화이자社는 자사의 B형 혈우병 유전자 치료제 ‘더베크틱스’(Durveqtix: 피다나코진 엘라파보벡)가 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득했다고 25일 공표했다.

‘더베크틱스’는 제 9혈액응고인자 저해물질들이 부재하고, 검출 가능한 아데노 연관 바이러스 혈청형 Rh74var(AAVRh74var) 항체를 보유하고 있지 않은 성인 고도 및 중등도 고도 A형 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제로 허가관문을 통과했다.

‘더베크틱스’는 기존의 표준요법제와 함께 제 9혈액응고인자를 주 1회 또는 격주 1회 여러 차례에 걸쳐 정맥주사하는 대신 B형 혈우병 환자들에게 1회 투여해 제 9혈액응고인자가 생성되도록 유도하는 기전의 치료제로 개발됐다.

화이자社의 알렉상드르 드 제르메 부회장 겸 최고 국제영업 책임자는 “현재 B형 혈우병 환자들은 잦은 투여를 필요로 하는 데다 고통과 이동성 제한으로 이어질 수 있는 파탄성(breakthrough) 출혈 위험성이 여전히 큰 까닭에 의료상으로나 치료에 따른 부담이 상당한 형편”이라면서 “B형 혈우병 환자들에게 1회 투여하면 출혈 위험성을 감소시키거나 배제시키면서 장기간 동안 출혈로부터 보호해 줄 수 있는 효능이 입증된 치료제가 ‘더베크틱스’라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

이 같은 결과와 영향은 EU 각국에서 B형 혈우병을 치료하는 데 잠재적 전환이 이루어질 가능성에 무게를 싣게 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘B형 혈우병’이란 제 9혈액응고인자의 결핍으로 인해 정상적인 혈액응고가 저해되는 희귀 유전성 출혈장애의 일종을 말한다.

B형 혈우병 환자들은 출혈이 좀 더 빈도높고 오랜 시간 동안 나타나게 된다.

현재 B형 혈우병을 치료하기 위한 표준요법은 예방용 제 9혈액응고인자 대체요법제를 투여해 일시적으로 결핍된 제 9혈액응고인자를 대체하거나 낮은 수치의 혈액응고인자를 보충하는 기전을 나타내고 있다.

하지만 예방을 위해 수시로 정맥주사제를 사용한 투여가 이루어지고 있음에도 불구하고 다수의 중등도에서 고도에 이르는 B형 혈우병 환자들은 돌발성 자연출혈이 나타날 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

또한 기존의 표준요법은 의료재정 뿐 아니라 자원의 활용에도 부담을 주고 있다는 지적이다.

세계 혈우병면맹(WFH)에 따르면 현재 세계 각국에는 총 4만2,000명 이상의 B형 혈우병 환자들이 존재하는 것으로 추정되고 있다.

조건부 승인은 본임상 3상 ‘BENEGENE-2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 결정됐다.

이 시험은 중등도 고도에서 고도 B형 혈우병을 나타내는 18~62세 연령대 성인 남성 피험자들을 대상으로 ‘더베크틱스’의 효능 및 안전성 평가한 시험례이다.

시험에서 ‘더베크틱스’를 투여받았던 피험자 그룹은 예방용 제 9혈액응고인자를 통상적으로 투여받은 대조그룹과 비교했을 때 비 열등성이 입증되었을 뿐 아니라 연간 출혈률(ABR)이 통계적으로 괄목할 만하게 감소하면서 일차적 효능 시험목표가 충족됐다.

이와 함께 ‘더베크틱스’의 효능은 연간 출혈률을 근거로 할 때 투여 후 2~4년 동안 안정적으로 유지된 것으로 나타났다.

또한 ‘더베크틱스’는 일반적으로 양호한 내약성을 내보였으며, 안전성 프로필을 보면 임상 1/2상 시험에서 도출된 결과와 궤를 같이했다.

EU 집행위에 앞서 FDA와 캐나다 보건부가 ‘베크베즈’(Veqvez) 제품명으로 발매를 허가한 바 있다.

한편 화이자는 지난 40년 이상의 오랜 기간 동안 혈우병 환자들의 삶을 개선해 줄 혁신적인 솔루션을 선보이기 위해 사세를 집중해 왔다.

‘더베크틱스’ 이외에도 화이자 측은 A형 혈우병 치료제로 개발 중인 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)의 임상 3상 프로그램에서 확보된 긍정적인 결과를 24일 공개했다.

아울러 A형 및 B형 혈우병 환자들을 위한 새로운 항 조직인자 경로 저해제(anti-TFPI)로 마스터시맙(marstacimab)의 개발을 진행 중이다.

마스터시맙은 현재 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에서 허가심사가 진행 중이다.