미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 유전자 변형 세포‧유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 오브시디언 테라퓨틱스社(Obsidian Therapeutics)는 자사가 흑색종 치료제로 개발을 진행 중인 ‘OBX-115’가 FDA에 의해 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)로 지정됐다고 3일 공표했다.

현재 ‘OBX-115’는 면역관문 저해제(ICI)를 사용해 치료를 진행했을 때 내성을 나타낸 절제수술 불가성 또는 전이성 흑색종 환자들을 대상으로 사용하기 위한 치료제로 개발이 진행 중이다.

‘OBX-115’는 FDA의 허가를 취득한 저분자 약물 아세타졸아마이드(acetazolamide)를 사용해 약리학적으로 조절하는 막(膜) 결합 인터루킨 15가 장착된 새로운 유전자 변형 종양 유래 자가 T세포 면역치료제의 일종이다.

앞서 FDA는 지난 7월 ‘OBX-115’를 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.

오브시디언 테라퓨틱스社의 파라메스와란 하리 최고 개발책임자는 “FDA가 ‘OBX-115’를 ‘재생의학 첨단치료제’로 지정한 것이 면역관문 저해제에 내성을 나타내는 흑색종을 치료하는 데 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라면서 “환자 중심의 전환적인(transformative) 치료제로 ‘OBX-115’가 각광받을 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “지난 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의에서 발표된 최초 임상 1상 시험 자료를 보면 ‘OBX-115’가 호의적인 안전성 프로필을 내보인 데다 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 환자들에게서 고무적인 효능을 나타냈다”고 설명했다.

아울러 비 외과적 중심바늘 생검 종양조직과 양립할 수 있는 것으로 나타났다고 덧붙였다.

이에 따라 오브시디언 테라퓨틱스는 ‘OBX-115’가 흑색종 및 비소세포 폐암 치료제로 임상개발이 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것이라고 하리 최고 개발책임자는 다짐했다.

한편 ‘21세기 치유법’에 따라 확립된 ‘재생의학 첨단치료제’는 ‘패스트 트랙’과 ‘혁신 치료제’의 혜택을 포함하는 프로그램이다.

세포치료제들을 포함한 일부 유망한 신약 후보물질들의 개발과 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 도입됐다.

개발이 진행 중인 세포치료제가 재생의학 치료제의 정의를 총족하고, 중증 또는 생명을 위협하는 질환 및 증상의 치료, 개선(modify), 역전(reverse) 및 치유하는 데 목적을 두고 있을 경우 심사를 거쳐 ‘재생의학 첨단치료제’의 지정이 이루어지고 있다.

해당 치료제가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것임을 기대케 하는 예비적 임상자료가 확보되어야 한다는 점은 ‘재생의학 첨단치료제’로 지정받기 위한 요건의 하나이다.

‘재생의학 첨단치료제’로 지정되면 초기단계에서부터 FDA와 빈도높게 협의를 진행할 수 있게 되며, ‘가속승인’을 취득하거나 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 수 있는 자격이 주어지게 된다.