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UCB 레녹스-가스토 증후군 치료제 EU서 허가
‘핀테플라’(펜플루라민) 2세 이상 환자 보조요법제
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.10 11:35
UCB社는 자사의 드라베 증후군 치료제 ‘핀테플라’(Fintepla: 펜플루라민) 경구용 액제가 레녹스-가스토 증후군 관련 경련 치료제로 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 8일 공표했다.
‘핀테플라’는 2세 이상의 레녹스-가스토 증후군 환자들을 치료하기 위해 다른 뇌전증 치료제들에 병행하는 보조요법제로 허가를 취득했다.
과거 비만 치료제로 각광받았다가 판매가 금지된 펜플루라민의 저용량 제형이 ‘핀테플라’이다.
EU 집행위는 1건의 임상 3상 글로벌, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 ‘핀테플라’의 발매를 승인한 것이다.
이 시험에 충원된 263명의 2~35세 연령대 환자들 가운데 ‘핀테플라’ 1일 0.7/mg/kg을 보조요법제로 복용한 이들은 적하발작(drop seizures) 발생빈도가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소했음이 눈에 띄었다.
무긴장성 발적의 일종인 적하발작은 가장 난치성 발작유형에 속하는 것으로 알려져 있다.
갑작스럽게 근긴장을 상실해 기운없이 축 처지거나 낙상과 높은 장애 가능성을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.
시험에서 가장 빈도높게 관찰된 약물치료 관련 부작용을 보면 식욕감퇴, 졸림, 피로 및 발열 등이 보고됐다.
심장판막질환이나 폐동맥 고혈압이 발생한 사례들은 관찰되지 않았다.
프랑스 파리시테대학 의과대학의 리마 나부 교수(소아 신경의학)는 “레녹스-가스토 증후군이 발작 증상을 빈도높게 수반하는 발달 및 뇌전증성 뇌병증의 일종”이라면서 “고도의 외상(trauma injuries)을 수반할 뿐 아니라 발달과 삶의 질에 부정적인 영향을 미치는 형편”이라고 지적했다.
더욱이 발작 증상의 경우 현재 사용 중인 약물들에 내성을 나타내는 사례가 잦은 만큼 이번 승인이 개별환자들 뿐 아니라 환자가족들에게도 매우 중요한 의미를 갖는 소식이라 할 수 있을 것이라는 말로 나부 교수는 의의를 강조했다.
UCB社의 마이크 데이비스 글로벌 뇌전증‧희귀증후군 담당대표는 “이번 승인으로 ‘핀테플라’가 유럽 각국에서 난치성 질환의 일종인 레녹스-가스토 증후군 환자들을 위해 중요하고 추가적인 치료대안의 하나로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “오늘 성과가 치료효과를 개선하는 동시에 레녹스-가스토 증후군 및 희귀 뇌전증 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 새로운 치료대안을 선보이고자 UCB가 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.
레녹스-가스토 증후군은 중증의 소아기 발병 발달 및 뇌전증성 뇌병증의 일종으로 높은 사망률을 동반하는 약물내성 발작 뿐 아니라 신경발달, 인지력 및 운동기능의 중증 손상에 이르기까지 다양한 유형의 증상들을 수반하는 것으로 알려져 있다.
현재 EU 각국에서 인구 10,000명당 2명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다.
레녹스-가스토 증후군에서 발작이 낙상으로 이어지는 경우가 빈도높게 발생하고 있는 가운데 강직성 발작은 이 증후군의 특징(hallmark)으로 인식되고 있다.
이와 함께 경련성 발작(예: 전신성 강직-간대성 발작) 또한 빈도높게 관찰되고 있는데, 통상적으로 레녹스-가스토 증후군의 후기단계에서 나타나지만, 핵심적인 유형의 발작으로 일찍부터 나타나는 경우도 없지 않다.
전신성 강직-간대성 발작은 신체손상이나 입원과 관련이 있지만, 뇌전증 환자들에게서 예상치 못했던 돌연사를 유발하는 주요한 위험요인으로 손꼽히고 있다.
실제로 전신성 강직-간대성 발작 환자들은 다른 유형의 발작을 나타내는 환자들에게 비해 예상치 못했던 돌연사가 발생할 위험성이 10배 정도까지 높은 것으로 알려져 있다.
한편 EU 집행위는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 의견을 수용해 ‘핀테플라’의 ‘희귀의약품’ 지위를 유지키로 했다.
‘핀테플라’는 2세 이상의 레녹스-가스토 증후군 환자들을 치료하기 위해 다른 뇌전증 치료제들에 병행하는 보조요법제로 허가를 취득했다.
과거 비만 치료제로 각광받았다가 판매가 금지된 펜플루라민의 저용량 제형이 ‘핀테플라’이다.
EU 집행위는 1건의 임상 3상 글로벌, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 ‘핀테플라’의 발매를 승인한 것이다.
이 시험에 충원된 263명의 2~35세 연령대 환자들 가운데 ‘핀테플라’ 1일 0.7/mg/kg을 보조요법제로 복용한 이들은 적하발작(drop seizures) 발생빈도가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소했음이 눈에 띄었다.
무긴장성 발적의 일종인 적하발작은 가장 난치성 발작유형에 속하는 것으로 알려져 있다.
갑작스럽게 근긴장을 상실해 기운없이 축 처지거나 낙상과 높은 장애 가능성을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.
시험에서 가장 빈도높게 관찰된 약물치료 관련 부작용을 보면 식욕감퇴, 졸림, 피로 및 발열 등이 보고됐다.
심장판막질환이나 폐동맥 고혈압이 발생한 사례들은 관찰되지 않았다.
프랑스 파리시테대학 의과대학의 리마 나부 교수(소아 신경의학)는 “레녹스-가스토 증후군이 발작 증상을 빈도높게 수반하는 발달 및 뇌전증성 뇌병증의 일종”이라면서 “고도의 외상(trauma injuries)을 수반할 뿐 아니라 발달과 삶의 질에 부정적인 영향을 미치는 형편”이라고 지적했다.
더욱이 발작 증상의 경우 현재 사용 중인 약물들에 내성을 나타내는 사례가 잦은 만큼 이번 승인이 개별환자들 뿐 아니라 환자가족들에게도 매우 중요한 의미를 갖는 소식이라 할 수 있을 것이라는 말로 나부 교수는 의의를 강조했다.
UCB社의 마이크 데이비스 글로벌 뇌전증‧희귀증후군 담당대표는 “이번 승인으로 ‘핀테플라’가 유럽 각국에서 난치성 질환의 일종인 레녹스-가스토 증후군 환자들을 위해 중요하고 추가적인 치료대안의 하나로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “오늘 성과가 치료효과를 개선하는 동시에 레녹스-가스토 증후군 및 희귀 뇌전증 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 새로운 치료대안을 선보이고자 UCB가 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.
레녹스-가스토 증후군은 중증의 소아기 발병 발달 및 뇌전증성 뇌병증의 일종으로 높은 사망률을 동반하는 약물내성 발작 뿐 아니라 신경발달, 인지력 및 운동기능의 중증 손상에 이르기까지 다양한 유형의 증상들을 수반하는 것으로 알려져 있다.
현재 EU 각국에서 인구 10,000명당 2명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다.
레녹스-가스토 증후군에서 발작이 낙상으로 이어지는 경우가 빈도높게 발생하고 있는 가운데 강직성 발작은 이 증후군의 특징(hallmark)으로 인식되고 있다.
이와 함께 경련성 발작(예: 전신성 강직-간대성 발작) 또한 빈도높게 관찰되고 있는데, 통상적으로 레녹스-가스토 증후군의 후기단계에서 나타나지만, 핵심적인 유형의 발작으로 일찍부터 나타나는 경우도 없지 않다.
전신성 강직-간대성 발작은 신체손상이나 입원과 관련이 있지만, 뇌전증 환자들에게서 예상치 못했던 돌연사를 유발하는 주요한 위험요인으로 손꼽히고 있다.
실제로 전신성 강직-간대성 발작 환자들은 다른 유형의 발작을 나타내는 환자들에게 비해 예상치 못했던 돌연사가 발생할 위험성이 10배 정도까지 높은 것으로 알려져 있다.
한편 EU 집행위는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 의견을 수용해 ‘핀테플라’의 ‘희귀의약품’ 지위를 유지키로 했다.
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UCB, 레녹스-가스토 증후군 경구제 FDA 승인
2022-03-30 11:32
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‘핀테플라’(펜플루라민) 2세 이상 환자 보조요법제
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.10 11:35
UCB社는 자사의 드라베 증후군 치료제 ‘핀테플라’(Fintepla: 펜플루라민) 경구용 액제가 레녹스-가스토 증후군 관련 경련 치료제로 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 8일 공표했다.
‘핀테플라’는 2세 이상의 레녹스-가스토 증후군 환자들을 치료하기 위해 다른 뇌전증 치료제들에 병행하는 보조요법제로 허가를 취득했다.
과거 비만 치료제로 각광받았다가 판매가 금지된 펜플루라민의 저용량 제형이 ‘핀테플라’이다.
EU 집행위는 1건의 임상 3상 글로벌, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 ‘핀테플라’의 발매를 승인한 것이다.
이 시험에 충원된 263명의 2~35세 연령대 환자들 가운데 ‘핀테플라’ 1일 0.7/mg/kg을 보조요법제로 복용한 이들은 적하발작(drop seizures) 발생빈도가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소했음이 눈에 띄었다.
무긴장성 발적의 일종인 적하발작은 가장 난치성 발작유형에 속하는 것으로 알려져 있다.
갑작스럽게 근긴장을 상실해 기운없이 축 처지거나 낙상과 높은 장애 가능성을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.
시험에서 가장 빈도높게 관찰된 약물치료 관련 부작용을 보면 식욕감퇴, 졸림, 피로 및 발열 등이 보고됐다.
심장판막질환이나 폐동맥 고혈압이 발생한 사례들은 관찰되지 않았다.
프랑스 파리시테대학 의과대학의 리마 나부 교수(소아 신경의학)는 “레녹스-가스토 증후군이 발작 증상을 빈도높게 수반하는 발달 및 뇌전증성 뇌병증의 일종”이라면서 “고도의 외상(trauma injuries)을 수반할 뿐 아니라 발달과 삶의 질에 부정적인 영향을 미치는 형편”이라고 지적했다.
더욱이 발작 증상의 경우 현재 사용 중인 약물들에 내성을 나타내는 사례가 잦은 만큼 이번 승인이 개별환자들 뿐 아니라 환자가족들에게도 매우 중요한 의미를 갖는 소식이라 할 수 있을 것이라는 말로 나부 교수는 의의를 강조했다.
UCB社의 마이크 데이비스 글로벌 뇌전증‧희귀증후군 담당대표는 “이번 승인으로 ‘핀테플라’가 유럽 각국에서 난치성 질환의 일종인 레녹스-가스토 증후군 환자들을 위해 중요하고 추가적인 치료대안의 하나로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “오늘 성과가 치료효과를 개선하는 동시에 레녹스-가스토 증후군 및 희귀 뇌전증 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 새로운 치료대안을 선보이고자 UCB가 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.
레녹스-가스토 증후군은 중증의 소아기 발병 발달 및 뇌전증성 뇌병증의 일종으로 높은 사망률을 동반하는 약물내성 발작 뿐 아니라 신경발달, 인지력 및 운동기능의 중증 손상에 이르기까지 다양한 유형의 증상들을 수반하는 것으로 알려져 있다.
현재 EU 각국에서 인구 10,000명당 2명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다.
레녹스-가스토 증후군에서 발작이 낙상으로 이어지는 경우가 빈도높게 발생하고 있는 가운데 강직성 발작은 이 증후군의 특징(hallmark)으로 인식되고 있다.
이와 함께 경련성 발작(예: 전신성 강직-간대성 발작) 또한 빈도높게 관찰되고 있는데, 통상적으로 레녹스-가스토 증후군의 후기단계에서 나타나지만, 핵심적인 유형의 발작으로 일찍부터 나타나는 경우도 없지 않다.
전신성 강직-간대성 발작은 신체손상이나 입원과 관련이 있지만, 뇌전증 환자들에게서 예상치 못했던 돌연사를 유발하는 주요한 위험요인으로 손꼽히고 있다.
실제로 전신성 강직-간대성 발작 환자들은 다른 유형의 발작을 나타내는 환자들에게 비해 예상치 못했던 돌연사가 발생할 위험성이 10배 정도까지 높은 것으로 알려져 있다.
한편 EU 집행위는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 의견을 수용해 ‘핀테플라’의 ‘희귀의약품’ 지위를 유지키로 했다.
‘핀테플라’는 2세 이상의 레녹스-가스토 증후군 환자들을 치료하기 위해 다른 뇌전증 치료제들에 병행하는 보조요법제로 허가를 취득했다.
과거 비만 치료제로 각광받았다가 판매가 금지된 펜플루라민의 저용량 제형이 ‘핀테플라’이다.
EU 집행위는 1건의 임상 3상 글로벌, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 ‘핀테플라’의 발매를 승인한 것이다.
이 시험에 충원된 263명의 2~35세 연령대 환자들 가운데 ‘핀테플라’ 1일 0.7/mg/kg을 보조요법제로 복용한 이들은 적하발작(drop seizures) 발생빈도가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소했음이 눈에 띄었다.
무긴장성 발적의 일종인 적하발작은 가장 난치성 발작유형에 속하는 것으로 알려져 있다.
갑작스럽게 근긴장을 상실해 기운없이 축 처지거나 낙상과 높은 장애 가능성을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.
시험에서 가장 빈도높게 관찰된 약물치료 관련 부작용을 보면 식욕감퇴, 졸림, 피로 및 발열 등이 보고됐다.
심장판막질환이나 폐동맥 고혈압이 발생한 사례들은 관찰되지 않았다.
프랑스 파리시테대학 의과대학의 리마 나부 교수(소아 신경의학)는 “레녹스-가스토 증후군이 발작 증상을 빈도높게 수반하는 발달 및 뇌전증성 뇌병증의 일종”이라면서 “고도의 외상(trauma injuries)을 수반할 뿐 아니라 발달과 삶의 질에 부정적인 영향을 미치는 형편”이라고 지적했다.
더욱이 발작 증상의 경우 현재 사용 중인 약물들에 내성을 나타내는 사례가 잦은 만큼 이번 승인이 개별환자들 뿐 아니라 환자가족들에게도 매우 중요한 의미를 갖는 소식이라 할 수 있을 것이라는 말로 나부 교수는 의의를 강조했다.
UCB社의 마이크 데이비스 글로벌 뇌전증‧희귀증후군 담당대표는 “이번 승인으로 ‘핀테플라’가 유럽 각국에서 난치성 질환의 일종인 레녹스-가스토 증후군 환자들을 위해 중요하고 추가적인 치료대안의 하나로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “오늘 성과가 치료효과를 개선하는 동시에 레녹스-가스토 증후군 및 희귀 뇌전증 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 새로운 치료대안을 선보이고자 UCB가 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.
레녹스-가스토 증후군은 중증의 소아기 발병 발달 및 뇌전증성 뇌병증의 일종으로 높은 사망률을 동반하는 약물내성 발작 뿐 아니라 신경발달, 인지력 및 운동기능의 중증 손상에 이르기까지 다양한 유형의 증상들을 수반하는 것으로 알려져 있다.
현재 EU 각국에서 인구 10,000명당 2명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다.
레녹스-가스토 증후군에서 발작이 낙상으로 이어지는 경우가 빈도높게 발생하고 있는 가운데 강직성 발작은 이 증후군의 특징(hallmark)으로 인식되고 있다.
이와 함께 경련성 발작(예: 전신성 강직-간대성 발작) 또한 빈도높게 관찰되고 있는데, 통상적으로 레녹스-가스토 증후군의 후기단계에서 나타나지만, 핵심적인 유형의 발작으로 일찍부터 나타나는 경우도 없지 않다.
전신성 강직-간대성 발작은 신체손상이나 입원과 관련이 있지만, 뇌전증 환자들에게서 예상치 못했던 돌연사를 유발하는 주요한 위험요인으로 손꼽히고 있다.
실제로 전신성 강직-간대성 발작 환자들은 다른 유형의 발작을 나타내는 환자들에게 비해 예상치 못했던 돌연사가 발생할 위험성이 10배 정도까지 높은 것으로 알려져 있다.
한편 EU 집행위는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 의견을 수용해 ‘핀테플라’의 ‘희귀의약품’ 지위를 유지키로 했다.
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