일본 다카라바이오는 최근 프린세스 마가렛 암센터, 토론토대학과 공동개발하는 CD19･JAK/STAT･CAR유전자 치료(개발코드:TBI-2001)‘에 대해 캐나다에서 임상 제 1/b상 의사주도 시험을 개시한다고 발표했다. 

대상은 CD19 양성 B세포 림프종 환자 19명으로, 캐나다 보건부(Health Canada)에 임상시험 계획서를 제출하여 No Objection Letter(규제당국이 임상시험 실시에 대해 이의가 없다는 것을 나타내는 증명서)를 수령함에 준비가 되는 대로 임상시험을 개시할 방침이라고 한다. 

이 약은 CAR 구조의 치료 효과와 관련된 부위에 T세포의 장기 생존에 중요한 JAK/STAT 시그널 전달계를 활성화시키는 기능을 새롭게 도입한 것이다. 이 활성화 부위를 도입한 CAR-T세포는 전임상시험에서 항종양 반응을 보이는 T세포의 증식, 분화를 촉진하고 지속함으로써 뛰어난 항종양 효과를 보이는 것으로 보고되었으며, CAR 유전자 치료에서 과제가되고 있는 치료효과의 지속, 재발방지에 도움이 될 것으로 시사됐다.  

다카라바이오는 ‘‘TBI-2001’의 타깃을 CD19로 함으로써 기존 CD19 CAR 유전자 치료와 비교할 수 있으며, 이를 통해 새로운 JAK/STAT 시그널 전달계를 활성화시키는 기능의 유용성을 평가할 수 있을 것으로 생각된다’며 ‘JAK/STAT의 우위성을 보여줄 수 있다면 CAR 유전자 치료의 기반 기술로서 다양한 사업 전개가 가능할 것으로 생각한다’고 밝혔다.