아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(팸-트라스투주맙 데룩스테칸-nxki)가 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(BTD)로 지정받았다고 19일 공표했다.

이번에 ‘혁신 치료제’로 지정받은 ‘엔허투’의 적응증은 절제수술 불가성 또는 전이성 호르몬 수용체 양성 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 저발현 또는 HER2 초저발현(ultralow) 유방암 환자들을 치료하기 위한 용도이다.

여기에 해당하는 환자들은 앞서 전이기 단계에서 2가지 유형의 내분비 요법제 가운데 하나를 사용해 치료를 진행한 전력이 있거나, 1차 약제로 내분비 요법제와 CDK4/6 저해제 병용요법을 개시한 후 6개월 이내에 종양이 진행된 것으로 나타나 한가지 내분비 요법제를 사용해 치료를 진행했거나, 보조 내분비 요법제를 사용해 치료를 시작한 후 24개월 이내에 종양이 진행된 것으로 나타난 경우이다.

‘엔허투’는 아스트라제네카 및 다이이찌 산쿄 양사가 공동으로 개발‧발매를 진행하고 있는 유전자 변형 HER2 기반 항체-약물 결합체(ADC)의 일종이다.

FDA는 중증질환을 치료하기 위해 개발이 진행 중인 잠재적 신약의 개발 및 심사절차를 가속화하고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위한 취지에서 ‘혁신 치료제’ 지정 프로그램을 도입해 운영하고 있다.

이에 따라 기존에 사용 중인 치료제들에 비해 임상적으로 괄목할 만한 개선이 입증된 고무적인 예비적 임상결과가 도출된 경우에 한해 제한적으로 ‘혁신 치료제’ 지정이 이루어지고 있다.

FDA는 임상 3상 ‘DESTINY-Breast06 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

이 시험의 결과는 지난 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표됐다.

다이이찌 산쿄社의 켄 타케시타 연구‧개발 담당대표는 “허가를 취득할 경우 ‘엔허투’가 다시 한번 일부 유방암 환자들에 대한 치료 패러다임을 바꿔놓으면서 과거의 오랜 한계를 넘어서고, HER2 기반요법제의 사용이 적합한 환자 수를 확대할 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 드러내 보였다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘혁신 치료제’ 지정이 이루어진 것은 ‘엔허투’와 같은 치료제들을 공급해 암 환자들을 위한 새로운 표준치료법을 확립하고자 다이이찌 산쿄가 첨단과학을 개척하는 데 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.

‘엔허투’는 4건의 전이성 유방암을 포함해 8회에 걸쳐 ‘혁신 치료제’로 지정받았다.

이번에 새로 지정받은 것 이외에 후기약제 단계의 HER2 저발현 전이성 유방암, 2차 약제 단계의 HER2 양성 전이성 유방암 및 후기약계 단계의 HER2 양성 전이성 유방암 등 유방암과 관련해서 앞서 3회에 걸쳐 ‘혁신 치료제’로 지정받았다.

또한 ‘엔허투’는 HER2 양성 전이성 고형암, HER2 양성 전이성 직장결장암, HER2 변이 전이성 비소세포 폐암 및 HER2 양성 전이성 위함 등 4회에 걸쳐 ‘혁신 치료제’로 지정받았다.

이밖에도 ‘엔허투’는 이번 지정에 힘입어 다이이찌 산쿄 측이 보유한 항암제 파이프라인에서 11번째로 ‘혁신 치료제’로 지정받는 개가를 올렸다.