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‘아이바키트’ 비만세포증 플러스 FDA 심사개시
성인 지연성 전신성 비만세포증 추가 신청 건 접수
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.01.25 10:15
미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)는 자사의 위장관 기질종양(GIST) 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakyt: 아바프리티닙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 23일 공표했다.
추가신청이 이루어진 ‘아이바키트’의 새로운 적응증은 성인 지연성(遲延性) 전신성 비만세포증 환자들을 치료하는 용도이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 ‘아이바키트’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 오는 5월 22일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.
‘아이바키트’의 적응증 추가 신청서는 ‘PIONEER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험은 지금까지 지연성 전신성 비만세포증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험례이다.
앞서 FDA는 중등도에서 중증에 이르는 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 대상으로 한 ‘아이바키트’의 적응증 추가 건을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
‘아이바키트’는 전신성 비만세포증의 95% 정도에 기저원인으로 작용하는 것으로 알려진 KIT D816V 변이를 강력하고 선택적으로 억제하도록 설계됐다.
블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 베커 휴즈 최고 의학책임자는 “지연성 전신성 비만세포증 환자들이 파괴적인 증상들과 취약한 삶의 질을 감수하고 있는 형편이어서 ‘아이바키트’를 사용해 유전적인 측면에서 발병 촉진인자를 표적으로 작용토록 함으로써 환자들에 대한 치료결과를 바꿔놓을 수 있었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “환자들이 보고한 증상들이 고도로 유의미하게 감소한 데다 비만세포증 관련 시험지표들이 충족되었고, ‘아이바키트’의 지속적인 사용을 뒷받침하는 양호한 안전성 프로필이 확보되는 등 ‘PIONEER 시험’에서 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 위한 첫 번째 허가취득 제품이 발매될 수 있도록 하고, 대증요법제 단계를 넘어서서 치료방법이 재정립될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
한편 ‘아이바키트’는 공격성 전신성 비만세포증(ASM)을 포함한 진행성 전신성 비만세포증, 혈액종양 관련 전신성 비만세포증(SM-AHN) 및 비만세포성 백혈병(MCL), 절제수술 불가성 또는 전이성 위장관 기질종양 치료제로 승인받아 사용되고 있는 인산화효소 저해제의 일종이다.
추가신청이 이루어진 ‘아이바키트’의 새로운 적응증은 성인 지연성(遲延性) 전신성 비만세포증 환자들을 치료하는 용도이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 ‘아이바키트’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 오는 5월 22일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.
‘아이바키트’의 적응증 추가 신청서는 ‘PIONEER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험은 지금까지 지연성 전신성 비만세포증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험례이다.
앞서 FDA는 중등도에서 중증에 이르는 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 대상으로 한 ‘아이바키트’의 적응증 추가 건을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
‘아이바키트’는 전신성 비만세포증의 95% 정도에 기저원인으로 작용하는 것으로 알려진 KIT D816V 변이를 강력하고 선택적으로 억제하도록 설계됐다.
블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 베커 휴즈 최고 의학책임자는 “지연성 전신성 비만세포증 환자들이 파괴적인 증상들과 취약한 삶의 질을 감수하고 있는 형편이어서 ‘아이바키트’를 사용해 유전적인 측면에서 발병 촉진인자를 표적으로 작용토록 함으로써 환자들에 대한 치료결과를 바꿔놓을 수 있었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “환자들이 보고한 증상들이 고도로 유의미하게 감소한 데다 비만세포증 관련 시험지표들이 충족되었고, ‘아이바키트’의 지속적인 사용을 뒷받침하는 양호한 안전성 프로필이 확보되는 등 ‘PIONEER 시험’에서 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 위한 첫 번째 허가취득 제품이 발매될 수 있도록 하고, 대증요법제 단계를 넘어서서 치료방법이 재정립될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
한편 ‘아이바키트’는 공격성 전신성 비만세포증(ASM)을 포함한 진행성 전신성 비만세포증, 혈액종양 관련 전신성 비만세포증(SM-AHN) 및 비만세포성 백혈병(MCL), 절제수술 불가성 또는 전이성 위장관 기질종양 치료제로 승인받아 사용되고 있는 인산화효소 저해제의 일종이다.
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항암제 ‘아이바키트’ 비만세포증 용도 EU 승인
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‘아이바키트’ 비만세포증 플러스 FDA 심사개시
성인 지연성 전신성 비만세포증 추가 신청 건 접수
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.01.25 10:15
미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)는 자사의 위장관 기질종양(GIST) 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakyt: 아바프리티닙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 23일 공표했다.
추가신청이 이루어진 ‘아이바키트’의 새로운 적응증은 성인 지연성(遲延性) 전신성 비만세포증 환자들을 치료하는 용도이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 ‘아이바키트’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 오는 5월 22일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.
‘아이바키트’의 적응증 추가 신청서는 ‘PIONEER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험은 지금까지 지연성 전신성 비만세포증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험례이다.
앞서 FDA는 중등도에서 중증에 이르는 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 대상으로 한 ‘아이바키트’의 적응증 추가 건을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
‘아이바키트’는 전신성 비만세포증의 95% 정도에 기저원인으로 작용하는 것으로 알려진 KIT D816V 변이를 강력하고 선택적으로 억제하도록 설계됐다.
블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 베커 휴즈 최고 의학책임자는 “지연성 전신성 비만세포증 환자들이 파괴적인 증상들과 취약한 삶의 질을 감수하고 있는 형편이어서 ‘아이바키트’를 사용해 유전적인 측면에서 발병 촉진인자를 표적으로 작용토록 함으로써 환자들에 대한 치료결과를 바꿔놓을 수 있었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “환자들이 보고한 증상들이 고도로 유의미하게 감소한 데다 비만세포증 관련 시험지표들이 충족되었고, ‘아이바키트’의 지속적인 사용을 뒷받침하는 양호한 안전성 프로필이 확보되는 등 ‘PIONEER 시험’에서 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 위한 첫 번째 허가취득 제품이 발매될 수 있도록 하고, 대증요법제 단계를 넘어서서 치료방법이 재정립될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
한편 ‘아이바키트’는 공격성 전신성 비만세포증(ASM)을 포함한 진행성 전신성 비만세포증, 혈액종양 관련 전신성 비만세포증(SM-AHN) 및 비만세포성 백혈병(MCL), 절제수술 불가성 또는 전이성 위장관 기질종양 치료제로 승인받아 사용되고 있는 인산화효소 저해제의 일종이다.
추가신청이 이루어진 ‘아이바키트’의 새로운 적응증은 성인 지연성(遲延性) 전신성 비만세포증 환자들을 치료하는 용도이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 ‘아이바키트’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 오는 5월 22일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.
‘아이바키트’의 적응증 추가 신청서는 ‘PIONEER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험은 지금까지 지연성 전신성 비만세포증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험례이다.
앞서 FDA는 중등도에서 중증에 이르는 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 대상으로 한 ‘아이바키트’의 적응증 추가 건을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
‘아이바키트’는 전신성 비만세포증의 95% 정도에 기저원인으로 작용하는 것으로 알려진 KIT D816V 변이를 강력하고 선택적으로 억제하도록 설계됐다.
블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 베커 휴즈 최고 의학책임자는 “지연성 전신성 비만세포증 환자들이 파괴적인 증상들과 취약한 삶의 질을 감수하고 있는 형편이어서 ‘아이바키트’를 사용해 유전적인 측면에서 발병 촉진인자를 표적으로 작용토록 함으로써 환자들에 대한 치료결과를 바꿔놓을 수 있었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “환자들이 보고한 증상들이 고도로 유의미하게 감소한 데다 비만세포증 관련 시험지표들이 충족되었고, ‘아이바키트’의 지속적인 사용을 뒷받침하는 양호한 안전성 프로필이 확보되는 등 ‘PIONEER 시험’에서 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 지연성 전신성 비만세포증 환자들을 위한 첫 번째 허가취득 제품이 발매될 수 있도록 하고, 대증요법제 단계를 넘어서서 치료방법이 재정립될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
한편 ‘아이바키트’는 공격성 전신성 비만세포증(ASM)을 포함한 진행성 전신성 비만세포증, 혈액종양 관련 전신성 비만세포증(SM-AHN) 및 비만세포성 백혈병(MCL), 절제수술 불가성 또는 전이성 위장관 기질종양 치료제로 승인받아 사용되고 있는 인산화효소 저해제의 일종이다.
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