머크&컴퍼니社는 자사의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘윈레브에어’(Winrevair: 소타터셉트)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 26일 공표했다.

‘윈레브에어’는 세계보건기구(WHO) 기능등급 2~3급 성인 폐동맥 고혈압 환자들의 운동능력을 향상시키기 위해 다른 폐동맥 고혈압 치료제들과 함께 사용하는 병용요법제로 허가를 취득했다.

유럽에서 액티빈(activin: 호르몬의 일종) 신호전달 저해제 계열의 폐동맥 고혈압 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘윈레브에어’가 최초이자 유일하다.

‘윈레브에어’는 폐동맥 고혈압의 기저원인으로 작용하는 혈관세포의 증식을 조절하기 위해 친 증식성 신호전달과 항 증식성 신호전달 사이의 균형을 향상시키는 기전의 치료제이다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘STELLAR 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 결과를 근거로 ‘윈레브에어’의 발매를 승인한 것이다.

‘STELLAR 시험’은 WHO 기능등급 2급 또는 3급 폐동맥 고혈압 환자 총 323명을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 플라시보 대조, 다기관, 병렬그룹 글로벌 임상 3상 시험으로 진행된 시험례이다.

머크 리서치 래보라토리스社의 조어그 코글린 글로벌 임상개발 담당부사장은 “EU 집행위가 ‘윈레브에어’를 승인한 것이 환자들을 위해 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라면서 “액티빈 신호전달 경로를 표적으로 작용하는 최초의 치료제가 ‘윈레브에어’이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

우리는 이처럼 혁신적인 치료제가 더 많은 수의 환자들에게 공급될 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다며 ‘윈레브에어’가 폐동맥 고혈압의 관리와 관련해서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역들에 사용될 수 있도록 뒷받침하고자 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

프랑스 파리-사클레대학 폐동맥 고혈압센터의 마르크 윔베르 교수는 “폐동맥 고혈압이 환자들에게 파괴적인 질병의 일종이어서 일상생활을 크게 제한할 수 있는 증상들을 수반한다”면서 “이 때문에 환자들을 위한 새로운 치료대안을 지속적으로 필요로 하고 있는 형편”이라고 지적했다.

윔베르 교수는 “임상 3상 ‘STELLAR 시험’의 결과에 미루어 볼 때 기저 폐동맥 고혈압 치료제에 ‘윈레브에어’를 추가해 사용하면 기저 폐동맥 고혈압 치료제 단독요법을 진행한 경우와 비교했을 때 운동능력의 향상, 사망 위험성 또는 임상적 증상 악화의 감소 및 기능등급의 개선 등을 기대할 수 있을 것”이라며 “이 같은 결과는 기존의 폐동맥 고혈압 치료제들과 ‘윈레브에어’를 병용하는 요법이 기능등급 2~3급 성인 폐동맥 고혈압 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있게 될 것임을 뒷받침한다”고 덧붙였다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘STELLAR 시험’에서 확보된 결과를 근거로 ‘윈레브에어’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 성인 WHO 기능등급 2급 또는 3급 환자들은 무작위 분류를 거쳐 기존의 기저 표준요법제와 함께 ‘윈레브에어’ 또는 플라시보를 병용했다.

시험에서 일차적 효능목표는 착수시점과 24주차에 6분 보행거리를 측정하고 비교평가하는 데 두어졌다.

분석결과를 보면 ‘윈레브에어’를 병용한 피험자 그룹의 경우 6분 보행거리가 플라시보 대조그룹에 비해 40.8m 늘어나 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 관찰됐다.

또한 ‘윈레브에어’를 병용한 피험자 그룹은 사망 위험성 또는 임상적 증상 악화의 감소를 포함해 다양하고 중요한 이차적 시험목표들이 개선된 것으로 분석됐다.

유럽 의약품감독국(EMA)에 제출된 사후분석 자료를 보면 사망 또는 임상적 증상 악화까지 소요된 기간은 무작위 분류 후 폐동맥 고혈압 증상의 악화, 폐동맥 고혈압 원인 입원, 폐 또는 심장 이식수술을 필요로 하는 증상 악화 관련 목록 등재, 심방중격 절개술 필요 또는 원인을 불문한 사망 등의 사례들이 처음으로 발생했을 때까지 소요된 시간으로 규정됐다.

시험에서 기저 치료제와 함께 ‘윈레브에어’를 병용한 피험자 그룹은 기저 치료제 단독요법을 진행한 대조그룹과 비교했을 때 사망 또는 임상적 증상 악화 위험성이 82% 감소한 것으로 나타났다.

‘윈레브에어’는 3주 간격으로 1회 피하주사하는 치료제이다.

의료인으로부터 교육을 받은 환자 또는 간병인에 의해 투여될 수 있다.

‘윈레브에어’는 앞서 EMA에 의해 ‘PRIME 제도’ 적용대상 및 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.

FDA의 경우 지난 3월 26일 성인 폐동맥 고혈압 환자들에게서 운동능력을 향상시키고 WHO 기능등급을 개선하며, 임상적 증상 악화 위험성을 감소시키기 위한 치료제로 발매를 승인받았다.