유럽 의약품감독국(EMA)은 약물사용자문위원회(CHMP)가 화이자社의 B형 혈우병 치료제 ‘더벡틱스’(Durveqtix: 피다나코진 엘라파보벡)를 조건부 승인토록 권고했다고 31일 공표했다.

CHMP는 제 9혈액응고인자 저해제들을 보유하고 있지 않고, 변이 아데노 연관 바이러스 혈청형 Rh74(AAVRh74var) 중화항체들이 탐지되지 않는 고도에서 중등도 고도에 이르는 성인 B형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 ‘더벡틱스’를 승인토록 권고했다.

FDA는 앞서 지난 4월 말 ‘베크베즈’(Beqvez) 상품명으로 허가를 결정한 바 있다.

B형 혈우병은 희귀 유전성 출혈장애의 일종으로 알려져 있다.

혈전을 생성시켜 출혈이 중단되도록 하고 상처가 치유되도록 하는 데 필요한 단백질의 일종인 제 9혈액응고인자의 결핍으로 인해 나타나게 된다.

이 단백질이 부재한 B형 혈우병 환자들은 타박상을 입기 쉽고, 출현이 좀 더 빈도높게 장시간 동안 나타나게 된다.

관절, 근육 또는 뇌를 포함한 내부 장기(臟器)들에 중증 합병증을 수반할 수도 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 허가를 취득해 사용 중인 대부분의 B형 혈우병 치료제들은 출혈을 예방하거나 치료하기 위해 정맥주사제로 빈도높게, 장시간 동안 투여해야 한다는 단점이 지적되고 있는 형편이다.

이에 따라 환자들은 지속적으로 출혈을 예방하고, 주사횟수를 낮추면서 삶의 질을 향상시키는 데 도움을 줄 수 있는 새로운 치료대안을 필요로 한다는 지적이다.

‘더벡틱스’는 체내에서 제 9혈액응고인자가 생성되어 출혈을 예방하고 조절할 수 있도록 하기 위해 한차례 주입하는 유전자 치료제의 일종이다.

CHMP는 현재 진행 중인 1건의 단일그룹, 개방표지, 임상 3상 시험에서 확보된 결과를 근거로 조건부 승인을 지지하는 의견을 제시한 것이다.

이 시험에는 중등도 고도에서 고도에 이르는 45명의 성인 남성 B형 혈우병 환자들이 피험자로 충원됐다.

아데노 연관 바이러스 혈청형 Rh74(AAVRh74var)에 중화항체 음성을 나타낸 이 피험자들은 ‘더벡틱스’를 한차례 정맥주사제로 투여받았다.

시험에서 ‘더벡틱스’를 한차례 투여받았던 환자그룹과 통상적인 제 9혈액응고인자 예방요법 표준요법제를 투여받은 대조그룹의 연간 출혈률(ABR)에 대한 비교평가가 이루어졌다.

그 결과 ‘더벡틱스’를 투여받은 환자그룹의 경우 출혈빈도가 표준요법제를 투여받았던 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 낮은 수치를 나타내 주목할 만해 보였다.

‘더벡틱스’를 투여한 환자그룹에서 연간 출혈률이 1.44회로 집계된 반면 기존의 표준요법제를 투여한 대조그룹에서는 4.50회에 달했을 정도.

게다가 ‘더벡틱스’를 투여한 환자그룹에서는 60%가 2년에서 최대 4년에 이르는 개별 관찰기간 동안 출혈이 발생하지 않은 것으로 나타나 기존의 표준요법제를 투여받았던 대조그룹의 29%를 크게 상회했다.

또한 ‘더벡틱스’를 투여한 후 예방을 위한 제 9혈액응고인자의 소모량이 92.4% 감소한 것으로 분석됐다.

‘더벡틱스’를 투여한 환자그룹은 본임상 시험기간 6년과 장기 효능 및 안전성을 모니터링하기 위한 9년을 포함해 15년 동안 추적조사를 받게 된다.

시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 간 효소(아미노기 전이효소) 수치의 증가가 보고됐는데, 이 증상은 코르티코스테로이드를 사용해 치료할 수 있었다.

이밖에도 두통, 인플루엔자 유사증상, 혈중 크레아티닌 수치 및 젖산 탈수소효소 수치의 증가 등이 보고됐다.

환자들은 주사제 주입 관련반응 여부를 모니터링받아야 한다.

‘더벡틱스’는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기개됨에 따라 EMA의 ‘PRIME’ 프로그램이 적용되어 심사 초기부터 학술적으로나 법무 측면에서나 강화된 지원을 받았다.

한편 EMA의 세포‧유전자 기반 치료제 자문위원회인 첨단치료제위원회(CAT)는 ‘더벡틱스’의 유익성이 B형 혈우병 환자들에게 수반될 수 있는 위험성을 상회한다는 결론에 도달했다.

CHMP 또한 그 같은 CAT의 평가결과에 동의하고 이번에 조건부 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 내놓은 것이다.