“아토피 줄기세포치료제 ‘퓨어스템-AD주’가 임상 3상에서 1차 유효성 지표를 충족하지 못해 매우 아쉽다. 그러나 1차 지표 이후 16주차에서 치료 효능을 보인 것은 사실이다. 첨단재생치료제의 중장기적인 치료 효능 발현 및 유지 특성을 살려, 다방면으로 새로운 돌파구를 마련하겠다.”

강스템바이오텍 나종천 대표이사는 5일 서울 영등포 여의도 전경련회관에서 열린 '투자자, 애널리스트 및 기자 대상 기업설명회'에서 이같이 밝혔다.

강스템바이오텍은 지난 4일 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주의 3상 톱라인(Top-line) 데이터를 공개했다. 1차 유효성 평가변수인 베이스라인 대비 12주 시 EASI(습진중증도평가)-50 달성률은 △위약군 29.79% △시험군 34.18%로 통계적으로 유의한 차는 확인되지 않았다(p-value=0.4801).

그러나 시험군은 단회 투약 후 24주 관찰기간 내내 베이스라인 대비 EASI 점수가 지속해서 하락했다. 마지막 방문인 24주 시점 EASI-50 달성률이 58.06%에 도달했다. 강스템바이오텍은 16주차~24주차까지 시험군의 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로, 12주차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높아진 점에 주목했다. 이는 통계적 유의차 확보가 가능한 수치로 치료제 효능을 명확하게 확인할 수 있다는 게 회사 설명이다.

나 대표는 퓨어스템-AD주가 12주차 이후 중장기 임상 결과에서 아토피 치료 효능이 확인됐다며, 이를 바탕으로 △식품의약품안전처 품목허가 신청 논의 △라이선스 아웃 통한 해외 임상시험 추진 △국내 첨생법 개정 및 일본 재생의료법에 따른 상업화 추진 등을 새로운 전략으로 제시했다.

나 대표는 “첨단재생치료제는 즉각적인 치료 효과가 아닌 중장기적인 치료 효과와 근본적 치료 효과가 특징”이라며 “식약처와 별도의 논의를 통해 품목허가를 타진해 볼 것”이라고 말했다.

이어 그는 “16주차 이후 치료 가능성이 확인된 대규모 임상 데이터를 기반으로 라이선스 아웃도 추진할 것”이라면서 “보다 품목허가에 관대한 미국, 유럽 시장을 타깃하는 기업들의 수요가 있을 것으로 본다”고 덧붙였다.

강스템바이오텍은 줄기세포치료제 사용이 활성화된 일본도 노릴 계획이다. 또 국내 첨생법 개정에 따른 수혜 가능성도 기대하고 있다.

나 대표는 “현재 일본 재생의료법에 따라 줄기세포 기반 아토피질환 치료제 사용을 위해 심사위원회 접수를 완료한 상태”라면서 “향후 후생성노동부의 후생과학 심의위원회 승인 시 일본에서 아토피 치료제로 퓨어스템-AD주 투약이 가능할 수도 있다”고 강조했다.

또한 나 대표는 “국내도 중증 아토피 질환은 난치 질환이자 재생의료 질환에 해당해, 퓨어스템-AD주가 치료제로 사용될 가능성도 있다”고 전망했다.

한편 이번 임상 3상은 2021년 9월부터 2023년 8월까지 전국 21개 의료기관에서 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 성인환자 총 315명을 대상으로 퓨어스템-에이디주를 단회투여 한 후 약물의 안전성 및 유효성 평가를 수행했다. 임상시험의 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 12주 시점 EASI 점수가 50% 이상 감소한 대상자의 비율에 대해 위약 대비 퓨어스템-에이디주의 우월성 평가다.