암젠社는 자사의 안과질환 치료제 ‘테페자’(Tepezza: 테프로투뮤맙)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 활성 또는 고도 임상 활동성 지표(CAS)를 나타내는 갑상선 안병증(TED) 치료제로 발매를 승인받았다고 24일 공표했다.

아시아지역에서 ‘테페자’가 허가관문을 통과한 것은 일본이 최초이다.

일본에서 활성 갑상선 안병증 치료제가 허가를 취득한 것 또한 ‘테페자’가 최초이자 유일하다.

만성 갑상선 안병증 환자들을 대상으로 ‘테페자’의 효능을 평가하기 위한 별도의 시험 1건이 현재 일본에서 진행 중이기도 하다.

이와 관련, 갑상선 안병증은 시력을 위협할 수 있는 중증의 진행성 희귀 자가면역석 질환의 일종으로 안구 돌출증, 복시(複視), 안구통증, 안구발적 및 부종 등을 유발할 수 있는 것으로 알려져 있다.

현재 일본 내 갑상선 안병증 환자 수는 약 2만5,000명에서 3만5,000명선으로 추정되고 있는데, 이들 가운데는 활성 갑상선 안병증과 만성 갑상선 안병증이 포함되어 있다.

암젠社의 제이 브래드너 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “아시아 지역에서 ‘테페자’가 처음으로 일본에서 허가관문을 넘어서면서 갑상선 안병증 치료제 괄목할 진일보가 이루어질 수 있게 됐다”면서 “지금까지 갑상선 안병증 환자들은 복잡한 수술이나 고용량 스테로이드제를 사용해 증상을 관리해 왔지만, 이 과정에서 추가로 합병증이 수반될 수 있었던 것이 현실”이라고 지적했다.

이제 ‘테페자’가 새로운 치료대안으로 확보됨에 따라 의사들은 이처럼 파괴적인 질병의 근본적인 원인을 치료하는 비 외과적 및 비 스테로이드제 대안을 처방할 수 있게 된 것이라는 말로 브래드너 부회장은 의의를 강조하기도 했다.

앞서 ‘테페자’는 일본에서 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

덕분에 ‘테페자’는 통상적으로 12개월 정도가 소요되는 표준심사에 비해 심사기간이 9개월로 단축될 수 있었다.

후생노동성은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험으로 설계된 임상 3상 ‘OPTIC-J 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘테페자’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험은 일본에서 활성 갑상선 안병증 환자들을 대상으로 ‘테페자’가 나타내는 효능, 내약성 및 안전성을 평가한 시험례이다.

시험에서 ‘테페자’를 투여한 환자그룹의 경우 24주차에 평가했을 때 89%에서 안구 돌출증이 2mm 이상 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 11%를 크게 상회하면서 일차적 시험목표가 충족되었음이 눈에 띄었다.

성인 만성 갑상선 안병증 환자들과 임상 활동성 지표가 낮게 나타난 갑상선 안병증 환자들을 대상으로 ‘테페자’가 나타내는 효과를 평가하기 위한 두 번째 임상 3상 시험이 현재 일본에서 진행 중이다.

쿠루미(久留米)대학 메디컬센터의 유지 히로마츠 교수는 “활성 갑상선 안병증 환자들이 이동에 어려움을 겪으면서 일상생활에 커다란 부담을 절감하고 있는 것이 현실”이라면서 “이번에 일본에서 ‘테페자’가 허가를 취득한 것이 환자들을 위해 중요한 진전이 이루어진 것이자 갑상선 안병증의 기저 작용기전을 표적으로 겨냥하는 새로운 치료대안이 공급될 수 있게 되었음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.

현재 ‘테페자’는 일본 이외에 미국, 브라질, 사우디 아라비아 등에서 허가를 취득한 가운데 유럽, 캐나다 및 호주 등에서는 심사가 진행 중이다.