미국 노스 캐롤라이나州 모리스빌에 소재한 혁신적인 희귀 심폐질환 치료제 개발 전문 제약기업 리퀴디아 코퍼레이션社(Liquidia Corporation)는 자사의 성인 폐동맥 고혈압(PAH) 및 간질성(間質性) 폐 질환 연관 폐 고혈압 환자 치료제 ‘유트레피아’(Yutrepia: 트레프로스티닐) 흡입형 분말제가 FDA로부터 잠정승인(tentative approval)을 취득했다고 19일 공표했다.

잠정승인은 ‘유트레피아’가 품질, 안전성 및 효능 등 허가를 취득하는 데 필요한 전체 기준을 충족한 것으로 나타났지만, 최종승인을 취득하기에 앞서 한 경쟁제품의 독점권(regulatory exclusivity)이 만료될 때까지 기다려야 한다는 취지에서 결정된 것이다.

앞서 미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 전문 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘타이바소’(Tyvaso: 트레프로스티닐) 흡입용 액제의 건조분말 흡입제 신제형 ‘타이바소 DPI’가 지난 2021년 4월 FDA에 허가를 취득한 바 있다.

‘유트레피아’는 리퀴디아 코퍼레이션 측이 보유한 PRINT 기술이 적용되어 약물입자들의 크기, 모양 및 조성 등이 정확하고 균일하도록 개발된 것이라는 측면에서 ‘타이바소 DPI’와 차이가 있다.

리퀴디아 코퍼레이션社의 로저 제프스 대표는 “FDA가 지난해 7월 우리가 허가신청 건의 내용을 수정한 것이 적합했다는 데 동의하고 ‘유트레피아’가 폐동맥 고혈압 및 간질성 폐 질환 연관 폐 고혈압 치료제로 완전승인을 취득할 수 있는 길을 열어준 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

하지만 동시에 유나이티드 테라퓨틱스社의 ‘타이바소 DPI’와 관련, 기본적으로 트레프로스티닐 건조분말 제형의 지속적인 사용과 관련해서 3년의 독점권(regulatory exclusivity)을 인정해 준 FDA의 결정을 유감스럽게 생각할 뿐 아니라 동의할 수도 없다고 제프스 대표는 지적했다.

지난 2022년 5월 23일 허가를 취득한 신제형에 대해 3년의 독점권을 인정해 줌에 따라 오는 2025년 5월 23일까지 ‘유트레피아’가 잠정승인 지위를 유지해야 하게 되었기 때문이라는 것.

제프스 대표는 “FDA가 광범위하게 독점권을 인정해 준 부분에 도전하기 위해 신속한 조치를 취할 계획”이라며 “환자들이 최소한의 유예를 거쳐 빠른 시일 내에 ‘유트레피아’에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

‘유트레피아’는 임상 3상 ‘INSPIRE 시험’에서 확보된 결과를 근거로 잠정승인을 취득한 것이다.

이 시험은 트레프로스티닐 제제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없거나, 트레프로스티닐 분무제를 사용하다가 ‘유트레피아’로 전환한 환자들을 대상으로 평가를 진행한 시험례이다.

시험에서 ‘유트레피아’는 환자들의 트레프로스티닐 노출 유무와 무관하게 안전성과 양호한 내약성이 입증된 것으로 나타났다.

‘INSPIRE 시험’에서 도출된 결과는 의학 학술지 ‘폐 순환誌’에 지난 2022년, ‘혈관 약리학誌’에 지난 2021년 게재됐다.

FDA의 잠정승인 결정은 ‘유트레피아’의 제조, 검사 및 공급망과 관련한 정보들이 우수의약품 제조기준(GMP)의 품질‧안전성 기준을 충족했음을 확인하는 것이기도 하다.

리퀴디아 코퍼레이션 측은 폐동맥 고혈압 및 간질성 폐 질환 연관 폐 고혈압 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고, 빠른 시일 내에 ‘유트레피아’가 최종승인을 취득할 수 있도록 하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나갈 방침이다.