뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 미국 FDA로부터 AAV 벡터 기반 유전자치료제 ‘NG101’의 임상시험계획신청(IND) 승인을 받았다고 13일 밝혔다. 

지난해 4월 캐나다 연방보건부(Health Canada)의 임상 승인을 받은 바 있는 NG101은 이번 미국 FDA의 승인을 통해 임상시험을 캐나다에 이어 미국으로 확대해 나갈 계획이다. 미국 내 임상은 신시내티 대학 안과 연구소를 포함한 2개 병원에서 진행될 예정이며, 캐나다에서는 서니브룩 헬스 사이언스 센터 등 3개 병원에서 이미 임상이 진행 중이다.

이번에 승인받은 임상시험의 단계는 1상 및 2a상으로 NG101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 오픈라벨(Open-Label) 형태의 용량 증량 연구이다. 환자 모집 수는 총 18명으로 각 코호트당 6명씩 각기 다른 용량의 3개 코호트로 구성되며, 망막하 투여방식으로 환자에게 전달된다.

NG101은 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자치료제로서, 회사에서 자체 개발한 고효율 아데노 부속 바이러스(AAV) 유전자전달체 기술을 적용하여 단회(원샷) 투여만으로 장기간의 치료 효능을 나타내고 경쟁 그룹보다 낮은 용량에서도 동등 이상의 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

뉴라클제네틱스에 따르면 낮은 용량을 사용할 수 있다면 치료물질 투여에 의한 부작용 가능성을 획기적으로 낮출 수 있으며 동시에 치료제 생산단가 또한 낮출 수 있기 때문에 경제성 측면에서도 유리하다. 습성노인성황반변성은 희귀질환이 아닌 대중적 질환이므로 생산단가에서의 경쟁력은 향후 시장 경쟁력에서 매우 중요할 것이다.

기존의 습성노인성황반변성 시장은 혈관내피세포 성장인자(VEGF)를 타깃으로 한 항체 치료제들이 주로 활용되고 있으며 글로벌 시장 규모는 2023년 81억 달러에 이른다 (GlobalData, 2023). 하지만 대부분 1~2개월에 한 번씩 지속해서 안구에 주사해야 하는 불편함 때문에 투여 횟수를 획기적으로 줄이는 것에 대한 의학적 미충족 수요(medical unmet needs)가 있어 왔다.

뉴라클제네틱스 관계자는 “NG101 개발에 있어 가장 중요한 포인트는 ‘환자의 눈에서 VEGF 결합 단백질을 얼마나 효율적이고 지속해서 만들 수 있는가’”라며 “이는 유전자전달체의 성능에 달려 있다”고 말했다. 뉴라클제네틱스가 개발한 고효율 AAV 유전자전달체 기술은 유전자 발현을 최적화해 안구에서의 치료단백질의 발현량을 증가시키도록 설계된 유전자 치료 플랫폼 기술이다. 이 플랫폼 기술은 향후 안과 질환을 타깃으로 한 추가 파이프라인 개발에도 적용될 계획이다.

뉴라클제네틱스는 지난 2020년 이연제약과 총 100억원 규모의 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결함으로써 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 파트너십을 구축했다. 이연제약은 공동개발 계약을 통해 NG101의 전 세계 독점 생산권 및 공급권을 확보했다.

뉴라클제네틱스 김종묵 대표이사는 “이번 임상시험 승인으로 미국에서도 피험자 모집을 진행할 수 있게 되어 NG101의 임상시험 진행 속도가 빨라질 것으로 기대한다"면서 "성공적인 임상개발을 통해 노인성 황반변성 환자들에게 새로운 대안을 제시할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

한편 뉴라클제네틱스는 5월 7일부터 11일까지 열린 ‘제27회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의’에 참가해 NG101의 전임상 연구 결과를 포스터 발표했다. 이 연구를 통해 회사는 비인간 영장류를 포함한 동물의 안구 조직에서 NG101이 낮은 용량에서도 효과적으로 혈관신생을 억제할 수 있음을 확인했다.