성인 파브리병 치료제 FDA 허가신청 “어게인”
프로탤릭스‧키에지 ‘PRX-102’(페그우니갈시다제 알파)
입력 2022.11.17 09:27
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성인 파브리병 치료제 ‘PRX-102’(페그우니갈시다제 알파‧pegunigalsidase α)의 허가신청서가 FDA에 재차 제출됐다.

특허를 보유한 식물세포 기반 단백질 발현 시스템을 지칭하는 ‘프로셀엑스’(ProCellEx)를 사용해 생산된 재조합 치료용 단백질의 개발‧제조 및 상업화에 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 이스라엘 제약기업 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社(Protalix BioTherapeutics) 및 이 회사의 제휴선인 이탈리아 키에지 그룹의 계열사인 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases)는 ‘PRX-102’의 허가 재신청서가 9일 FDA에 제출됐다고 14일 공표했다.

‘PRX-102’는 양사가 목표의식을 갖고 설계한 장기지속형 재조합 페길화(PEGylated) 교차결합(cross-linked) 알파-갈락토시다제-A 효소 신약후보물질이다.

이번에 재차 제출된 ‘PRX-102’의 허가신청서에는 포괄적인 일련의 임상‧제조 자료가 포함되어 있다.

이 자료는 총 140명 이상의 파브리병 환자들을 대상으로 진행되어 최대 5년 동안 추적조사가 이어진 임상시험 건들로부터 수집된 내용들로 구성되어 있다.

여기에는 ‘BALANCE 시험’, ‘BRIDGE 시험’ 및 ‘BRIGHT 시험’ 등 종결된 ‘PRX-102’의 임상 3상 프로그램을 구성하는 3건의 시험 뿐 아니라 임상 1/2상 시험 등이 포함되어 있다.

이와 함께 현재 진행 중인 ‘PRX-102’의 임상 3상 연장시험에서 도출된 안전성 자료 또한 동봉됐다.

‘PRX-102’가 허가를 취득하면 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스는 키에지 측으로부터 성과금을 지급받게 된다.

프로탤릭스 바이오테라퓨틱스 및 키에지 양사는 FDA가 차후 6개월 이내에 재신청 건에 대한 심사를 마칠 수 있을 것으로 전망했다.

프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社의 드로르 바샨 대표는 “허가신청서가 재차 제출된 것은 프로택릭스 바이오테라퓨틱스를 위해 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “우리는 ‘PRX1-102’가 파브리병 환자 및 환자가족들에게 유의미하고 잠재력을 내포한 치료제로 각광받을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “파브리병이 생명을 위협하는 중증의 희귀 유전성 장애의 일종으로 통증 발작에서부터 말초감각 손상, 그리고 신장을 비롯한 말단장기부전 등에 이르기까지 다양한 영향을 미칠 수 있는 데다 심장과 뇌혈관계 또한 이로부터 자유롭지 못하다”며 “키에지와 함께 FDA와 긴밀하게 협력해 ‘PRX-102’가 허가를 취득하고 미국 내 파브리병 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

한편 유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 ‘PRX-102’의 허가신청 건에 대한 심사를 진행 중이다.

키에지 글로벌 레어 디지즈社의 자코모 키에지 대표는 “다수의 파브리병 환자들이 여전히 치료제 접근성과 정기적인 약물주입으로 인한 부담 등으로 충족되지 못한 의료상의 니즈를 갖고 있다”면서 “환자들에게 새로운 치료대안을 제공하는 일이 무엇보다 중요하다는 것이 우리의 믿음”이라고 말했다.
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