레켐비, 사이포브레, 도나네맙 등 10개 신약후보물질이  2028년까지 10억 달러 이상의 매출을 올릴 블록버스터 신약으로 성장할 것이란 전망이 나왔다.

국가신약개발재단은 최근 ‘2023년 출시가 기대되는 신약 상위 10개와 FDA 승인 현황’ 분석 보고서를 통해 이같이 밝혔다. 10개 후보는 의약품 시장조사기관 이밸류에이트(Evaluate)가 선정한 것들이다. 

보고서에 따르면 우선 바이오젠과 에자이의 초기 알츠하이머 치료제인 레켐비는 올해 1월 FDA 신속승인을 받아 정식승인 전 판매를 시작했으나 안전성에 대한 우려가 지속되고 있다. ApoE4 유전자를 보유한 환자 중 동형접합 보인자들에게 아밀로이드 관련 영상 이상으로 확인할 수 있는 뇌부종, 헤모시데린 침착 등 부작용을 일으킬 확률이 높다는 이유에서다. 여기에 지난 3월 말, 사이언스지를 통해 Aβ 항체 약물이 뇌 수축 및 뇌 손상을 일으킬 수 있다는 가능성이 발표돼 안전성 우려는 계속될 전망이다. 

레켐비는 지난 1월6일 FDA 신속승인을 획득했고, 곧바로 정식승인을 위한 sBLA를 제출했다. 정식 승인 여부는 오는 7월6일 결정될 예정이다.

사렙타와 로슈의 SRP-9001은 마이크로 디스트로핀을 암호화하는 유전자를 근육세포에 전달해 듀센 근이영양증을 치료하도록 설계된 AAV 유전자치료제다. SRP-9001은 3건의 임상2상시험 결과를 근거로 지난해 11월 FDA 우선 검토 및 신속심사 대상으로 지정됐다. 승인 여부는 이달 29일 결정된다.

아펠리스의 사이포브레는 보체 C3의 저해제로, 조인성 황반변성 말기에 발생한 지도모영위축 증상 진행을 지연시키는 것으로 알려졌다. 감소한 시력을 회복시키는 치료제는 아니지만 병증의 진행을 지연시키는 것만으로도 의미가 있다는 평가를 받는다.

사이포브레는 기존 발작성야간혈색소뇨증 치료제로 사용되던 엠파벨리가 적응증을 넓히며 새로운 제품명으로 출시됐고, 지난 2월 FDA 승인을 획득했다. 경쟁 약물인 이벨릭바이오의 지무라 역시 FDA 승인을 기다리고 있다.

또 다른 표적의 N3pG 항체인 일라이 릴리 도나네맙은 임상 2a상 결과를 근거로 신청한 신속심사에서 12개월 이상 치료를 받은 환자 수 부족으로 보완요구를 받으면서 시장 출시가 늦어질 전망이다.

지난 3일 발표한 도나네맙의 임상3상 연구 결과에 따르면 통합 알츠하이머 평가 척도로 대화, 취미활동 등 일상생활 수행 기능을 평가했을 때 18개월차 투약군의 병변 진행이 위약군 대비 35% 지연돼 1차 목표점을 달성했다. CDR-SB에서도 인지 및 기능 저하가 36% 감소돼 2차 목표점도 달성했다. 플라크 감소 속도가 빨라 투약을 빨리 중단할 수 있다는 장점 또한 3상시험에서 확인됐다. 일라이 릴리는 이 같은 데이터를 근거로 다음달 말까지 FDA 정식승인을 신청할 계획이다.

GSK의 백신 아렉스비는 60세 이상 노년층의 호흡기세포융합바이러스(RSV) 감염으로 인한 하기도 질환을 예방한다. 아렉스비 승인 이전까지는 영유아와 노년층 모두 예방 백신이 존재하지 않아 시나지스를 심장‧폐질환을 가진 고위험군 영아에 한해서만 보조치료제로 사용했다.

아렉스비는 노년층 대상 임상3상 연구 결과를 근거로 FDA 승인을 신청했고, 지난 3일 FDA는 아렉스비를 최초의 RSV 백신으로 승인했다. 이와 비슷한 시기에 FDA 승인을 신청한 화이자의 애브리스보도 이 달 중 승인 여부가 결정될 전망이다.  

애브비와 젠맙의 엡코리타맙은 T세포의 CD3, B세포의 CD20과 동시에 결합해 T세포 매개 CD20 세포의 살상을 유도하는 이중항체다. 이번 FDA 허가 신청은 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 재발성‧불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 대상으로 이뤄졌다.

일반적으로 1차 치료법에는 로슈의 리툭산과 1세대 항암제를 조합한 병용요법을 사용하지만, 전신치료 후 조기에 재발하거나 1차 치료 치료제에 처음으로 불응한 거대 B세포 림프종에 대한 치료법은 아직 없는 실정이다. DLBCL은 1차 치료에 실패할 경우 환자의 생존 기간이 평균 6개월에 지나지 않아 미충족 의료 수요가 높다. 여기에 엡코리타맙이 임상 1/2상 평균 12개월, 전체반응률(ORR) 63%, 완전반응률(CR) 39%를 달성하며 지난해 11월 FDA 신속심사 대상으로 지정됐다. 승인 여부는 오는 21일 결정될 예정이다.

바이오젠과 세이지의 주라놀론은 신경 활성 스테로이드로 산후 우울증과 주요 우울장애 치료제다. 14일 경구투여로 치료효과를 볼 수 있어 60시간 정맥주사제를 투여했던 산후우울증 치료제 줄레쏘보다 편의성이 획기적으로 개선된 것으로 평가받는다. 시판 중인 항우울제 역시 몇 주에서 최대 6개월 이상 복용해야 효과를 볼 수 있어 주요 우울장애 속성 치료제로도 기대를 받고 있다.

주라놀론은 NEST와 LANDSCAPE를 통해 효능을 입증한 만큼 이미 FDA에서 패스트트랙 및 혁신신약으로 지정받은 바 있다. 해밀턴 불안등급 척도로 확인한 결과, 8일차와 15일차에 위약군 대비 불안 증상이 크게 개선됐고, 3일차에는 위약군 대비 우울 증상이 빠르게 호전된 것이 확인됐다. 이에 따라 주라놀론은 롤링리뷰를 통해 우선심사 대상으로도 지정돼 오는 8월 5일까지 최종 승인여부가 결정될 예정이다.

일라이 릴리의 미리키주맙은 염증성 사이토카인인 IL-23을 억제하는 항체로서 주 적응증은 궤양성 대장염이다. 궤양성 대장염으로 적응증을 추가 확장한 존슨앤존슨의 스텔라라와 비슷한 수치의 효능을 보여 이  뒤를 이을 블록버스터 신약이 될 것이란 전망이 나왔다. 하지만 FDA에선 제조공정을 이유로 지난달 13일 승인 신청을 반려했다.

이에 대해 일라이 릴리 측은 임상 3상 연구 결과 12주차에 임상관해율 24.2%를 달성했고, 12주 유도치료에 반응한 환자들을 1년간 추적 관찰해 49.9%가 임상적으로 개선된 데이터를 근거로 승인했다고 전했다. FDA의 승인 반려가 임상 프로필, 안전성, 라벨의 문제가 아니라는 것. 일라이 릴리는 이미 동일한 데이터를 근거로 일본 후생성에서 승인을 획득했고, EMA 산하 약물사용자문위원회에서도 판매 허가를 권고한 바 있는 만큼 제조공정 문제를 보완한 후 FDA 승인을 재요청할 예정이다.

화이자의 에트라시모드는 JAK 억제제나 기타 생물학적 제제로 효과를 보지 못하는 환자들을 대상으로 하는 중증 활동성 궤양성 대장염 경구 치료제다. 화이자는 지난해 12월 2건의 임상3상을 근거로 에트라시모드의 FDA 에 승인 신청서를 제출했으며, 올해 하반기 중 결정될 예정이다.    

MSD의 소타터셉트는 ACVR2A-Fc 융합 단백질로 폐동맥 고혈압을 대상으로 한다. 폐혈관 사이의 비정상적인 신호를 차단해 성장 촉진 신호경로와 성장억제 신호경로 간 균형 회복을 돕고, 혈관벽이 두꺼워져 고혈압이 발생하는 곳을 막는 방식으로 작용한다. 기존 약물들이 혈관 확장 방식으로 작용해 진행을 늦출 뿐 완치가 안 됐던 만큼, 소타터셉트는 근본 원인을 해결하는 최초의 신약이 될 것이란 기대를 받고 있다.

소타터셉트는 2020년 4월 FDA의 혁신치료제로 지정됐고, FDA에 임상3상 연구를 근거로 신약허가신청서(NDA)를 제출해 우선심사 지정을 요청한 상태다. 소타터셉트가 FDA 우선심사 품목으로 지정될 경우 올해 하반기 중으로 승인 여부 확인이 가능할 것으로 보인다.