미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 자사의 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제 후보물질 ‘AMX0114’와 관련, FDA가 임상 1상 시험에 대해 내렸던 보류 조치를 해제했다고 21일 공표했다.

‘AMX0114’는 칼슘 활성 중성 단백질 분해효소의 일종인 칼핀-2(calpain-2)를 표적으로 작용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열의 근위축성 측삭경화증 치료제로 개발이 진행되어 왔다.

임상시험 보류가 해제됨에 따라 애밀릭스 파마슈티컬스는 임상시험 피험자 선별과 충원, 약물투여를 위해 미국 각급 의료기관들과 협의에 들어갔다.

이날 임상시험 보류 해제 발표는 애밀릭스 파마슈티컬스 측이 2025년 연초에 캐나다에서 임상 1상 ‘LUMINA 시험’이 개시될 수 있을 것으로 예상한 가운데 나온 것이다.

‘LUMINA 시험’은 ‘AMX0114’의 안전성과 생물학적 활성을 평가하기 위해 다기관, 피험자 무작위 분류, 플라시보-대조, 다중용량 증량시험으로 설계된 시험례이다.

이 시험은 착수시점과 비교평가한 신경미세섬유 경연쇄(輕連鎖: NfL) 수치의 변화를 포함해 근위축성 측삭경화증 생체지표인자들을 평가하는 데 주안점이 두어지게 된다.

시험에는 약 48명의 근위축성 측삭경화증 환자들이 피험자로 충원되어 3대 1 비율로 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘AMX0114’ 또는 플라시보를 4주 1회 간격으로 최대 총 4회에 걸쳐 척추강 내 투여받게 된다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 카밀 L. 베드로시안 최고 의학책임자는 “몇몇 전임상 단계 효능시험과 축삭변성(axonal degeneration) 과정에서 칼핀-2의 중추적인 역할에 대해 주지되어 있는 내용을 근거로 우리는 ‘AMX0114’가 근위축성 측삭경화증 뿐 아니라 기타 일부질환들을 개선하는 치료제로 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

칼핀-2는 다수의 신경계 질환에서 표적의 하나로 잘 확립되어 있는 데다 신경미세섬유, 타우 단백질 및 ‘TDP43’ 단백질을 비롯한 여러 기질(基質)들에 달라붙은 단백질 분해효소의 일종이라고 덧붙이기도 했다.

베드로시안 최고 의학책임자는 또 “칼핀-2가 축성변성 과정에서 필수적인 단백질의 하나로 알려져 있는 데다 이미 발표된 시험례들에서 신경미세섬유의 생물학적 기전과 거듭 연결되어 왔다”고 지적했다.

애밀릭스 파마슈티컬스는 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료할 수 있는 잠재적 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하면서 ‘LUMINA 시험’에 참여할 피험자들을 충원하기 위해 북미 전역에서 연구자 및 임상시험기관들과 협력해 나가고자 한다고 베드로시안 최고 의학책임자는 언급했다.

애밀릭스 파마슈티컬스 측은 2025년 중으로 ‘LUMINA 시험’의 초기 자료를 공개할 수 있을 것으로 예상하고 있다.