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아스텔라스, 유전자 치료제 ‘AT845’ 임상금지 해제
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입력 2023.01.25 11:11
수정 2023.01.25 11:15
아스텔라스 제약은 최근 지발성 폼페병(Late-Onset Pompe Disease: LOPD) 성인 환자를 대상으로 하는 유전자 치료약 ‘AT845’의 임상 1/2상과 관련, 미국 FDA로부터 금지 해제 통지를 받았다고 최근 발표했다.
이번 금지 해제 조치에 따라 아스텔라스는 투여 재개에 필요한 절차를 진행하고 있다고 밝혔다.
앞서 ‘AT845’의 임상 1/2상 시험과 관련, 한 명의 피험자에서 말초성 감각 뉴로퍼티의 심각한 유해현상이 발현되어 FDA가 임상시험 금지를 지시했었다.
‘폼페병’은 위독한 상염색체 잠성 유전 대사이상 질환으로 진행성 근변성을 특징으로 하는 희귀질환이다. GAA 유전자 변이에 의해 GAA 단백질의 생산 또는 기능이 저해됨으로써 발병한다. GAA는 글리코겐의 대사를 담당하고 있으며 이 단백질의 기능부전 또는 결손이 있으면 주로 골격 및 심근에 글리코겐이 축적되어 그 조직구조나 기능에 손상을 초래한다. 현재 승인되어 있는 폼페병 치료법은 혈장에서 GAA 효소를 조직 내로 흡수하는 것에 의한 효소보충 요법이 전부이다.
‘AT845’는 심근 및 골격근에 특이적인 프로모터 하에서 발현하는 기능성 GAA 유전자를 송달하기 위해 AAV8 벡터를 사용한 새로운 유전자 보충요법 치료약이다.
아스텔라스는 미충족 의료수요가 높은 폼페병 환자를 위해 ‘AT845’ 개발에 계속 노력하겠다고 밝혔다.
이번 금지 해제 조치에 따라 아스텔라스는 투여 재개에 필요한 절차를 진행하고 있다고 밝혔다.
앞서 ‘AT845’의 임상 1/2상 시험과 관련, 한 명의 피험자에서 말초성 감각 뉴로퍼티의 심각한 유해현상이 발현되어 FDA가 임상시험 금지를 지시했었다.
‘폼페병’은 위독한 상염색체 잠성 유전 대사이상 질환으로 진행성 근변성을 특징으로 하는 희귀질환이다. GAA 유전자 변이에 의해 GAA 단백질의 생산 또는 기능이 저해됨으로써 발병한다. GAA는 글리코겐의 대사를 담당하고 있으며 이 단백질의 기능부전 또는 결손이 있으면 주로 골격 및 심근에 글리코겐이 축적되어 그 조직구조나 기능에 손상을 초래한다. 현재 승인되어 있는 폼페병 치료법은 혈장에서 GAA 효소를 조직 내로 흡수하는 것에 의한 효소보충 요법이 전부이다.
‘AT845’는 심근 및 골격근에 특이적인 프로모터 하에서 발현하는 기능성 GAA 유전자를 송달하기 위해 AAV8 벡터를 사용한 새로운 유전자 보충요법 치료약이다.
아스텔라스는 미충족 의료수요가 높은 폼페병 환자를 위해 ‘AT845’ 개발에 계속 노력하겠다고 밝혔다.
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아스텔라스, 유전자 치료제 ‘AT845’ 임상금지 해제
- 최선례 기자 best_sun@yakup.com
- 입력 2023.01.25 11:11 수정 2023.01.25 11:15
아스텔라스 제약은 최근 지발성 폼페병(Late-Onset Pompe Disease: LOPD) 성인 환자를 대상으로 하는 유전자 치료약 ‘AT845’의 임상 1/2상과 관련, 미국 FDA로부터 금지 해제 통지를 받았다고 최근 발표했다.
이번 금지 해제 조치에 따라 아스텔라스는 투여 재개에 필요한 절차를 진행하고 있다고 밝혔다.
앞서 ‘AT845’의 임상 1/2상 시험과 관련, 한 명의 피험자에서 말초성 감각 뉴로퍼티의 심각한 유해현상이 발현되어 FDA가 임상시험 금지를 지시했었다.
‘폼페병’은 위독한 상염색체 잠성 유전 대사이상 질환으로 진행성 근변성을 특징으로 하는 희귀질환이다. GAA 유전자 변이에 의해 GAA 단백질의 생산 또는 기능이 저해됨으로써 발병한다. GAA는 글리코겐의 대사를 담당하고 있으며 이 단백질의 기능부전 또는 결손이 있으면 주로 골격 및 심근에 글리코겐이 축적되어 그 조직구조나 기능에 손상을 초래한다. 현재 승인되어 있는 폼페병 치료법은 혈장에서 GAA 효소를 조직 내로 흡수하는 것에 의한 효소보충 요법이 전부이다.
‘AT845’는 심근 및 골격근에 특이적인 프로모터 하에서 발현하는 기능성 GAA 유전자를 송달하기 위해 AAV8 벡터를 사용한 새로운 유전자 보충요법 치료약이다.
아스텔라스는 미충족 의료수요가 높은 폼페병 환자를 위해 ‘AT845’ 개발에 계속 노력하겠다고 밝혔다.
이번 금지 해제 조치에 따라 아스텔라스는 투여 재개에 필요한 절차를 진행하고 있다고 밝혔다.
앞서 ‘AT845’의 임상 1/2상 시험과 관련, 한 명의 피험자에서 말초성 감각 뉴로퍼티의 심각한 유해현상이 발현되어 FDA가 임상시험 금지를 지시했었다.
‘폼페병’은 위독한 상염색체 잠성 유전 대사이상 질환으로 진행성 근변성을 특징으로 하는 희귀질환이다. GAA 유전자 변이에 의해 GAA 단백질의 생산 또는 기능이 저해됨으로써 발병한다. GAA는 글리코겐의 대사를 담당하고 있으며 이 단백질의 기능부전 또는 결손이 있으면 주로 골격 및 심근에 글리코겐이 축적되어 그 조직구조나 기능에 손상을 초래한다. 현재 승인되어 있는 폼페병 치료법은 혈장에서 GAA 효소를 조직 내로 흡수하는 것에 의한 효소보충 요법이 전부이다.
‘AT845’는 심근 및 골격근에 특이적인 프로모터 하에서 발현하는 기능성 GAA 유전자를 송달하기 위해 AAV8 벡터를 사용한 새로운 유전자 보충요법 치료약이다.
아스텔라스는 미충족 의료수요가 높은 폼페병 환자를 위해 ‘AT845’ 개발에 계속 노력하겠다고 밝혔다.
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