미국 캘리포니아州 리치먼드에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 개발 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)는 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社와 라이센스 제휴 합의를 도출했다고 6일 공표했다.

양사는 몇몇 신경퇴행성 질환들을 치료할 정맥주사제 제형 유전자 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

합의를 도출함에 따라 상가모 테라퓨틱스는 자사가 독자보유한 아연 집게 억제인자(zinc finger repressors)에 대한 독점적 전권을 제넨테크 측에 부여키로 했다.

아연 집게 억제인자는 타우 유전자에 의해 유도되어 알쯔하이머와 기타 타우병증들에 핵심적으로 관여하는 것으로 알려져 있다.

상가모 테라퓨틱스는 이와 함께 외부에 공개하지 않은 두 번째 신경계 표적과 관련한 독점적 전권 또한 제넨테크 측에 부여키로 했다.

또한 상가모 테라퓨틱스는 자삭 독자보유한 신경친화성 아데노 연관 바이러스(AAV) 캡시드(capsid: 바이러스의 핵산을 둘러싼 단백질 껍질) ‘STAC-BBB’에 대한 독점적 전권도 부여키로 했다.

‘STAC-BBB’는 인간外 영장류들을 대상으로 한 시험에서 혈뇌장벽에 침투하고 뇌 형질전환을 가능케 할 수 있을 것임이 입증됐다.

상가모 테라퓨틱스社의 샌디 매크레 대표는 “상가포 테라퓨틱스가 치료대안 선택의 폭이 제한적이고 파괴적인 신경퇴행성 질환들에 대응하기 위해 여러 해 동안 유전자 치료제 분야에서 개척자적인 행보를 이어왔다”면서 “우리는 신경퇴행성 질환들에 핵심적으로 관여하는 유전자들의 발현을 조절하는 아연 집게 기술의 힘에 대해 강한 믿음을 갖고 있는 제약사”라고 말했다.

매크레 대표는 뒤이어 “최근 우리가 발굴한 업계를 선도하는 정맥주사제 전달 AAC 캡시드 ‘STAC-BBB’가 중추신경계에 대한 약물전달과 관련해서 오랜 기간 동안 존재해 왔던 장애요인들에 대응할 수 있게 해 줄 것으로 기대되고 있다”며 “우리가 제넨테크 측과 강력한 협력을 통해 차괴적인 신경퇴행성 질환들에 대한 잠재적 치료대안들의 개발을 진행해 나가게 된 것은 대단히 고무적”이라고 언급했다.

제넨테크 측과 구축한 협력관계는 차후 이어질 다른 제휴선들과의 협력에 앞선 첫 번째 캡시드 관련 제휴사례가 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

로슈社의 보리스 L. 자이트라 사업개발 담당대표는 “우리는 유전자 치료제를 포함해 신경퇴행성 질환들을 치료하는 데 전환적인 접근방법들을 탐색하기 위한 경험과 전문성, 물적‧인적자원을 보유한 가운데 차별화된 위치에 자리매김해 있다”면서 “상가모 테라퓨틱스를 포함한 다수의 기업들과 획기적인 연구‧협력을 통해 조기진단과 치료를 가능케 하기 위해 중요한 혁신을 일궈내는 데 사세를 집중하고 있는 중”이라고 말했다.

중단없이 과학적인 혁신을 탐색하면서 우리는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역들에 몰입하고, 뇌 및 신경계 질환들을 치료하는 데 진일보를 거듭해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

양사간 합의에 따라 상가모 테라퓨틱스는 기술이전과 일부 전임상 단계의 연구‧개발을 맡기로 했다.

제넨테크 측의 경우 임상개발, 허가절차, 제조 및 글로벌 마켓 발매 부분을 도맡기로 했다.

제넨테크 측은 단기 성과금으로 상가모 테라퓨틱스 측에 5,000만 달러를 지급할 것으로 보인다.

이와 함께 상가모 테라퓨틱스 측은 최대 19억 달러에 달하는 개발‧발매 성과금과 매출액 단계별 로열티를 건네받을 수 있게 될 전망이다.