노바티스社는 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 생명공학기업 DTx 파마社를 인수한다고 17일 공표했다.

DTx 파마는 자사가 독자보유한 FALCON(지방산 리간드-결합 올리고뉴클레오타이드) 플랫폼을 이용해 신경계 질환들을 적응증으로 하는 짦은 간섭 RNA(siRNA) 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중해 온 전임상 단계 개발 전문 생명공학사이다.

DTx 파마 측이 보유하고 있는 선도 프로그램인 ‘DTx-1252’는 1A형 샤르코-마리-투스병(CMT1A)의 기저원인으로 알려진 ‘PMP22’ 단백질의 과다발현을 표적으로 작용하는 치료제 후보물질이다.

‘PMP22’는 말초신경계에서 신경을 지지하고 보호하는 절연체 역할을 하는 수초(髓鞘)가 비정상적인 기능을 나타내도록 유도하는 단백질로 알려져 있다.

최근 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 ‘DTx-1252’는 슈반세포(신경섬유초 세포)에서 ‘PMP22’의 발현을 감소시키는 기전으로 작용하는 치료제 후보물질이다.

슈반세포는 말초신경의 발달, 유지 및 기능수행에 관여하는 유형의 표적세포이다.

FALCON 플랫폼은 조직과 세포유형들에 대한 생체 내 분포와 세포흡수를 개선하기 위해 자연발생하는 지방산에 짧은 간섭 RNA를 결합시켜 이 같은 표적 접근을 용이하게 해 줄 것으로 기대된다는 게 노바티스 측의 설명이다.

노바티스社 생물의학연구소(NIBR)의 피오나 마셜 소장은 “우리가 DTx 파마 측이 보유해 왔던 치료 프로그램의 개발을 지속해 신경근 장애 및 기타 신경계 장애를 앓고 있는 환자들에게 새로운 희망을 심어줄 수 있었으면 하는 바람”이라면서 “신경근 장애와 각종 신경계 장애는 지금까지 치료대안을 찾기 어려운 형편이었다”고 말했다.

마셜 소장은 뒤이어 “우리가 DTx 파마의 FALCON 기술을 노바티스에 이식해 약물들을 간외(肝外) 조직들로 전달할 수 있는 잠재적 가능성을 모색하게 된 것에 대단히 고무되어 있다”고 덧붙였다.

샤르코-마리-투스병은 신경계에 영향을 미치는 유전성 장애의 한 부류로 알려져 있다.

1A형 샤르코-마리-투스병은 가장 빈도높게 나타나고 있는 샤르코-마리-투스병의 하위유형이어서 미국 및 유럽 내 환자 수가 약 15만명선에 이르는 것으로 추정되고 있다.

느리게 진행되는 말초신경계 퇴행성 질환의 일종으로 진행성 근육소모, 신경병증성 통증, 보행곤란 등을 유발하는 데다 삶의 질에 커다란 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘DTx-1252’는 동종계열 최초의 1A형 샤르코-마리-투스병 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

현재까지 1A형 샤르코-마리-투스병의 유전적 기저원인에 대응하는 치료제거 허가를 취득한 전례가 부재하기 때문이다.

‘DTx-1252’ 이외에도 노바티스 측은 기타 신경계 질환 적응증들을 대상으로 전임상 단계의 개발이 진행 중인 2개 프로그램을 추가로 확보하게 됐다.

덕분에 노바티스는 자사의 기술 플랫폼 가운데 하나인 ‘xRNA’의 역량을 기반으로 짧은 간선 RNA 도구(toolkit)를 한층 더 확대할 수 있게 됐다.

양사의 합의는 자사의 5개 핵심 치료영역 가운데 하나인 신경의학 분야에서 노바티스가 사세를 집중하면서 신경근 장애 환자들을 위해 혁신적인 치료제를 탐색하고 있음을 방증하는 것이다.

노바티스社 생물의학연구소의 로베르트 발로 신경의학 부문 글로벌 대표는 “우리가 사용할 수 있는 치료 플랫폼 보고(寶庫)가 늘어남에 따라 기저 생물학적 기전이 잘 규명된 질환들을 겨냥한 새롭고 가치높은 치료제들의 개발을 가능케 해 줄 것으로 기대한다”면서 “우리는 DTx 파마가 진행해 왔던 잠재적 동종계열 최초 1A형 샤르코-마리-투스병 치료제의 개발을 지속할 것”이라고 밝혔다.

우리가 이 쇠약성 신경근 장애를 앓고 있는 환자들을 위한 치료대안을 제시할 수 있게 되었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.

양사간 합의에 따라 노바티스는 5억 달러의 계약성사금을 일차적으로 지급키로 했다.

이와 함께 차후 사전에 정했던 성과에 도달했을 때 추가로 성과금을 건네기로 했다.