HOME
佛 입센 희귀 骨질환 치료제 EU 허가권고 비토
진행성 골화성 섬유형성이상에 사용..재신청 방침
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
기자가 쓴 기사 더보기
기자가 쓴 기사 더보기
입력 2023.02.02 09:39
프랑스 제약기업 입센社는 자사의 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 촉진제 팔로바로텐(palovarotene)의 허가신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하지 않기로 결정했음을 통보해 왔다고 27일 공표했다.
팔로바로텐은 초희귀 골질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP)을 적응증으로 개발이 진행되어 왔던 치료제이다.
이 같은 내용은 현재 유럽에서 진행성 골화성 섬유형성이상에 사용하는 치료제가 대증요법제 뿐이어서 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들에게 수반되는 골격뼈의 과잉행성을 감소시키지 못하고 있는 형편임을 상기할 때 아쉬움이 앞서게 하는 것이다.
입센 측은 이에 따라 팔로바로텐의 임상시험 프로그램에서 확보된 자료를 근거로 CHMP에 재검토를 요청한다는 방침이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 근육, 건(腱) 및 인대와 같은 연조직이나 결합조직에서 신생 골 형성이 영구적이고 지속적으로 나타나는 이소성(異所性) 골형성 또는 이소골화(異所骨化)를 수반하는 증상으로 알려져 있다.
증상이 나타나기 시작하면 불가역적인 이 증상은 평균적으로 5세 무렵에 진단이 이루어지고 있는 가운데 평균적으로 56세 정도에 이르면 흉곽 주위 골 형성으로 인해 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하면서 사망에 이르게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 100만명당 1.36명 정도의 비율로 발생하고 있으며, 전 세계 환자 수가 약 900명선에 이르는 것으로 추정되고 있다.
하지만 확진자 수가 국가에 따라 천자만별이어서 정확한 추산에는 한계가 있다는 지적이다.
입센社의 영국계 하워드 메이어 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “CHMP의 결정에 유감스러움을 느낀다”면서 “하지만 우리는 재검토해 줄 것을 요청할 것”이라는 말로 중요한 것은 꺾이지 않는 마음임을 뒷받침했다.
아직까지 치료대안이 부재한 현실에서 이처럼 파괴적인 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 팔로바로텐이 공급될 수 있도록 하겠다는 목표를 갖고 EMA와 변함없이 긴밀하게 협력해 나가겠다는 것이다.
CHMP는 개방표지, 단일그룹 시험으로 설계된 ‘MOVE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 팔로바로텐의 허가를 권고하지 않기로 결정한 것이다.
‘MOVE 시험’은 지금까지 진행성 골화성 섬유형성이상과 관련한 치료제의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 이루어진 최초이자 최대규모의 시험례이다.
이 시험의 일차적인 목표는 전신 전산화 단층촬영을 통해 팔로바로텐이 새로운 이소골화 용적을 감소시키는 데 나타낸 효능을 대증요법제 이외에 별도 치료제를 사용하지 않은 대조그룹과 비교평가하는 데 두어졌다.
성인 또는 소아 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들에게서 팔로바로텐이 나타낸 안전성을 평가하는 데도 이 시험의 또 다른 목표가 두어졌다.
프랑스 파리 네케르 아동병원의 주느비에브 바우자 박사(임상유전학)는 “진행성 골화성 섬유형성이상 증상의 진행을 관리하는 데 도움을 주도록 개발된 치료제가 절실히 요망되고 있는 것이 현실”이라면서 “이번에 ‘MOVE 시험’에서 확보된 자료를 보면 이소골화 증상의 진행을 감소시키는 데 도움울 줄 수 있을 것으로 보이는 치료제들에 대한 이해도를 높일 수 있을 것”이라고 피력했다.
바우자 박사는 뒤이어 “현재는 대증요법제가 유일한 치료제로 사용되고 있다”며 “진행성 골화성 섬유형성이상 커뮤니티가 오랜 기간에 걸쳐 이 분야에서 혁신이 이루어질 수 있기를 학수고대해 왔던 이유”라고 덧붙였다.
팔로바로텐은 초희귀 골질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP)을 적응증으로 개발이 진행되어 왔던 치료제이다.
이 같은 내용은 현재 유럽에서 진행성 골화성 섬유형성이상에 사용하는 치료제가 대증요법제 뿐이어서 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들에게 수반되는 골격뼈의 과잉행성을 감소시키지 못하고 있는 형편임을 상기할 때 아쉬움이 앞서게 하는 것이다.
입센 측은 이에 따라 팔로바로텐의 임상시험 프로그램에서 확보된 자료를 근거로 CHMP에 재검토를 요청한다는 방침이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 근육, 건(腱) 및 인대와 같은 연조직이나 결합조직에서 신생 골 형성이 영구적이고 지속적으로 나타나는 이소성(異所性) 골형성 또는 이소골화(異所骨化)를 수반하는 증상으로 알려져 있다.
증상이 나타나기 시작하면 불가역적인 이 증상은 평균적으로 5세 무렵에 진단이 이루어지고 있는 가운데 평균적으로 56세 정도에 이르면 흉곽 주위 골 형성으로 인해 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하면서 사망에 이르게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 100만명당 1.36명 정도의 비율로 발생하고 있으며, 전 세계 환자 수가 약 900명선에 이르는 것으로 추정되고 있다.
하지만 확진자 수가 국가에 따라 천자만별이어서 정확한 추산에는 한계가 있다는 지적이다.
입센社의 영국계 하워드 메이어 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “CHMP의 결정에 유감스러움을 느낀다”면서 “하지만 우리는 재검토해 줄 것을 요청할 것”이라는 말로 중요한 것은 꺾이지 않는 마음임을 뒷받침했다.
아직까지 치료대안이 부재한 현실에서 이처럼 파괴적인 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 팔로바로텐이 공급될 수 있도록 하겠다는 목표를 갖고 EMA와 변함없이 긴밀하게 협력해 나가겠다는 것이다.
CHMP는 개방표지, 단일그룹 시험으로 설계된 ‘MOVE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 팔로바로텐의 허가를 권고하지 않기로 결정한 것이다.
‘MOVE 시험’은 지금까지 진행성 골화성 섬유형성이상과 관련한 치료제의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 이루어진 최초이자 최대규모의 시험례이다.
이 시험의 일차적인 목표는 전신 전산화 단층촬영을 통해 팔로바로텐이 새로운 이소골화 용적을 감소시키는 데 나타낸 효능을 대증요법제 이외에 별도 치료제를 사용하지 않은 대조그룹과 비교평가하는 데 두어졌다.
성인 또는 소아 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들에게서 팔로바로텐이 나타낸 안전성을 평가하는 데도 이 시험의 또 다른 목표가 두어졌다.
프랑스 파리 네케르 아동병원의 주느비에브 바우자 박사(임상유전학)는 “진행성 골화성 섬유형성이상 증상의 진행을 관리하는 데 도움을 주도록 개발된 치료제가 절실히 요망되고 있는 것이 현실”이라면서 “이번에 ‘MOVE 시험’에서 확보된 자료를 보면 이소골화 증상의 진행을 감소시키는 데 도움울 줄 수 있을 것으로 보이는 치료제들에 대한 이해도를 높일 수 있을 것”이라고 피력했다.
바우자 박사는 뒤이어 “현재는 대증요법제가 유일한 치료제로 사용되고 있다”며 “진행성 골화성 섬유형성이상 커뮤니티가 오랜 기간에 걸쳐 이 분야에서 혁신이 이루어질 수 있기를 학수고대해 왔던 이유”라고 덧붙였다.
[관련기사]
佛 입센 희귀질환 치료제 허가신청 FDA 접수
2021-06-02 10:28
오늘의 헤드라인
| 인기기사 | 더보기 + |
-
1 미국 하원의장,'바이오' 시선 집중 '생물보안법' 연내 통과 최후수단 강구 -
2 제약바이오 3Q 누적 상품매출 코스피 톱5 '광동제약∙유한양행∙종근당∙GC녹십자∙보령' -
3 라이프시맨틱스,우주항공소재 개발 '스피어코리아' 합병 추진 -
4 루닛, '루닛 스코프 uIHC' 연구결과 네이처 자매지 게재 -
5 [기업분석] 바이오플러스, 2024년 3Q 누적 매출 373억원…전년比 23.7%↓ -
6 현대바이오,뎅기열·뎅기열 유사질환 베트남 'CP-COV03' 임상 연구신청서 제출 -
7 지아이이노베이션,고형암 대상 'GI-108' 제1/2a상 임상시험계획 승인 -
8 오리엔트바이오,"1개월 내 발모제 신약 임상2상 승인 Non GLP·GLP 시험계약 체결" -
9 [D-day] 최광훈 VS 권영희 VS 박영달...차기 약사회장 승자는? -
10 매년 고속 성장 ‘AI 신약개발’ 글로벌 시장…국내 시장은 '지지부진'
| 인터뷰 | 더보기 + |
| PEOPLE | 더보기 + |
| 컬쳐/클래시그널 | 더보기 + |
|
서울시 서초구 서초대로 115 정다운빌딩 4층 TEL : 02-3270-0114 FAX : 02-3270-0189 E-mail : webmaster@yakup.com |
발행일 : 1954. 03. 29 등록일 : 2016. 05. 02 대표이사 : 함태원 발행 · 편집인 : 함태원 등록번호 : 서울,아04071 |
사업자등록번호 : 106-81-10940 통신사업자신고번호 : 제2022-서울서초-2586호 청소년보호책임자 : 이종운
Copyright © Yakup.com All rights reserved.
|
佛 입센 희귀 骨질환 치료제 EU 허가권고 비토
진행성 골화성 섬유형성이상에 사용..재신청 방침
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.02.02 09:39
프랑스 제약기업 입센社는 자사의 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 촉진제 팔로바로텐(palovarotene)의 허가신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하지 않기로 결정했음을 통보해 왔다고 27일 공표했다.
팔로바로텐은 초희귀 골질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP)을 적응증으로 개발이 진행되어 왔던 치료제이다.
이 같은 내용은 현재 유럽에서 진행성 골화성 섬유형성이상에 사용하는 치료제가 대증요법제 뿐이어서 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들에게 수반되는 골격뼈의 과잉행성을 감소시키지 못하고 있는 형편임을 상기할 때 아쉬움이 앞서게 하는 것이다.
입센 측은 이에 따라 팔로바로텐의 임상시험 프로그램에서 확보된 자료를 근거로 CHMP에 재검토를 요청한다는 방침이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 근육, 건(腱) 및 인대와 같은 연조직이나 결합조직에서 신생 골 형성이 영구적이고 지속적으로 나타나는 이소성(異所性) 골형성 또는 이소골화(異所骨化)를 수반하는 증상으로 알려져 있다.
증상이 나타나기 시작하면 불가역적인 이 증상은 평균적으로 5세 무렵에 진단이 이루어지고 있는 가운데 평균적으로 56세 정도에 이르면 흉곽 주위 골 형성으로 인해 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하면서 사망에 이르게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 100만명당 1.36명 정도의 비율로 발생하고 있으며, 전 세계 환자 수가 약 900명선에 이르는 것으로 추정되고 있다.
하지만 확진자 수가 국가에 따라 천자만별이어서 정확한 추산에는 한계가 있다는 지적이다.
입센社의 영국계 하워드 메이어 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “CHMP의 결정에 유감스러움을 느낀다”면서 “하지만 우리는 재검토해 줄 것을 요청할 것”이라는 말로 중요한 것은 꺾이지 않는 마음임을 뒷받침했다.
아직까지 치료대안이 부재한 현실에서 이처럼 파괴적인 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 팔로바로텐이 공급될 수 있도록 하겠다는 목표를 갖고 EMA와 변함없이 긴밀하게 협력해 나가겠다는 것이다.
CHMP는 개방표지, 단일그룹 시험으로 설계된 ‘MOVE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 팔로바로텐의 허가를 권고하지 않기로 결정한 것이다.
‘MOVE 시험’은 지금까지 진행성 골화성 섬유형성이상과 관련한 치료제의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 이루어진 최초이자 최대규모의 시험례이다.
이 시험의 일차적인 목표는 전신 전산화 단층촬영을 통해 팔로바로텐이 새로운 이소골화 용적을 감소시키는 데 나타낸 효능을 대증요법제 이외에 별도 치료제를 사용하지 않은 대조그룹과 비교평가하는 데 두어졌다.
성인 또는 소아 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들에게서 팔로바로텐이 나타낸 안전성을 평가하는 데도 이 시험의 또 다른 목표가 두어졌다.
프랑스 파리 네케르 아동병원의 주느비에브 바우자 박사(임상유전학)는 “진행성 골화성 섬유형성이상 증상의 진행을 관리하는 데 도움을 주도록 개발된 치료제가 절실히 요망되고 있는 것이 현실”이라면서 “이번에 ‘MOVE 시험’에서 확보된 자료를 보면 이소골화 증상의 진행을 감소시키는 데 도움울 줄 수 있을 것으로 보이는 치료제들에 대한 이해도를 높일 수 있을 것”이라고 피력했다.
바우자 박사는 뒤이어 “현재는 대증요법제가 유일한 치료제로 사용되고 있다”며 “진행성 골화성 섬유형성이상 커뮤니티가 오랜 기간에 걸쳐 이 분야에서 혁신이 이루어질 수 있기를 학수고대해 왔던 이유”라고 덧붙였다.
팔로바로텐은 초희귀 골질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP)을 적응증으로 개발이 진행되어 왔던 치료제이다.
이 같은 내용은 현재 유럽에서 진행성 골화성 섬유형성이상에 사용하는 치료제가 대증요법제 뿐이어서 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들에게 수반되는 골격뼈의 과잉행성을 감소시키지 못하고 있는 형편임을 상기할 때 아쉬움이 앞서게 하는 것이다.
입센 측은 이에 따라 팔로바로텐의 임상시험 프로그램에서 확보된 자료를 근거로 CHMP에 재검토를 요청한다는 방침이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 근육, 건(腱) 및 인대와 같은 연조직이나 결합조직에서 신생 골 형성이 영구적이고 지속적으로 나타나는 이소성(異所性) 골형성 또는 이소골화(異所骨化)를 수반하는 증상으로 알려져 있다.
증상이 나타나기 시작하면 불가역적인 이 증상은 평균적으로 5세 무렵에 진단이 이루어지고 있는 가운데 평균적으로 56세 정도에 이르면 흉곽 주위 골 형성으로 인해 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하면서 사망에 이르게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 100만명당 1.36명 정도의 비율로 발생하고 있으며, 전 세계 환자 수가 약 900명선에 이르는 것으로 추정되고 있다.
하지만 확진자 수가 국가에 따라 천자만별이어서 정확한 추산에는 한계가 있다는 지적이다.
입센社의 영국계 하워드 메이어 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “CHMP의 결정에 유감스러움을 느낀다”면서 “하지만 우리는 재검토해 줄 것을 요청할 것”이라는 말로 중요한 것은 꺾이지 않는 마음임을 뒷받침했다.
아직까지 치료대안이 부재한 현실에서 이처럼 파괴적인 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 팔로바로텐이 공급될 수 있도록 하겠다는 목표를 갖고 EMA와 변함없이 긴밀하게 협력해 나가겠다는 것이다.
CHMP는 개방표지, 단일그룹 시험으로 설계된 ‘MOVE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 팔로바로텐의 허가를 권고하지 않기로 결정한 것이다.
‘MOVE 시험’은 지금까지 진행성 골화성 섬유형성이상과 관련한 치료제의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 이루어진 최초이자 최대규모의 시험례이다.
이 시험의 일차적인 목표는 전신 전산화 단층촬영을 통해 팔로바로텐이 새로운 이소골화 용적을 감소시키는 데 나타낸 효능을 대증요법제 이외에 별도 치료제를 사용하지 않은 대조그룹과 비교평가하는 데 두어졌다.
성인 또는 소아 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들에게서 팔로바로텐이 나타낸 안전성을 평가하는 데도 이 시험의 또 다른 목표가 두어졌다.
프랑스 파리 네케르 아동병원의 주느비에브 바우자 박사(임상유전학)는 “진행성 골화성 섬유형성이상 증상의 진행을 관리하는 데 도움을 주도록 개발된 치료제가 절실히 요망되고 있는 것이 현실”이라면서 “이번에 ‘MOVE 시험’에서 확보된 자료를 보면 이소골화 증상의 진행을 감소시키는 데 도움울 줄 수 있을 것으로 보이는 치료제들에 대한 이해도를 높일 수 있을 것”이라고 피력했다.
바우자 박사는 뒤이어 “현재는 대증요법제가 유일한 치료제로 사용되고 있다”며 “진행성 골화성 섬유형성이상 커뮤니티가 오랜 기간에 걸쳐 이 분야에서 혁신이 이루어질 수 있기를 학수고대해 왔던 이유”라고 덧붙였다.
Copyright © Yakup.com All rights reserved.
약업신문 의 모든 컨텐츠(기사)는 저작권법의 보호를 받습니다.
무단 전재·복사·배포 등을 금지합니다.
무단 전재·복사·배포 등을 금지합니다.