미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)는 자사의 RNAi 치료제 부트리시란(vutrisiran)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 9일 공표했다.
추가신청 이루어진 부트리시란의 새로운 적응증은 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM)을 치료하는 용도이다.
트랜스티레틴 아밀로이드증은 ‘트랜스티레틴 단백질 매개 아밀로이드증’으로도 불리고 있다.
현재 부트리시란은 성인 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증 환자들의 다발성 신경병증을 치료하는 RNAi 치료제 ‘앰부트라’(Amvuttra) 브랜드-네임으로 FDA의 허가를 취득해 발매되고 있다.
앨나이램 파마슈티컬스 측은 부트리시란의 적응증 추가 신청서를 제출하면서 ‘신속심사 바우처’ 1매를 사용했다.
이에 따라 FDA는 부트리시란의 적응증 추가 신청 건에 대한 심사를 신속하게 진행해야 할 것으로 보인다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 푸쉬칼 가르그 최고 의학책임자는 “이번에 처음으로 적응증 추가 신청서가 제출된 것에 자부심을 느낀다”면서 “덕분에 우리가 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들에게 부트리시란을 공급하는 데 한 걸음 더 다가설 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증이 지속적으로 진행되는 파괴적인 증상인 데다 궁극적으로는 치명적인 영향을 미치는 질병이라고 덧붙이기도 했다.
가르그 최고 의학책임자는 뒤이어 “임상 3상 ‘HEKIOS-B 시험’에서 부트리시란이 트랜스티레틴 아밀로이드증을 신속하게 파괴한(knockdown) 데다 사망이나 심혈관계 제 증상의 발생으로 이어진 비율이 감소했고, 증상의 진행속도 또한 둔화되는 등 사전에 정한 전체 하위그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 확연한 우위와 일관된 효과를 내보였다”고 설명했다.
그는 또 “우리는 적응증 추가가 허가될 경우 부트리시란이 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증을 치료하기 위한 1차 약제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라며 “앞으로 심사가 이루어질 수 개월 동안 FDA와 긴밀하게 협력하면서 빠른 시일 내에 부트리시란이 환자들에게 공급될 수 있도록 사세를 집중해 나가고자 한다”고 밝혔다.
미국 이외의 세계 각국에서도 부트리시란의 적응증 추가 신청서가 제출되고 있음을 환기시키기도 했다.
앨나이램 파마슈티컬스 측은 임상 3상 ‘HELIOS-B 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 적응증 추가 신청서를 제출한 것이다.
이 시험은 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들을 충원한 후 다른 효과적인 기저요법제들을 사용하면서 부트리시란을 사용하는 내용의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 글로벌 다기관 시험으로 진행됐다.
시험결과를 보면 부트리시란은 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들에게서 사망‧심혈관계 제 증상, 기능적 역량, 삶의 질 등과 관련해서 호의적인 효과를 나타낸 것으로 입증됐다.
‘HELIOS-B 시험’에서 부트리시란이 나타낸 안전성 프로필을 보면 일관되게 나타났을 뿐 아니라 현재 확보되어 있는 이 RNAi 치료제의 프로필과 궤를 같이했다.
시험이 진행되는 동안 부작용, 중증 부작용, 고도 부작용 및 약물투여의 중단으로 이어진 부작용 등이 수반된 비율을 보면 부트리시란을 투여한 그룹과 플라시보 대조그룹 사이에서 유사하게 나타났다.
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추가신청 이루어진 부트리시란의 새로운 적응증은 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM)을 치료하는 용도이다.
트랜스티레틴 아밀로이드증은 ‘트랜스티레틴 단백질 매개 아밀로이드증’으로도 불리고 있다.
현재 부트리시란은 성인 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증 환자들의 다발성 신경병증을 치료하는 RNAi 치료제 ‘앰부트라’(Amvuttra) 브랜드-네임으로 FDA의 허가를 취득해 발매되고 있다.
앨나이램 파마슈티컬스 측은 부트리시란의 적응증 추가 신청서를 제출하면서 ‘신속심사 바우처’ 1매를 사용했다.
이에 따라 FDA는 부트리시란의 적응증 추가 신청 건에 대한 심사를 신속하게 진행해야 할 것으로 보인다.
앨나이램 파마슈티컬스社의 푸쉬칼 가르그 최고 의학책임자는 “이번에 처음으로 적응증 추가 신청서가 제출된 것에 자부심을 느낀다”면서 “덕분에 우리가 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들에게 부트리시란을 공급하는 데 한 걸음 더 다가설 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증이 지속적으로 진행되는 파괴적인 증상인 데다 궁극적으로는 치명적인 영향을 미치는 질병이라고 덧붙이기도 했다.
가르그 최고 의학책임자는 뒤이어 “임상 3상 ‘HEKIOS-B 시험’에서 부트리시란이 트랜스티레틴 아밀로이드증을 신속하게 파괴한(knockdown) 데다 사망이나 심혈관계 제 증상의 발생으로 이어진 비율이 감소했고, 증상의 진행속도 또한 둔화되는 등 사전에 정한 전체 하위그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 확연한 우위와 일관된 효과를 내보였다”고 설명했다.
그는 또 “우리는 적응증 추가가 허가될 경우 부트리시란이 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증을 치료하기 위한 1차 약제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라며 “앞으로 심사가 이루어질 수 개월 동안 FDA와 긴밀하게 협력하면서 빠른 시일 내에 부트리시란이 환자들에게 공급될 수 있도록 사세를 집중해 나가고자 한다”고 밝혔다.
미국 이외의 세계 각국에서도 부트리시란의 적응증 추가 신청서가 제출되고 있음을 환기시키기도 했다.
앨나이램 파마슈티컬스 측은 임상 3상 ‘HELIOS-B 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 적응증 추가 신청서를 제출한 것이다.
이 시험은 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들을 충원한 후 다른 효과적인 기저요법제들을 사용하면서 부트리시란을 사용하는 내용의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 글로벌 다기관 시험으로 진행됐다.
시험결과를 보면 부트리시란은 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들에게서 사망‧심혈관계 제 증상, 기능적 역량, 삶의 질 등과 관련해서 호의적인 효과를 나타낸 것으로 입증됐다.
‘HELIOS-B 시험’에서 부트리시란이 나타낸 안전성 프로필을 보면 일관되게 나타났을 뿐 아니라 현재 확보되어 있는 이 RNAi 치료제의 프로필과 궤를 같이했다.
시험이 진행되는 동안 부작용, 중증 부작용, 고도 부작용 및 약물투여의 중단으로 이어진 부작용 등이 수반된 비율을 보면 부트리시란을 투여한 그룹과 플라시보 대조그룹 사이에서 유사하게 나타났다.