머크&컴퍼니社는 보메뎀스타트(bomedemstat)의 본임상 3상 ‘Shorespan-007 시험’에 착수했다고 27일 공표했다.

보메뎀스타트는 머크&컴퍼니가 지난 2022년 11월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 골수증식 종양‧기타 골수질환 치료제 개발 전문 제약기업 이마고 바이오사이언스社(Imago BioSciences)를 총 13억5,000만 달러의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 경구용 리신 특이적 탈메틸효소 1(LSD1) 저해제의 일종이다.

머크&컴퍼니 측은 이마고 바이오사이언스社를 인수한 이래 세포감소(cytoreductive) 치료제를 투여받은 전력이 없는 본태성 혈소판 증가증(ET) 환자들에게 사용하는 치료제로 보메뎀스타트의 후속개발을 진행해 왔다.

본태성 혈소판 증가증은 희귀, 만성 혈액장애의 일종으로 가장 빈도높게 나타나는 골수증식성 종양(또는 신생물)의 한 유형으로 알려져 있다.

미국 내 환자 수가 20만명 이하로 나타나고 있는 가운데 가장 빈도높게 수반되는 증상들로는 피로, 불면증, 편두통, 두통 및 현훈 등이 보고되고 있다.

‘Shorespan-007 시험’은 각국에서 피험자 충원에 개시된 가운데 현재 환자들을 대상으로 한 등록작업이 진행 중이다.

머크 리서치 래보라토리스社의 그레고리 루비니에키 글로벌 임상개발 담당부사장은 “본태성 혈소판 증가증에 대응하는 표준치료법에 지난 수 십년 동안 별다른 변화가 없었다”면서 “이 때문에 환자들은 증상 조절을 개선해 줄 뿐 아니라 삶의 질을 향상시켜 줄 새로운 치료대안들을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라고 지적했다.

루비니에키 부사장은 뒤이어 “환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 도움을 주겠다는 목표에 따라 우리가 임상개발 프로그램을 신속하게 진행해 왔다”며 “이를 통해 골수증식성 종양 환자들에게 치료대안 선택의 폭이 확대되는 결과로 귀결되었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.

‘Shorespan-007 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 활성대조군 시험으로 설계된 임상 3상 시험례이다.

이 시험은 앞서 세포감소 치료제를 투여받았던 전력이 없는 본태성 혈소판 증가증 환자들을 대상으로 보메뎀스타트를 복용토록 하면서 기존의 표준요법제인 항암화학요법제와 히드록시유레아(hydroxyurea)를 사용해 치료를 진행한 대조그룹과 비교평가하는 내용으로 설계됐다.

시험의 일차적인 목표는 지속 임상-혈액학적 반응률을 산출하는 데 두어졌다.

핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 ‘골수섬유증 평가 버전 4.0’(MFSAF v4.0) 개별환자 피로 증상 점수, ‘환자 보고 치료결과 평가정보 시스템’(PROMIS) 피로 SF-7 총점, 지속 혈액학적 관해, 무사건(event-free) 생존기간 및 종양 진행률 등의 지표들이 포함되어 있다.

보메뎀스타트는 ‘Shorespan-007 시험’ 이외에 글로벌, 피험자 무작위 분류, 개방표지, 활성대조군 임상 3상 시험으로 설계된 ‘Shorespan-006 시험’ 또한 진행 중이다.

이 시험은 히드록시유레아를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 불내성을 내보인 300여명의 본태성 혈소판 증가증 환자들을 대상으로 보메뎀스타트와 현재 사용 중인 치료제들을 비교평가하는 내용으로 설계됐다.

보메뎀스타트는 앞서 FDA에 의해 본태성 혈소판 증가증과 골수섬유증 치료를 위한 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다.

유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 급성 hf수성 백혈병 치료를 위한 ‘희귀의약품’ 및 ‘PRIME’ 프로그램 적용대상으로 지정했다.

머크&컴퍼니 측은 임상 2b상 ‘Shorespan-003 시험’에서 도출된 최신자료를 지난해 12월 9~12일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열린 제 65차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표했다.