CSL 베링 K.K.社(CSL Behring)는 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 ‘안뎀브리’(Andembry: 가라다시맙) 피하주사제 200mg 펜 제형이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 발매를 승인받았다고 20일 공표했다.

‘안뎀브리’는 유전성 혈관부종의 급성발작을 예방하기 위한 적응증으로 허가를 취득한 것이다.

이와 함께 ‘안뎀브리’는 장기간에 걸쳐 유전성 혈관부종을 예방하기 위해 월 1회 피하주사하는 최초의 프리필드 펜 제형으로 발매를 승인받은 것이다.

또한 ‘안뎀브리’는 최근 호주, 영국 및 유럽연합(EU)에 이어 일본에서도 허가를 취득했다.

CSL 베링 K.K.社는 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 계열사로 미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아에 소재한 가운데 희귀‧중증질환 치료제들을 개발하는 데 주력하고 있는 CSL 베링社(CSL Behring)의 일본 내 자회사이다.

‘안뎀브리’는 일본 최초로 제 12a 활성인자(Factor Ⅶa)를 억제하도록 설계된 휴먼 모노클로날 항체의 일종이다.

제 12a 활성인자는 연쇄반응(cascade of events)이 나타나도록 하고 신체의 다양한 부위에서 혈관부종이 발생하도록 하는 것으로 알려져 있다.

CSL社의 빌 메자노테 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “유전성 혈관부종 증상을 관리하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 나타내는 치료제가 ‘안뎀브리’라 할 수 있을 것”이라면서 “환자 중심의 간편한 약물투여 방법을 통해 장기간에 걸쳐 증상을 조절할 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

오롯이 CSL에 의해 발굴되고 개발이 진행되어 회사 최초로 허가를 취득한 재조합 모노클로날 항체인 ‘안뎀브리’는 유전성 혈관부종 분야의 연구와 치료를 최적화하기 위해 지난 40여년 동안 사세를 집중한 끝에 얻어진 성과물이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

유전성 혈관부종은 파괴적인 데다 생명을 위협할 수 있는 희귀, 만성 유전성 질환의 일종으로 재발하고 예측할 수 없는 혈관부종의 급성발작을 수반하는 증상을 말한다.

고통스러운 데다 복부, 후두, 안면 및 사지 말단부위 등 신체의 다양한 부위들로 확산될 수 있는 것으로 알려져 있다.

이에 따라 일본에서 유전성 혈관부종은 ‘원발성 면역결핍성 증후군’ 범주에 속하는 난치성(intractable) 질환의 하나로 지정되어 있다.

글로벌 자료에 따르면 유전성 혈관부종은 인구 50,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

후생노동성은 글로벌 본임상 3상 ‘VANGUARD 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험에서 도출된 효능‧안전성 자료를 근거로 ‘안뎀브리’의 발매를 승인한 것이다.

‘VANGUARD 시험’의 상세한 결과는 지난 2023년 4월 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재되었고, 현재 진행 중인 개방표지 연장시험의 주요 결과들은 미국에서 발간되는 의학 학술지 ‘알러지’誌에 지난해 10월 발표됐다.

CSL社 일본/중국 연구‧개발 부문의 로즈 피다 대표는 “유전성 혈관부종 발작의 핵심적인 촉발인자인 제 12a 활성인자를 표적으로 작용하는 최초이자 유일한 혁신 치료제(breakthrough therapy)가 ‘안뎀브리’라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

특히 새로운 작용기전을 나타내는 데다 월 1회 프리필드 펜을 사용해 피하주사할 수 있는 ‘안뎀브리’가 일본에서 유전성 혈관부종을 관리하는 방법을 바꿔놓을 수 있게 될 것이라고 피다 대표는 덧붙였다.