HOME
기자가 쓴 기사 더보기
일본 다케다는 17일 ADMTS13 결핍성 질환인 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반병(CTTP)에 대한 효소보충요법 ‘TAK-755’를 미국에서 승인 신청하여 FDA에 접수됐다고 발표했다.
이번 승인신청은 CTTP를 대상으로 하는 최초의 무작위화 대조시험에서 얻은 유효성, 약물동태, 안전성 및 용인성 데이터에서 나타나는 포괄적 증거 및 지속 시험에서 얻은 장기 안전성과 유효성 데이터를 토대로 이뤄졌다.
‘TAK-755’는 이번 FDA로부터 CTTP에 대한 희귀 소아질환 지정을 받았다. 이 약은 이미 CTTP를 대상으로 우선심사 지정 및 희귀 질병용 의약품 지정을 받고 있다.
승인되면 환자의 니즈가 큰 질환인 CTTP에 대한 최초이자 유일한 유전자 재조합 ADAMTS 13 보충요법제가 된다.
CTTP는 혈전성 혈소판 감소성 자반병(TTP) 중 유전성으로 생기는 극히 드문 질환이다. ADAMTS 13 프로테아제 결핍으로 만성 소모성 혈액응고장애가 일어나며 미치료 상태로 경과하는 경우 급성 TTP의 사망률은 90%를 넘는다.
| 인기기사 | 더보기 + |
-
1 2023년 1분기 영업이익 톱5 삼바∙셀트리온∙한미약품∙종근당∙대웅제약 -
2 1분기 매출 톱10 제약사, 여성임원 고작15%...291명 중 44명 -
3 "바이오도 한류" 韓 바이오 위상 떨친 'BIO USA' -
4 “기업의 국제 공중보건 기여, 사회적 가치와 이윤추구간 균형 찾았다” -
5 제약바이오 산업 전망…올해 하락하고 내년부터 회복? -
6 [인터뷰] "최고 피임률 '피하 이식형 피임제', 편리성·안전성 두루 갖춰" -
7 [기자 수첩] 플랫폼 '협조' 받아 플랫폼 '종속' 막는다는 약사회 -
8 에스티팜, 2023년 1Q 품목군 매출 506억...전년동기比 37%↑ -
9 크리스탈지노믹스, 최대주주 변경…‘3대 경영혁신’ 발표 -
10 산자부-바이오협, 바이오 USA서 '韓 美 라운드 테이블' 개최
| 인터뷰 | 더보기 + |
| PEOPLE | 더보기 + |
| 클래시그널 | 더보기 + |
- 최선례 기자 best_sun@yakup.com
- 입력 2023.05.18 09:53 수정 2023.05.18 10:44
일본 다케다는 17일 ADMTS13 결핍성 질환인 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반병(CTTP)에 대한 효소보충요법 ‘TAK-755’를 미국에서 승인 신청하여 FDA에 접수됐다고 발표했다.
이번 승인신청은 CTTP를 대상으로 하는 최초의 무작위화 대조시험에서 얻은 유효성, 약물동태, 안전성 및 용인성 데이터에서 나타나는 포괄적 증거 및 지속 시험에서 얻은 장기 안전성과 유효성 데이터를 토대로 이뤄졌다.
‘TAK-755’는 이번 FDA로부터 CTTP에 대한 희귀 소아질환 지정을 받았다. 이 약은 이미 CTTP를 대상으로 우선심사 지정 및 희귀 질병용 의약품 지정을 받고 있다.
승인되면 환자의 니즈가 큰 질환인 CTTP에 대한 최초이자 유일한 유전자 재조합 ADAMTS 13 보충요법제가 된다.
CTTP는 혈전성 혈소판 감소성 자반병(TTP) 중 유전성으로 생기는 극히 드문 질환이다. ADAMTS 13 프로테아제 결핍으로 만성 소모성 혈액응고장애가 일어나며 미치료 상태로 경과하는 경우 급성 TTP의 사망률은 90%를 넘는다.
무단 전재·복사·배포 등을 금지합니다.