로슈社는 자사의 새로운 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘피아스카이’(PiaSky: 크로발리맙)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 27일 공표했다.

치료를 진행한 전력이 없거나, C5 보체(補體) 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있고, 체중이 40kg 이상에 해당하는 12세 이상의 청소년‧성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 위한 치료제로 ‘피아스카이’가 허가를 취득했다는 것.

‘피아스카이’는 보체 단백질 C5를 저해하는 새로운 재순환(recycling) 모노클로날 항체의 일종이다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 면역계의 일부를 구성하는 보체계(補體系)에 의해 적혈구가 파괴되면서 발생해 생명을 위협하는 희귀 혈액질환의 일종이다.

빈혈, 피로 및 혈전 등의 증상들을 유발할 뿐 아니라 신장병이 수반될 위험성이 증가하게 된다.

독일 에센대학병원 부속 서부독일암센터의 알렉산데르 뢰트 교수는 “발작성 야간 혈색소뇨증 환자들이 오랜 기간 동안 많은 시간이 소요되는 약물을 주입받기 위해 자주 내원해야 하는 까닭에 커다란 부담에 가위눌려 있는 형편”이라면서 “이것은 바꿔 말하면 환자들 뿐 아니라 병원 주변을 맴돌아야 하는 간병인들과 환자가족들의 삶에도 커다란 영향을 미치고 새로운 치료제를 원하는 수요가 높게 나타나고 있다는 의미”라고 언급했다.

뢰트 교수는 뒤이어 “효과적이면서 투여빈도를 낮춘 데다 집에서 빠르게 투여할 수 있는 ‘피아스카이’와 같은 유연한 치료제들이 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들의 치료를 좀 더 용이하게 조절할 수 있도록 해 주고 독립성을 높여줄 대안으로 대단히 중요해 보인다”고 덧붙였다.

실제로 ‘피아스카이’는 EU에서 최초로 월 1회 투여하는 피하주사용 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제인 데다 충분한 교육을 거쳐 자가투여할 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

정기적인 정맥주사를 통한 약물주입을 필요로 하는 기존의 C5 보체 저해제들을 대체하면서 환자와 간병인들의 치료부담을 낮추고 와해된 일상을 회복시켜 주는 데 커다란 도움을 줄 수 있게 될 것임을 뒷받침하는 부분이다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “C5 보체 저해를 통한 증상 조절과 첨단 재순환 기술의 적용으로 월 1회 피하주사가 가능한 ‘피아스카이’가 허가를 취득함에 따라 발작성 야간 혈색소뇨증 치료전략에서 새로운 대안으로 선을 보일 수 있게 됐다”면서 “이처럼 새로운 치료대안이 확보됨에 따라 유럽 각국의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들의 치료부담을 낮출 수 있게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 말했다.

이와 관련, C5 보체 저해제들은 보체계 연쇄반응(cascade)의 일부를 차단하는 치료제여서 발작성 야간 혈색소뇨증을 치료하는 데 효과적인 것을 입증되어 왔다.

‘피아스카이’는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들의 의료상의 니즈에 부응하고, 기존의 치료대안들이 직면하고 있는 도전요인들의 일부애 대응하기 위해 개발된 치료제이다.

혁신적인 재순환 기술이 접목됨에 따라 약물이 C5 보체 단백질과 결합해 장시간 동안 억제할 수 있게 되면서 월 1회 피하주사가 가능해진 데다 소량의 약물투여로도 체내에서 오랜 시간 동안 작용할 수 있다는 장점이 주목할 만해 보인다.

EU 집행위는 앞서 C5 보체 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 임상 3상 ‘COMMODORE 2 시험’에서 수집된 결과를 근거로 이번에 ‘피아스카이’를 승인한 것이다.

시험결과를 보면 4주 간격으로 ‘피아스카이’를 피하주사한 환자그룹에서 증상이 효과적으로 억제된 데다 양호한 내약성이 관찰됐다.

기존의 표준요법제 C5 보체 저해제인 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)을 2주 간격으로 정맥주사한 대조그룹과 안전성을 비교했을 때 비 열등성이 입증되었던 것.

마찬가지로 ‘피아스카이’를 피하주사한 환자그룹에서 수반된 부작용을 보면 ‘솔리리스’를 투여한 대조그룹과 대동소이하게 나타났다.

‘피아스카이’의 허가신청서에는 2건의 임상 3상 시험에서 확보된 참조자료와 ‘COMMODORE 1 시험’에서 도출된 결과, 중국에서 C5 보체 저해제를 사용해 치료하면서 진행되었던 ‘COMMODORE 3 시험’의 데이터 등이 동봉된 바 있다.

이 중 ‘COMMODORE 1 시험’은 기존의 C5 보체 저해제들을 사용해 치료를 진행하다 ‘피아스카이’로 전환하는 방식으로 이루어진 시험례이다.

한편 ‘피아스카이’는 ‘COMMODORE 시험’ 프로그램에서 나온 결과를 근거로 미국과 일본을 비롯한 세계 각국에서 허가를 취득했다.

이와 함께 발작성 야간 혈색소뇨증 뿐 아니라 이형성 용혈성 요독증후군, 겸상(鎌狀) 적혈구증 등의 보체 매개성 질환들을 대상으로 5건의 임상 3상 시험과 3건의 초기단계 임상시험 등 광범위한 임상개발 프로그램이 현재진행형인 상태이다.