희귀질환 APDS 치료제 EU서 허가심사 스타트
和 파밍 레니올리십..결론 도출 150여일 소요 전망
입력 2022.11.01 11:10
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네덜란드의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 파밍 그룹(Pharming Group N.V.)은 자사의 경구용 선택적 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kδ) 저해제 레니올리십(leniolisib)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 28일 공표했다.

이에 따라 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)의 신속심사 절차가 개시될 수 있게 됐다.

레니올리십은 희귀 원발성 면역결핍증의 일종인 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS)을 나타내는 12세 이상의 청소년 및 성인 환자들을 위한 치료제로 10월 초 허가신청서가 제출되었던 PI3Kδ 저해제의 일종이다.

파밍 그룹은 지난 8월 레니올리십의 허가신청 건이 CHMP에 의해 신속심사 대상으로 지정됐다고 공개한 바 있다.

신속심사 대상으로 지정됨에 따라 통상적으로 소요되는 210일 안팎의 심사기간이 150일 안팎으로 단축될 수 있을 전망이다.

파밍 그룹은 내년 상반기 중으로 유럽경제지역(EEA)에서 레니올리십의 승인 유무에 대한 결론이 나올 수 있을 것으로 예상했다.

APDS란 백혈구의 성숙을 조절하는 ‘PIK3CD’ 또는 ‘PIK3R1’ 등 2개의 유전자에 변이가 발생하면서 나타나는 희귀질환의 일종을 말한다.

두 유전자에 변이가 나타나면 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타의 작용경로에 활동항진(hyperactivity)이 수반되면서 면역세포들이 성숙화하지 못해 본연의 기능을 적절하게 수행하지 못하게 되고, 이로 인해 면역결핍 및 조절장애 등의 증상들이 나타나게 된다.

레니올리십의 허가신청서는 지난 2월 2일 공개된 임상 2/3상 시험에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 제출된 바 있다.

시험에서 레니올리십을 사용해 치료를 진행한 APDS 환자그룹은 림프절의 크기가 감소한 데다 순수 B세포의 비율이 증가하면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

게다가 이 시험에서 도출된 안전성 자료를 보면 레니올리십이 피험자들에게서 양호한 내약성을 보인 것으로 파악됐다.

제출된 자료 가운데는 APDS 환자들을 대상으로 레니올리십의 효능을 평가한 1건의 장기, 개방표지, 연장시험 건에서 도출된 자료가 포함되어 있다.

파밍 그룹의 아누라그 렐란 최고 의학책임자는 “EMA가 레니올리십의 신속심사 허가신청 건을 접수함에 따라 12세 이상의 청소년 및 성인 APDS 환자들을 위한 표적요법제의 일종인 레니올리십의 개발을 진행하기 위해 파밍 그룹이 기울이고 있는 노력에 한층 힘이 실릴 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

렐란 최고 의학책임자는 뒤이어 “우리는 레니올리십이 현재까지 일차적인 증상들을 치료하기 위한 지지요법(supportive therapies)에 의존하고 있을 뿐인 APDS 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 언급했다.

또한 허가심사가 개시될 수 있게 된 것은 의료인과 환자들에게 레니올리십에 대한 접근성이 확보될 수 있도록 하기 위해 파밍 그룹이 기울이고 있는 노력에서 핵심적인 성과의 하나에 도달했음을 의미하는 만큼 심사가 진행되는 동안 EMA에 협력을 아끼지 않을 것이라고 덧붙이기도 했다.
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