바이오젠社는 16세 이상의 청소년 및 성인 프리드리히 운동실조증(FA: Friedreich’s ataxia) 환자 치료제 ‘스카이클라리스’(Skyclarys: 오마벨록솔론)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 12일 공표했다.

이에 따라 ‘스카이클라리스’는 희귀 유전성 진행성 신경퇴행성 질환의 일종으로 알려진 프리드리히 운동실조증 치료제로는 처음으로 EU에서 발매를 승인받은 제품으로 이름을 올릴 수 있게 됐다.

‘스카이클라리스’는 바이오젠社가 지난해 7월 미국 텍사스州 댈러스 인근도시 플레이노에 소재한 중증 신경계 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 리아타 파마슈티컬스社(Reata Pharmaceuticals)를 73억 달러 조건에 인수키로 합의하면서 확보한 바 있다.

앞서 같은 해 2월 ‘스카이클라리스’는 16세 이상 청소년 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자 치료제로 FDA의 허가를 취득했다.

오스트리아 인스부르크대학 의과대학 신경의학과 교수 겸 인스부르크 희귀운동장애센터 소장으로 재직 중이면서 ‘MOXIe 시험’을 총괄한 질비아 뵈슈 박사는 “임상현장에서 프리드리히 운동실조증이 환자들과 환자가족들에게 미치는 파괴적인 영향을 목격해 왔다”면서 “임상시험에서 ‘스카이클라리스’를 사용한 치료를 받은 프리드리히 운동실조증 환자들의 경우 일상생활 능력이 중요하고도 임상적으로 유의미하게 개선되었음이 눈에 띄었던 것”이라고 강조했다.

뵈슈 교수는 뒤이어 “이번에 허가를 취득한 ‘스카이클라리스’가 프리드리히 운동실조증 환자들의 증상 관리를 새로운 시대로 진입시켜 줄 수 있을 것으로 낙관하고 있다”고 덧붙였다.

프리드리히 운동실조증은 가장 빈도높게 나타나고 있는 유전성 운동실조증으로 손꼽히고 있다.

초기증상들이 소아기에 나타나기 시작하는 것이 통례인데, 이 같은 초기증상들 가운데는 조정(coordination) 능력의 진행성 상실, 근육약화 및 피로 등이 포함되어 있다.

프리드리히 운동실조증 환자들은 증상이 진행됨에 따라 시력장애, 난청, 언어장애, 연하장애(嚥下障碍), 당뇨병, 척추측만증 및 중증 심장병 등이 수반될 수 있다.

다수의 프리드리히 운동실조증 환자들은 보행 보조기구를 사용하고 있는 데다 진단 후 10~20년 이내에 휠체어를 필요로 하게 될 수 있다.

불행하게도 프리드리히 운동실조증은 수반되는 합병증들로 인해 평균수명이 37세에 불과한 형편이다.

바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 개발 담당대표는 “바이오젠의 의약품 포트폴리오에 ‘스카이클라리스’를 추가하고, 유럽 최초의 프리드리히 운동실조증 환자 치료제를 선보이면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”면서 “환자들이 시급한 접근성을 확보할 수 있도록 뒷받침하기 위해 우리 팀이 의료계 및 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

EU 집행위는 플라시보 대조시험으로 진행된 임상 2상 ‘MOXIe 시험’의 파트 2 부분에서 도출된 효능‧안전성 자료를 근거로 이번에 ‘스카이클라리스’의 발매를 승인한 것이다.

시험이 종료된 48주차에 평가했을 때 ‘스카이클라리스’를 복용한 환자그룹은 ‘개정 프리드리히 운동실조증 등급지표’(mFARS)를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.

mFARS에는 음식물을 씹고 삼키는 능력, 상지(上肢) 및 하지(下肢) 조정력, 기립 안정성 등이 포함되어 있었는데, 시험에서 ‘스카이클라리스’를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 우위가 입증됐다.

사후(事後) 성향매칭(Propensity-Matched) 분석을 통해 확보된 추가적인 설명자료를 보면 ‘MOXIe 시험’에서 ‘스카이클라리스’를 복용한 환자그룹은 3년차에 평가했을 때 비 복용 대조그룹에 비해 mFARS 점수가 낮게 나타났다.

시험에서 가장 빈도높게 보고된 부작용을 보면 간 효소 수치의 증가, 체중감소, 식욕감퇴, 구역, 구토, 설사, 두통, 피로, 구인두 통증, 요통, 근육경련 및 인플루엔자 등이 관찰됐다.

한편 ‘스카이클라리스’는 현재 독일과 프랑스에서 조기 접근성 프로그램이 진행 중이다.