‘울토미리스’ 시신경 척수염 FDA 비토 끝 승인
AQP4 Ab+ NMOSD 최초 장기지속형 C5 보체 저해제
입력 2024.03.27 06:00 수정 2024.04.09 17:58
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아스트라제네카社는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(라불리주맙-cwvz)가 FDA로부터 시신경 척수염 적응증 추가를 승인받았다고 25일 공표했다.

이에 따라 ‘울토미리스’는 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성(Ab+)을 나타내는 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자들을 치료하기 위한 최초이자 유일한 장기지속형 C5 보체(補體) 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.

특히 FDA는 지난해 9월 ‘울토미리스’의 시신경 척수염 스펙트럼 장애 적응증 추가 신청 건을 한차례 반려한 바 있어 이번 승인 결정은 더욱 주목할 만한 것이다.

FDA는 임상 3상 ‘CHAMPION-NMOSD 시험’ 자료에서 도출된 긍정적인 시험결과를 근거로 ‘울토미리스’의 적응증 추가를 승인했다.

의학 학술지 ‘신경의학 회보’誌에 게재된 시험결과를 보면 ‘울토미리스’는 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)의 본임상시험에 참여했던 플라시보 대조그룹과 비교평가가 이루어졌다.

그 결과 ‘울토미리스’를 투여한 환자그룹은 독립적 심사위원회(IAC)가 최초 재발이 나타날 때까지 소요된 기간을 평가했을 때 일차적 시험목표가 충족됐다.

평균 73주에 걸친 치료기간 동안 ‘울토미리스’를 투여받았던 환자그룹의 경우 재발 사례가 없었던 것으로 나타난 것이다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애는 척추와 시각신경을 포함한 중추신경계에 영향을 미치는 희귀하고 파괴적인 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.

대부분의 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 예측할 수 없는 재발을 경험할 뿐 아니라 새로운 신경계 증상들이 나타나거나 기존의 신경계 증상들이 악화되는 특징을 내보인다.

더욱이 이 같은 신경계 증상들을 중증으로 나타나거나 재발하면서 영구적인 장애로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

미국에서 시신경 척수염 스펙트럼 장애를 진단받은 성인환자 수는 약 6,000명 정도로 추정되고 있다.

미네소타州 로체스터에 소재한 메이요 클리닉 부속 다발성 경화증‧자가면역성 신경계 질환 센터의 션 J. 피톡 소장은 “C5 보체를 억제하는 것이 면역계의 일부를 구성하는 보체계(補體系)를 차단해 척수와 시각신경, 뇌 등에서 건강한 세포들을 공격하지 않도록 하는 기전을 통해 시신경 척수염 스펙트럼 장애의 재발 위험성을 감소시키는 효능이 입증됐다”고 말했다.

피톡 소장은 ‘CHAMPION-NMOSD 시험’의 진행을 총괄한 의학자이다.

그는 뒤이어 “오늘 ‘울토미리스’의 적응증 추가가 FDA로부터 승인됨에 따라 이제 환자들은 ‘CHAMPION-NMOSD 시험’에서 무재발이 입증된 장기지속형 C5 보체 저해제를 선택할 수 있는 대안으로 확보할 수 있게 됐다”며 “이 시험에서 시신경 척수염 스펙트럼 장애를 치료할 때 재발을 예방하는 일차적인 목표가 충족되었기 때문”이라고 강조했다.

아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “알렉시온 파마슈티컬스가 시신경 척수염 스펙트럼 장애 분야의 혁신에서 최일선에 자리매김해 왔다”면서 “환자들에게 생명에 변화를 수반하거나 치명적인 재발이 나타나지 않는 미래를 열어주고자 사세를 집중해 왔다는 의미”라고 설명했다.

두노이어 대표는 또 “항 아쿠아포린-4 항체 양성 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들에게서 C5 보체를 억제했을 때 효능이 확립되면서 잠재적으로 재발을 배제하고 투여방법 또한 8주 간격이어서 편리하고 전환적인(transformative) 장기지속형 치료대안을 공급할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.

‘CHAMPION-NMOSD 시험’에서 나타난 ‘울토미리스’의 전체적인 안전성과 내약성을 보면 앞선 시험례들이나 실제 임상현장에서 사용된 치험례들과 대동소이했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.

가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 ‘코로나19’, 두통, 요통, 관절통 및 요로 감염증 등이 보고된 것으로 나타났다.

한편 ‘울토미리스’는 EU와 일본에서도 일부 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들을 위한 치료제로 승인받은 바 있다.

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