2022년은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 신약은 최근 5년동안 가장 적지만 잠재력이 높을 것이라는 전망이 나온 가운데, 올해 상반기 승인받은 신약 중 가장 큰 비율을 차지한 분야는 종양과 혈액질환인 것으로 나타났다.
 
국가신약개발사업단 곽서연 선임연구원은 ‘2022년 상반기 FDA 승인 현황’보고서를 통해 이와 같이 밝히며, “종양의 경우 지난해 전체 28%를 차지했던 것과 비교하면 크게 감소한 것”이라고 분석했다. 올해 상반기 FDA로부터 승인을 받은 16개의 신약 중 종양과 혈액질환 관련 신약은 각각 전체의 19%를 차지했다.
 
반면 혈액질환의 경우 전체 5%를 차지했던 지난해와 비교하면 크게 증가한 것으로 나타났다. 이 외에도 ▲신경과질환 ▲대사/내분비질환 ▲감염병이 13%로 그 뒤를 이었다.
 
보고서는 “신경과질환과 대사/내분비질환의 경우 작년과 비슷한 수치를 보였다”며 “감염질환의 경우 작년의 8%에 비교하면 증가한 수치를 보였다”고 전했다. 다만, 올해 상반기에는 전체 승인 수가 지난해 비해 적기 때문에 데이터 해석에는 주의가 필요하다고 설명했다.
 

▲FDA 승인 신약 적응증 분포표와 2022년 상반기 질화별 현황 - 출처 '2022년 상반기 FDA 승인 현황' 보고서

신약의 물질 분포는 지난해와 비슷한 것으로 나타났다. 올해 상반기에 NME(신규 물질 허가)는 총 12건으로 전체 75%를 차지하며, 지난해 72%보다 소폭 상승했다.
 
이들 중 저분자 의약품이 총 11건으로 가장 많은 것으로 나타났으며, 저분자 의약품은 10건의 비펩타이드성 저분자 의약품과 1건의 방사선 리간드 의약품으로 나뉘게 된다. 나머지 1건은 올리고 뉴클레오타이드에 속하는 RNA 치료제였다. 그 밖에 남은 4건의 신약들은 단백질 의약품으로 ▲항체 3건 ▲재조합 백신 의약품 1건인 것으로 나타났다.
 

▲모달리티 분포도 비교 표와 승인 신약 물질별 현황 - 출처 '2022 상반기 FDA 승인 현황' 보고서

보고서는 또한 FDA의 신속심사제도 및 희귀질환 치료제 지정 신약에 대해서도 소개했다.
 
현재 FDA에서는 심각하고 위험한 질병의 치료제들의 빠른 개발을 통해 환자들에게 제공하기 위해 ▲Fast Track(신속심사) ▲Breakthrough Designation(획기적 치료제) ▲Priority Review(우선심사) ▲Accelerated Approval(가속승인) 등 4개의 신속심사 제도를 운영하고 있다.
 
보고서에 따르면 최근 5년가 트렌드와 비슷한 수준인 신속심사와 획기적 치료제와는 달리 가속승인의 경우 전년도 대비 급격히 감소해 최근 5년 중 최저치인 6%를 기록했다. 우선심사도 감소한 것으로 나타났는데, 최근 5년 중 가장 낮은 분포율인 50%인 것으로 나타났다.
 
FDA에서는 4개의 신속심사 제도 외에도 환자의 수가 적은 질환과 미충족 의료수요가 높은 의약품을 대상으로 진행하는 ‘Orphan Drug Designation(희귀질환 치료제)’라는 제도를 따로 운영 중에 있다. Orphan Drug Designation에 선정되면 의약품 품목허가신청(NDA)와 직접적인 연관성은 없으나 연구개발 비용의 세액 공제 및 시장독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.
 
보고서는 “FDA가 희귀질환 치료제 개발 지원을 위해 지속적으로 노력하는 만큼 Orphan Drug Designation은 2020년부터 꾸준히 전체 승인 신약의 50%대를 유지하고 있다”고 설명했다.
 

 
▲FDA 신속심사 제도 및 희귀질환 치료제 지정 현황 - 출처 '2022년 상반기 FDA 승인 현황' 보고서

보고서는 마지막으로 FDA로부터 승인받은 16개의 신약을 제외하고도 생물의약품 평가연구센터(CBER)를 통해 승인을 받은 3개의 신약이 있다고 소개했다.
 
백신 및 유전자/세포치료제 등의 의약품의 경우 FDA 약품평가연구센터(CDER)가 아닌 CBER 승인을 거치게 된다. 2022년 상반기 모더나의 코로나10 백신 ‘Spikevax(스파이크백스)’와 다발성 골수종을 적응증으로 한 CAR-T 치료제인 존슨앤존슨과 레전드의 합작인 ‘Carvykti’, GSK의 MMR 백신 ‘Priorix’ 등 총 3건이 CBER 승인을 받은 바 있다.
 

▲CBER 승인 백신 및 유전자/세포치료제 - 출처 '2022년 상반기 FDA 승인 현황' 보고서

올해 CBER로부터 승인받은 첫 제품은 모더나의 코로나19 백신 스파이크백스(Spikevax)인 것으로 나타났다. 스파이크백스는 2020년 FDA로부터 18세 이상 개인에 대한 긴급 사용허가를 받아 접종이 진행됐는데, 지난 1월에 완전 승인을 받으며 미국 내 FDA 승인을 받은 2번째 코로나19 백신이 됐다. 참고로 1번째로 승인받은 코로나19 백신은 화이자의 ‘Comirnty’다.
 
스파이크백스를 이어 올해 2번째로 CBER 승인을 받은 신약은 존슨앤존슨과 레전드가 함께 진행한 BCMA CAR-T 치료제다. 보고서는 “Carvykti’는 1년 앞서 출시된 최초의 BCMA CAR-T 치료제인 BMS의 ‘Abecma’보다 장기 효능데이터에서 우수하다는 평가를 받으면서 많은 주목을 받고 있는 제품”이라고 소개했다.
 
상반기 CBER로부터 승인받은 마지막이자 3번째는 GSK의 MMR 백신 ‘Priorix’였다. 보고서는 “FDA 승인을 받기 전까지 미국은 1971년에 승인된 MSD의 ‘MMR II’가 MMR 백신 시장을 독점하고 있었으나, 이번 승인을 통해 미국에서도 ‘Priorix’ 사용이 가능해 졌다”며 “Priorix는 1997년 독일에서 승인을 받은 후 유럽 전역을 포함, 전 세계 100개국 이상에서 출시돼 판매되고 있다”고 설명했다.