적인 상처 봉합이 관찰됐다.

‘비주벡’의 장기적인 효능 및 안전성은 크리스탈 바이오텍 측이 미국에서 진행하고 종료한 개방표지 연장시험에서 도출된 결과와 지난 2023년 미국시장에서 ‘비주벡’에 발매에 들어간 이래 축적된 실제 임상현장 치험례 등을 통해 뒷받침됐다.

크리스탈 바이오텍社의 수마 크리슈난 연구‧개발 담당대표는 “자문위가 ‘비주벡’의 허가를 권고한 것이 유럽 각국의 이영양성 수포성 표피박리증 환자들에게 최초의 교정 치료제(corrective therapy)를 공급하고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다”면서 “치료를 개시하고 유지하는 데 걸림돌을 감소시키고 접근성 확대를 향상시키는 것이 우리의 목표”라고 말했다.

크리스탈 바이오텍社의 로랑 구 유럽지사장은 “유럽에서 우리 팀이 크리스탈 바이오텍의 미국시장外 첫 번째 제품발매를 준비하기 위해 부단한 노력을 기울이고 있다”면서 “자문위의 권고에 따라 우리는 올해 중반경 독일시장에서 발매가 개시될 수 있도록 할 것”이라고 말했다.

‘비주벡’은 올해 말경 프랑스시장에서도 선을 보이는 등 더 많은 수의 환자들이 ‘비주벡’에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.