FDA가 암젠社에 의해 허가신청서가 제출되었던 ‘비켐브’(Bkemv: 에쿨리주맙-aeeb)를 28일 승인했다.

‘비켐브’는 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)의 최초 교체처방 가능(interchangeable) 바이오시밀러 제형이다.

허가를 취득함에 따라 ‘비켐브’는 현재 ‘솔리리스’가 허가를 취득해 사용 중인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들의 용혈 감소 적응증, 그리고 이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 환자들의 보체(補體) 매개성 혈전성 미세혈관병증을 억제하는 적응증에 사용될 수 있게 됐다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 생물의약품‧바이오시밀러 관리국의 새라 임 국장은 “다수의 희귀질환들이 생명을 위협하고 있지만, 이 중 상당수에서 치료제가 부재한 형편”이라면서 “FDA는 현재 치료대안 선택의 폭이 제한적인 희귀질환들을 앓고 있는 환자들을 위한 접근성 향상이 가능토록 뒷받침하기 위해 안전하고 효과적인 교체처방 가능 바이오시밀러 제형들의 개발이 촉진될 수 있도록 돕는 데 힘을 기울이고 있다”고 말했다.

이와 관련, 오늘날 미국에서는 환자 수가 20만명을 밑돌 때 희귀질환으로 인식되고 있다.

발작성 야간 혈색소뇨증과 이형성 용혈성 요독증후군은 적혈구의 파괴를 특징적으로 나타내는 증상들이다.

이 중 발작성 야간 혈색소뇨증은 빈혈(낮은 적혈구 수치), 혈전, 범혈구 감소증(낮은 적혈구, 백혈구 및 혈소판 수치) 및 짙은색 뇨(dark urine) 등의 증상들을 나타내게 된다.

이형성 용혈성 요독증후군은 빈혈, 혈소판 감소증 및 신부전 등의 증상들을 나타내게 된다.

‘비켐브’는 보체(補體) C5 단백질과 결합해 면역계의 일부를 구성하는 보체계(補體系)의 활성을 저해하는 모노클로날 항체의 일종이다.

이 같은 결합을 통해 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들과 이형성 용혈성 요독증후군 환자들에게서 혈류 속 적혈구의 파괴를 예방하게 된다.

‘솔리리스’와 마찬가지로 ‘비켐브’는 에쿨리주맙 제제들이 수막구균(Neisseria meningitidis)에 의한 중증 또는 생명을 위협할 수 있는 수막구균성 감염증 위험성을 증가시킬 수 있음에 유의토록 하는 내용의 돌출주의문(Boxed Warning)이 삽입된 가운데 공급되어야 한다.

수막구균은 뇌수막염이나 기타 중증 감염증을 유발할 수 있는 세균으로 알려져 있다.

환자들은 ‘비켐브’ 또는 ‘솔리리스’의 사용을 개시하기 전에 수막구균 백신 접종을 마쳐야 하고, 수막구균성 감염증의 초기 징후 및 증상들을 모니터링해야 한다.

이와 함께 감염증의 징후가 나타났을 경우에는 즉시 추가 평가를 진행해야 한다.

‘비켐브’는 교체처방 가능 바이오시밀러 제형의 일종이어서 ‘솔리리스’와 고도의 유사성을 나타내는 데다 임상적으로 유의미한 차이를 내보이지 않는다.

마찬가지로 ‘비켐브’는 ‘솔리리스’와 동일한 안전성 주의문이 부착되어야 하고, 동등한 부작용을 수반할 것으로 예상되고 있다.

발작성 야간 혈색소뇨증 관련 피험자 무작위 분류 임상시험에서 ‘솔리리스’를 투여받은 피험자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 보고된 부작용을 보면 두통, 비인두염, 요통 및 구역 등이 관찰됐다.

이형성 용혈성 요독증후군 환자 단일그룹 전향성 임상시험에서 ‘솔리리스’를 투여받은 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 보고된 부작용들로는 두통, 설사, 고혈압, 상기도 감염증, 복통, 구토, 비인두염, 빈혈, 기침, 다리하부 및 손 부종, 구역, 요로 감염증 및 발열 등이 눈에 띄었다.

‘비켐브’는 위험성 평가 및 완화전략(REMS)으로 불리는 프로그램에 따라 제한적으로 유통되어 사용될 것으로 보인다.

FDA가 바이오시밀러 제형의 발매를 승인한 것은 ‘비켐브’가 53번째이다.

이 중 FDA는 13개 제품들을 교체처방 가능 바이오시밀러 제형으로 승인했다.

교체처방 가능 바이오시밀러 제형은 법적인 요건을 충족했음이 입증되어야 하고, 처방권자와 상담을 거치지 않고 대조의약품을 대체해 처방될 수 있다.

이 때 “대체”는 개별 州마다 상이한 州 약사법에 의거해 약국에서 이루어지게 된다.