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FDA, 올레자센 FCS 치료제 ‘패스트 트랙’ 지정
치명적 급성 췌장염 위험성 높이는 유전성 희귀질환
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.02.09 08:56
미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사가 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 개발을 진행 중인 올로자센(olezarsen)이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 지난달 31일 공표했다.
가족성 킬로미크론혈증 증후군은 혈중 중성지방 수치가 이례적으로 높게 나타나면서 예측할 수 없거나 치명적일 수 있는 급성 췌장염 위험성이 증가하는 특성을 나타내는 파괴적인 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.
급성 췌장염 이외에도 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들은 영구적인 장기(臟器) 손상으로 인한 만성 합병증 위험성에 직면하게 된다.
만성 췌장염이나 3c형 당뇨병(또는 췌장성 당뇨병) 등이 여기에 해당되는 합병증들이다.
이밖에도 중증의 재발성 복통, 피로, 생명을 위협할 수 있는 췌장염, 간 또는 비장(脾腸)의 비정상적인 비대 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
현재까지 미국에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.
아이오니스 파마슈티컬스社의 리차드 S. 기어리 부사장 겸 최고 개발책임자는 “FDA가 올레자센을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것은 파괴적인 희귀질환의 일종으로 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 데다 고통적이고 치명적일 수 있는 췌장염이 수반될 위험성을 높이는 가족성 킬로미크론혈증 증후군에 효과적인 치료제를 시급히 필요로 하는 현실을 인식한 결과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
이에 따라 아이오니스 파마슈티컬스는 FDA와 긴밀하게 협력해 효과적이고 안전한 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 빠른 시일 내에 선을 보일 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.
아이오니스 파마슈티컬스 측은 올레자센의 글로벌 임상 3상 ‘BALANCE 시험’을 진행하기 위한 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들의 피험자 100% 충원을 지난해 마친 상태이다.
‘BALANCE 시험’에서 확보된 자료는 하반기 중으로 공개될 수 있도록 한다는 것이 아이오니스 파마슈티컬스 측의 복안이다.
한편 아이오니스 파마슈티컬스 측은 가족성 킬로미크론혈증 증후군 이외에 중증 고중성지방혈증에 올레자센이 나타내는 효과를 평가하는 데도 심혈을 기울이고 있다.
가족성 킬로미크론혈증 증후군은 혈중 중성지방 수치가 이례적으로 높게 나타나면서 예측할 수 없거나 치명적일 수 있는 급성 췌장염 위험성이 증가하는 특성을 나타내는 파괴적인 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.
급성 췌장염 이외에도 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들은 영구적인 장기(臟器) 손상으로 인한 만성 합병증 위험성에 직면하게 된다.
만성 췌장염이나 3c형 당뇨병(또는 췌장성 당뇨병) 등이 여기에 해당되는 합병증들이다.
이밖에도 중증의 재발성 복통, 피로, 생명을 위협할 수 있는 췌장염, 간 또는 비장(脾腸)의 비정상적인 비대 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
현재까지 미국에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.
아이오니스 파마슈티컬스社의 리차드 S. 기어리 부사장 겸 최고 개발책임자는 “FDA가 올레자센을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것은 파괴적인 희귀질환의 일종으로 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 데다 고통적이고 치명적일 수 있는 췌장염이 수반될 위험성을 높이는 가족성 킬로미크론혈증 증후군에 효과적인 치료제를 시급히 필요로 하는 현실을 인식한 결과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
이에 따라 아이오니스 파마슈티컬스는 FDA와 긴밀하게 협력해 효과적이고 안전한 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 빠른 시일 내에 선을 보일 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.
아이오니스 파마슈티컬스 측은 올레자센의 글로벌 임상 3상 ‘BALANCE 시험’을 진행하기 위한 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들의 피험자 100% 충원을 지난해 마친 상태이다.
‘BALANCE 시험’에서 확보된 자료는 하반기 중으로 공개될 수 있도록 한다는 것이 아이오니스 파마슈티컬스 측의 복안이다.
한편 아이오니스 파마슈티컬스 측은 가족성 킬로미크론혈증 증후군 이외에 중증 고중성지방혈증에 올레자센이 나타내는 효과를 평가하는 데도 심혈을 기울이고 있다.
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FDA, 올레자센 FCS 치료제 ‘패스트 트랙’ 지정
치명적 급성 췌장염 위험성 높이는 유전성 희귀질환
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.09 08:56
미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사가 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 개발을 진행 중인 올로자센(olezarsen)이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 지난달 31일 공표했다.
가족성 킬로미크론혈증 증후군은 혈중 중성지방 수치가 이례적으로 높게 나타나면서 예측할 수 없거나 치명적일 수 있는 급성 췌장염 위험성이 증가하는 특성을 나타내는 파괴적인 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.
급성 췌장염 이외에도 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들은 영구적인 장기(臟器) 손상으로 인한 만성 합병증 위험성에 직면하게 된다.
만성 췌장염이나 3c형 당뇨병(또는 췌장성 당뇨병) 등이 여기에 해당되는 합병증들이다.
이밖에도 중증의 재발성 복통, 피로, 생명을 위협할 수 있는 췌장염, 간 또는 비장(脾腸)의 비정상적인 비대 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
현재까지 미국에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.
아이오니스 파마슈티컬스社의 리차드 S. 기어리 부사장 겸 최고 개발책임자는 “FDA가 올레자센을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것은 파괴적인 희귀질환의 일종으로 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 데다 고통적이고 치명적일 수 있는 췌장염이 수반될 위험성을 높이는 가족성 킬로미크론혈증 증후군에 효과적인 치료제를 시급히 필요로 하는 현실을 인식한 결과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
이에 따라 아이오니스 파마슈티컬스는 FDA와 긴밀하게 협력해 효과적이고 안전한 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 빠른 시일 내에 선을 보일 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.
아이오니스 파마슈티컬스 측은 올레자센의 글로벌 임상 3상 ‘BALANCE 시험’을 진행하기 위한 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들의 피험자 100% 충원을 지난해 마친 상태이다.
‘BALANCE 시험’에서 확보된 자료는 하반기 중으로 공개될 수 있도록 한다는 것이 아이오니스 파마슈티컬스 측의 복안이다.
한편 아이오니스 파마슈티컬스 측은 가족성 킬로미크론혈증 증후군 이외에 중증 고중성지방혈증에 올레자센이 나타내는 효과를 평가하는 데도 심혈을 기울이고 있다.
가족성 킬로미크론혈증 증후군은 혈중 중성지방 수치가 이례적으로 높게 나타나면서 예측할 수 없거나 치명적일 수 있는 급성 췌장염 위험성이 증가하는 특성을 나타내는 파괴적인 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.
급성 췌장염 이외에도 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들은 영구적인 장기(臟器) 손상으로 인한 만성 합병증 위험성에 직면하게 된다.
만성 췌장염이나 3c형 당뇨병(또는 췌장성 당뇨병) 등이 여기에 해당되는 합병증들이다.
이밖에도 중증의 재발성 복통, 피로, 생명을 위협할 수 있는 췌장염, 간 또는 비장(脾腸)의 비정상적인 비대 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
현재까지 미국에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.
아이오니스 파마슈티컬스社의 리차드 S. 기어리 부사장 겸 최고 개발책임자는 “FDA가 올레자센을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것은 파괴적인 희귀질환의 일종으로 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 데다 고통적이고 치명적일 수 있는 췌장염이 수반될 위험성을 높이는 가족성 킬로미크론혈증 증후군에 효과적인 치료제를 시급히 필요로 하는 현실을 인식한 결과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
이에 따라 아이오니스 파마슈티컬스는 FDA와 긴밀하게 협력해 효과적이고 안전한 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 빠른 시일 내에 선을 보일 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.
아이오니스 파마슈티컬스 측은 올레자센의 글로벌 임상 3상 ‘BALANCE 시험’을 진행하기 위한 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들의 피험자 100% 충원을 지난해 마친 상태이다.
‘BALANCE 시험’에서 확보된 자료는 하반기 중으로 공개될 수 있도록 한다는 것이 아이오니스 파마슈티컬스 측의 복안이다.
한편 아이오니스 파마슈티컬스 측은 가족성 킬로미크론혈증 증후군 이외에 중증 고중성지방혈증에 올레자센이 나타내는 효과를 평가하는 데도 심혈을 기울이고 있다.
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