마이크로바이옴 신약 개발 기업 리스큐어바이오사이언시스(이하 리스큐어)는 2월 22일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 간질환인 원발경화성담관염(PSC) 치료제 신약 ‘LB-P8’의2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 29일 밝혔다.

원발경화성담관염(PSC)은 원인 미상 담즙 정체성 간질환으로 현재까지 치료제가 없는 희귀질환이다. 리스큐어는 임상 1상을 통해 LB-P8의 안전성 및 주요 평가 지표들을 확인하였고, 2022년 FDA로부터 PSC 질환 희귀의약품 (ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정받았다. 이번 임상 2상은 리스큐어 공동연구 기관인 Mayo clinic을 비롯한 미국과 유럽 28개 병원에서 PSC 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 평가할 예정이다.

원발성경화성담관염은 원인 불명의 담관, 간 조직내 염증 및 섬유화가 유발되는 질환으로 간경변, 간담도암 및 간암으로 발전될 수 있으며, 80% 이상의 환자에서 염증성 장질환 (IBD)를 동반하는 질환으로 현재 간 이식 이외에 치료제가 전무한 상황이다. 현재 글로벌 제약사를 포함한 간 질환 신약개발 전문 기업이 임상 2상 단계로 개발 중이다.

PSC를 포함하는 담즙정체성 간질환(CLD, cholestatic liver disease) 분야는 간질환 분야 중 글로벌 딜이 가장 활발한 분야이다. 최근 ‘길리어드-사이마베이 43억달러 M&A’, ‘입센-알비레오 9억 5200만달러 M&A’, ‘알파시그마-인터셉트파마슈티컬스 7억 9400만달러 M&A’ 등 글로벌 빅딜이 이루어졌고, 주요 경쟁사인 미룸파마슈티컬스와 플라이언트테라퓨틱스의 기업가치는 10억달러 이상으로 형성되어 있다.

리스큐어에 따르면 LB-P8은 장-간축 조절 기전을 통해 염증과 섬유화를 억제시키는 독보적인 작용 기전을 가지는 신약 후보물질로, 간 염증 및 섬유화 억제뿐만 아니라 염증성 장질환 (IBD)에도 치료 효과를 보여, 경쟁사 치료 후보 대비 매우 큰 차별점을 가진다.

리스큐어 진화섭 대표는 “LB-P8의 비임상 연구 결과 및 임상 계획은 최근 2년 연속 미국 간학회 (AASLD)에서 구두 발표로 선정되었다”며, “현재 FDA, NIH, PSC 환우회 및 의사, 글로벌 제약사 등으로 구성된 컨소시엄에 아시아에서 유일하게 참여하고 있기 때문에 이번 임상 2상 개발 속도를 높일 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이어 진 대표는 “올해 3월 Fast track designation 지정 받게 되면 25년 상반기 임상 2상 중간결과가 나오는 시점에 신속승인에 대한 논의를 이어갈 계획이다. 현재 빅파마 및 간질환 전문기업들과 글로벌 기술이전 및 사업협력 논의가 심도 있게 진행 중이다. PSC 질환이 갖는 높은 미충족 수요로 인해 다수업체로부터 매우 높은 관심을 받고 있으며 이르면 올해 안에 기술이전을 목표로 하고 있다”고 덧붙였다.