오츠카 파마슈티컬社는 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업 즈나나 테라퓨틱스社(Jnana Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 1일 공표했다.

즈나나 테라퓨틱스의 지분 100%를 보유한 계열사로 편입시키기로 했다는 것.

합의를 도출한 데에 따른 후속절차는 오는 3/4분기 중으로 마무리될 수 있을 것으로 보인다.

‘즈나나’란 산스크리트어로 지식을 의미하는 용어이다.

합의의 대가로 오츠카 파마슈티컬 측은 인수절차가 마무리되는 시점에서 8억 달러를 즈나나 테라퓨틱스 측의 주주들에게 지급키로 했으며, 최대 3억2,500만 달러의 개발‧허가취득 성과금을 추가로 건네기로 했다.

즈나나 테라퓨틱스는 고도로 검증되었지만 약물로 표적화하기 어려운 의약품의 개발을 진행하기 위해 설계된 차세대 화학단백질체학(chemoproteomics) 플랫폼 ‘RAPID’를 이용해 신약개발을 시도하는 새로운 접근방법을 보유해 온 전문 제약사이다.

‘RAPID’는 근본적으로 유연한 고속, 결합 기반 스크리닝 접근방법을 활용해 표적 단백질의 표면에서 결합 부위를 발견하고 다양한 약리작용을 유도하는 저분자 물질들을 식별할 수 있도록 해 주는 플랫폼이다.

즈나나 테라퓨틱스는 동종계열 최초 화합물들을 성공적으로 식별하고 지금까지 약물로 표적화하기 어려웠던 계열들에 대응할 수 있도록 하는 데 이 ‘RAPID’를 사용해 왔다.

여기서 언급된 약물로 표적화하기 어려웠던 계열들 가운데는 용질(溶質: 용매에 용해되는 물질) 운반체, 전사인자(轉寫因子) 및 신호전달 뼈대(scaffold) 단백질 등이 포함되어 있다.

이에 따라 즈나나 테라퓨틱스는 영국 캠브리지에 소재한 오츠카 파마슈티컬社의 계열사인 아스텍스 파마슈티컬스社(Astex Pharmaceuticals)와 상호보완적인 개념의 신약개발을 진행하게 될 전망이다.

즈나나 테라퓨틱스 측이 보유해 왔던 ‘RAPID’ 플랫폼은 특정한 치료영역에 제한되지 않지만, 이 회사는 희귀 유전성 대사장애의 일종으로 페닐알라닌이 혈액 속에 비정상적으로 다량 축적되는 페닐케톤뇨증(PKU)과 저분자량 신약개발로 대응하기 어려웠던 자가면역성 질환 분야에서 경쟁력을 구축한 것으로 평가되어 왔다.

구체적인 예로 신장 내부에서 아미노산의 재흡수를 조절하는 용질 운반체의 일종인 ‘SLC6A19’의 알로스테릭 저분자 저해제인 ‘JNT-517’을 꼽아볼 수 있다.

‘JNT-517’은 임상 1b/2상 시험에서 효능과 내약성, 안전성이 입증됨에 따라 동종계열 최초 경구용 페닐케톤뇨증 치료제로 잠재력을 내포한 것으로 평가되고 있다.

페닐케톤뇨증 환자들의 대부분은 기존의 치료제들을 사용했을 때 효과적으로 치료할 수 없는 형편이어서 ‘JNT-517’이 경도에서 고도에 이르는 다양한 스펙트럼 및 전체 연령대 페닐케톤뇨증 환자들에게 사용될 수 있을 것으로 기대되고 있다.

자가면역성 질환 분야의 경우 즈나나 테라퓨틱스는 고도로 검증되었지만 약물로 표적화할 수 없는 인터페론 조절인자 3(IRF3) 등에 대응하는 저분자 신약 발굴을 탐색해 왔다.

인터페론 조절인자 3는 인터페론을 생상하는 마스터 전사인자의 일종이다.

한편 오츠카 파마슈티컬 측은 지난 2018년 인수한 보스턴 소재 전문 제약기업 비스테라社(Visterra)를 통해 항체 약물 기술을 사용한 자가면역성 질환 분야의 연구‧개발과 약물전달 플랫폼의 확대를 진행하고 있다.

오츠카 파마슈티컬社의 이노우아 마코토 대표는 “오츠카 파마슈티컬이 즈나나 테라퓨틱스와 합의에 도달한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “즈나나 테라퓨틱스 측이 보유한 약물 발굴 기술과 페닐케톤뇨증 및 자가면역성 질환 분야의 저분자 약물 파이프라인을 확보하게 됨에 따라 보스턴 지역에서 우리의 R&D 역량을 강화할 수 있게 된 데다 양사의 통합을 통해 오츠카 파마슈티컬의 글로벌 마켓 확대에 시너지 효과를 발휘할 수 있게 될 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.

보스턴은 전 세계적으로도 가장 중요한 바이오클러스터의 한곳으로 손꼽히는 곳이다.

즈나나 테라퓨틱스社의 설립자인 조앤 코츠 대표는 “이번 합의가 즈나나 테라퓨틱스 팀이 회사가 설립된 이래 구축한 성과를 인정받은 것”이라면서 “세계적인 수준의 저분자 약물개발 플랫폼인 ‘RAPID’는 단적인 예라 할 수 있다”고 말했다.

그는 “우리가 보유한 플랫폼을 적용해 페닐케톤뇨증 치료용 잠재적 동종계열 최초 경구용 치료제 ‘JNT-517’의 발굴이 이루어진 데다 페닐케톤뇨증 환자들에게서 ‘JNT-517’의 긍정적인 임상적 개념증명이 이루어졌다”고 설명했다.

환자들을 위한 전환적인 치료제를 개발하고자 하는 공통의 목표를 보유한 오츠카 파마슈티컬 측과 통합하게 된 것은 고무적인 일이라고 덧붙이기도 했다.

코츠 대표는 뒤이어 “우리는 ‘JNT-517’이 내년에 등록시험 단계에 돌입할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “우리가 보유한 자가면역성 질환 겨냥 혁신적인 경구용 치료제 파이프라인의 지속적인 진일보를 위해 힘쓸 것”이라고 다짐했다.