미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 생명공학기업 애시디언 테라퓨틱스社(Ascidian Therapeutics)가 각종 신경계 질환을 표적으로 겨냥한 RNA 엑손 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 로슈社와 합의를 도출했다고 18일 공표했다.

애시디언 테라퓨틱스 측이 보유한 RNA 엑손 편집 플랫폼은 RNA 의약품의 치료 가능성을 높이고, 현재의 유전자 편집 기술로 대응할 수 없는 질환들을 치료하기 위한 취지에서 설계된 것이다.

이에 따라 애시디언 테라퓨틱스는 각종 RNA 엑손 편집 치료제들의 설계와 개발을 진행해 오고 있다.

양사간 합의에 따라 애시디언 테라퓨틱스는 대외적으로 공개되지 않은 신경계 표적들을 대상으로 자사의 RNA 엑손 편집 기술을 이용할 수 있는 배타적이고 표적 특이적인 권한을 로슈 측에 보장키로 했다.

이와 함께 애시디언 테라퓨틱스는 로슈 측과 제휴를 이어가면서 발굴과 일부 전임상 부분의 활동을 맡기로 했다.

로슈 측의 경우 일부 전임상 활동과 후속 임상개발, 제조 및 발매 부분을 맡기로 했다.

그 대가로 애시디언 테라퓨틱스는 4,200만 달러의 계약성사금을 받기로 했으며, 차후 최대 18억 달러의 연구, 임상 및 발매 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.

이와 별도로 발매가 이루어졌을 때 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 보장받았다.

양사간 합의조항에 따라 애시디언 테라퓨틱스는 회사 내부적으로 기타 신경계 표적들을 겨냥한 개발 프로그램 또는 다른 제약사들과의 제휴를 자유롭게 진행할 수 있다.

애시디언 테라퓨틱스社의 마이클 엘러스 대표는 “로슈가 복잡한 신경계 질환 분야의 전문성으로 잘 알려진 데다 세계 각국에서 존경을 한몸에 받고 있는 제약사라 할 수 있을 것”이라면서 “이번과 같은 제휴계약의 성사로 애시디언 테라퓨틱스를 이끌어 준 과학적인 엄격함과 품질에 대해 자부심을 느낀다”고 말했다.

특히 RNA에 대한 대규모 엑손 편집을 통해 질병을 치료할 수 있는 잠재력을 대단히 방대한 것이라고 엘러스 대표는 강조했다.

그는 뒤이어 “우리는 로슈 측 팀과 긴밀한 협력을 진행하면서 환자들의 고통을 덜어주고 삶을 개선해 주고자 하는 열정을 갖고 다양한 신경계 질환들에 대응하는 동종계열 최초 RNA 엑손 편집 의약품들을 개발해 나갈 것”이라고 다짐했다.

로슈 그룹 제약협력 사업부문의 제임스 사브리 글로벌 대표는 “우리가 애시디언 테라퓨틱스 측과 구축한 파트너 관계에 힘입어 첨단 RNA 엑손 편집 기술을 이용할 수 있는 기회를 누리게 됐다”면서 “덕분에 RNA 차원에서 다양한 전체 엑손들을 편집해 전환적인 1회 주입용 치료제들의 개발을 진행할 수 있게 될 것”이라는 말로 높은 기대감을 드러내 보였다.

애시디언 테라퓨틱스 측이 보유한 플랫폼은 고유의 유전자 발현 패턴을 유지할 수 있도록 하면서 거대 유전자 및 변이 가능성이 높은 유전자들을 표적화할 수 있도록 해 줄 전망이다.

애시디언 테라퓨틱스의 엑손 편집 기술은 유전자 치료제의 지속성을 가능케 해 주면서 직접적인 RNA 편집 및 유전자 대체와 관련한 위험성은 크게 감소시킬 수 있도록 설계됐다.